„Ocaliva“ (OCA, obeticholio rūgštis) trečią kartą buvo atidėta JAV, o „Intercepto“ lyderio pozicija liko nepakitusi!

„Intercept Pharma“ yra biofarmacijos įmonė, orientuota į naujų gydymo būdų, skirtų progresuojančioms nevirusinėms kepenų ligoms gydyti, kūrimą ir pardavimą. Neseniai bendrovė paskelbė, kad, remdamasi ankstesnės savaitės diskusijomis, JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) pranešė įmonei, kad jos patariamojo komiteto posėdis (AdCom), kuris preliminariai numatytas birželio 9, {{ 2}}, buvo atidėtas. Susitikimo turinys apėmė bendrovės „GG # 39“ vaistą „Ocaliva“ (obeticholio rūgštis, OCA, obeticholio rūgštis), skirtą nealkoholiniam steatohepatitui (NASH), kurį sukelia kepenų fibrozė, gydyti. naujas narkotikų pritaikymas (NDA). Po naujienų paskelbimo „GG # 39“ akcijų kaina smuko 15%.

Vėlavimas kilo dėl FDA poreikio peržiūrėti papildomus duomenis, kuriuos bendrovė planuoja pateikti šią savaitę. FDA nurodė, kad artimiausiu metu ji nustatys naują „AdCom“ datą. Dabar tikimasi, kad FDA NDA peržiūra viršys numatytą veiksmų datą - birželio 26, 2020 -&citatą; Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymas (PDUFA)" ;.

Lapkričio pabaigoje 2019 FDA priėmė Ocaliva&# 39 NDA ir suteikė prioritetinę peržiūrą. NDA programa paspartina „Ocaliva“ patvirtinimą fibrozės, kurią sukelia nealkoholinis steatohepatitas (NASH), gydymui. Tuo metu FDA buvo paskyrusi PDUFA tikslinę datą - 26, 2020.

Verta paminėti, kad šis vėlavimas nėra pirmas kartas, kai jis atidėtas. Tiesą sakant, anksčiau jis buvo atidėtas 2 kartus. Pirmą kartą tai įvyko 2019 gruodžio viduryje. Intercepcija pranešė, kad FDA pranešė įmonei, kad ji atidėjo preliminarų „AdCom“ posėdžio laiką iki 22, 2020 balandžio mėn., O PDUFA tikslinė data bus atitinkamai pratęsta. Antrasis kartas buvo 2020 kovo pabaigoje. „Intercept“ dar kartą paskelbė, kad FDA atidėjo „AdCom“ susitikimą iki 9 birželio mėn. Dėl naujos koronavirusinės pneumonijos (COVID-19) epidemijos. Šis paskutinis vėlavimas yra ir trečiasis vėlavimas.

Per pastaruosius 2 metų daugelis NASH srities oponentų patyrė nesėkmes, įskaitant „Gilead Sciences“, todėl „Intercept“ lyderio pozicija nepasikeitė. Vėliausias delsimas neleis vyrauti kitiems konkurentams.

Manoma, kad JAV NASH taps pagrindine kepenų transplantacijos priežastimi vos 2020. Jei jis bus patvirtintas, „Ocaliva“ bus pirmasis metodas, kuris gali būti naudojamas gydant pacientus, sergančius kepenų fibroze, kurią sukelia NASH. Ypač verta paminėti, kad kalbant apie NASH, OCA yra vienintelis tiriamasis narkotikas, kuriam FDA suteikė proveržio laipsnio narkotikų kvalifikaciją (BTD). Tai taip pat pirmasis tiriamasis vaistas pasaulyje, kuris pateko ir pirmasis sėkmingai baigė III fazės klinikinį tyrimą. .

2019 gruodį žurnale „The Lancet“ buvo paskelbti teigiami III fazės REGENERATE tyrimo, įvertinančio „Ocaliva“ (obeticholio rūgštis, OCA) gydant fibrozę, kurią sukelia nealkoholinis steatohepatitas (NASH), vidutinės trukmės analizės rezultatai. („Lancet“). Tai taip pat yra pirmasis recenzuotas leidinys, kuriame įvertinti teigiami pagrindinio tiriamojo vaisto NASH klinikinio tyrimo rezultatai.

Tyrimas buvo atliekamas su pacientais, kuriems dėl NASH atsirado 2 arba 3 kepenų fibrozė, ir buvo įvertintas dviejų OCA dozių (10 mg ir 25 mg vieną kartą po to veiksmingumas ir saugumas). kasdien), palyginti su placebu.

Atliekant pirminę veiksmingumo analizę, iš anksto suplanuotoje 18 mėnesių laikotarpio vidurio analizėje, palyginti su placebu, 25 mg 0CA dozės dienos galutinė baigtis pagerėjo fibrozėje (≥ 1 stadijoje) ir NASH nepablogino pirminės baigties (p=0. 0002). Be to, palyginti su placebo grupe, didesnė 25 mg dozės OCA grupės pacientų dalis pasiekė pirminį NASH eliminacijos tikslą ir kepenų fibrozės pablogėjimo nepastebėta.

Zobair M. Younossi, „Innova Fairfax“ medicinos mokyklos medicinos skyriaus vadovas, REGENERATE iniciatyvinio komiteto pirmininkas ir pirmasis straipsnio autorius, teigė: „GG quot“; pirmasis teigiamas III fazės tyrimas NASH srityje. atstovauja šią hepatologijos sritį. Tikras baseinas. Po 18 gydymo OCA mėnesiais stebėtas antifibrozinis poveikis REGENERATE tyrime yra ypač reikšmingas, nes fibrozė yra svarbiausias NASH sergančių pacientų kepenų nepakankamumo ir mirties histologinis prognozė."

Ocaliva yra farnesoidinio X receptoriaus (FXR) agonistas. FXR yra branduolinis receptorius, ekspresuojamas kepenyse ir plonojoje žarnoje. Tai yra pagrindinis tulžies rūgščių, uždegimo, fibrozės ir medžiagų apykaitos kelių reguliatorius. Jungtinėse Valstijose „Ocaliva“ buvo patvirtintas įtraukimui į sąrašą 2016 gegužės mėn. Pirminiam tulžies cholangitui (PBC) gydyti. Šiuo metu „Ocaliva“ kuriama daugeliui kitų lėtinių kepenų ligų, įskaitant NASH, pirminį sklerozuojantį cholangitą ir tulžies atreziją, gydyti.

Nealkoholinis steatohepatitas (NASH) yra sunki progresuojanti kepenų liga, kurią sukelia per didelis kepenų riebalų kaupimasis ir sukeliantis lėtinį uždegimą, sukeliantis progresuojančią fibrozę (randus), galinčią sukelti cirozę, kepenų nepakankamumą, kepenų vėžį ir mirtį. Pažengusi fibrozė yra susijusi su reikšmingu NASH sergančių pacientų sergamumo ir mirštamumo padidėjimu dėl kepenų.

Pagal" Nature" žurnalas „NASH“ tapo antrąja dažniausia kepenų transplantacijos priežastimi po lėtinio hepatito C Jungtinėse Valstijose ir tikimasi, kad ji taps pagrindine 2020 priežastimi. Šiuo metu NASH rinka siekia 40 milijardų JAV dolerių. Nepaisant skubių medicinos poreikių, iki šiol jokie vaistai NASH gydymui nebuvo patvirtinti.