„Pfizer“ kartą per savaitę Ilgalaikio poveikio Somatrogono 3 fazės klinikinė sėkmė: žymiai sumažinkite gydymo naštą!

„Pfizer“ ir „OPKO Health“ neseniai kartu paskelbė teigiamus 3 fazės klinikinio tyrimo C0311002, įvertinančio kas savaitę ilgai veikiančio žmogaus augimo hormono somatrogono, augimo hormono trūkumo (GHD) vaikams, geriausius rezultatus. Tyrimas buvo atliktas su 3–18 metų amžiaus žmonėmis, sergančiais GHD, ir rezultatai parodė, kad savaitinės somatrogono injekcijos pasiekė pagrindinį tikslą pagerinti gydymo naštą, lyginant su žmogaus augimo hormono Genotropino (somatropino kartą per parą) injekcija. ).

Vaikystės GHD yra rimta ir reta liga, kurią sukelia nepakankamas hipofizės išskiriamas augimo hormonas. GHD turintys vaikai yra ne tik žemo ūgio, bet ir medžiagų apykaitos sutrikimų, psichosocialinių problemų, kognityvinių trūkumų ir prastos gyvenimo kokybės. Dešimtmečius GHD priežiūros standartas buvo hGH poodinė injekcija kartą per dieną, siekiant pagerinti augimą ir medžiagų apykaitą. Globėjams ir pacientams kasdienių injekcijų gydymo našta yra didelė, o tai gali prastai laikytis ir sumažinti bendrą gydymo poveikį.

Somatrogonas yra naujas molekulinis darinys, kuriame yra natūrali žmogaus augimo hormono seka, o žmogaus chorioninio gonadotropino (hCG) β grandinės C-galinio peptido (CTP) N-gale ir dvi kopijos C-gale. , CTP gali pailginti molekulės pusinės eliminacijos laiką. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje somatrogonui buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas (ODD) vaikams ir suaugusiems, sergantiems GHD, gydyti.

2014 m. „Pfizer“ ir OPKO pasirašė visuotinį susitarimą dėl somatrogono sukūrimo ir komercializavimo GHD gydymui. Pagal susitarimą OPKO yra atsakinga už klinikinių projektų įgyvendinimą, o „Pfizer“ - už produktų registravimą ir komercializavimą. Abi šalys įvertins kitų indikacijų galimybę vaikams ir suaugusiems.

C0311002 yra trifazis, atsitiktinių imčių, daugiacentris, atviras, kryžminis tyrimas, kurio metu vertinama gydymo somatrogonu našta kartą per savaitę ir kartą per dieną nuo 3 iki 18 metų vaikų, sergančių GHD, genotropinu. Iš viso į šį kryžminimą tyrimą buvo įtraukti 87 atsitiktinių imčių ir gydomi pacientai (43 atsitiktinai atrinkti pagal 1 eilę [Genotropin-somatrogon]; 44 atsitiktinai atrinkti pagal 2 eilę [somatrogon-Genotropin]). Pagrindinis tikslas yra įvertinti kiekvieną somatrogoną. Gydymo našta tarp savaitės injekcijos plano ir „Genotropin“ kartą per parą injekcijos plano buvo įvertinta pagal vidutinį bendrą gyvenimo trukdžių balo skirtumą po kiekvieno 12 savaičių gydymo plano.

Aukščiausio lygio rezultatai parodė, kad po 12 gydymo savaičių, lyginant su gydymu Genotropinu kartą per parą (24,13 balo), savaitinis gydymas somatrogonu pagerino vidutinį bendrą gyvenimo sutrikimo balą (8,63 balo), o gydymo skirtumas buvo -15,49 (95). % PI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" somatrogono="" naudai="" vardiniame="" 0,05="" lygyje.="" be="" to,="" pagrindiniai="" antriniai="" tikslai="" parodė,="" kad="" savaitinė="" somatrogono="" dozavimo="" schema="" parodė="" bendrą="" gydymo="" pranašumą,="" palyginti="" su="" genotropino="" dozavimo="" schema="" vieną="" kartą="" per="">

Per du gydymo laikotarpius rimtų nepageidaujamų reiškinių (SAE) nebuvo. Vienas tiriamasis nutraukė somatrogono vartojimą gydymo metu patyręs nesunkų nepageidaujamą reiškinį (TEAE). TEAE dažnis tarp gydymo grupių yra panašus, o visų nepageidaujamų reiškinių sunkumas yra lengvas ar vidutinio sunkumo.

Brenda Cooperstone, MD, „Pfizer“ pasaulinio produktų kūrimo skyriaus retų ligų vystymo vadovė, sakė: „Iki šiol atliktų tyrimų rezultatai rodo, kad savaitinis somatrogonas gali sumažinti gyvenimo būdo sutrikimus, palaikyti paciento pageidavimus ir pagerinti atitiktį. Beveik 40 metų GHD pacientai ir jų artimieji patyrė kasdieninių augimo hormono injekcijų naštą. Esame įsipareigoję pagerinti dabartinį priežiūros standartą, teikdami ilgalaikio, savaitinio gydymo galimybes GHD bendruomenei."