„FDA“ stipriai veikiančiai „Takeda“ mažų molekulių tirozino kinazės inhibitoriui mobocertinibui JAV FDA suteikė perversmą vaisto kvalifikaciją!

„Takeda Pharmaceuticals“ („Takeda“) neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė „Mobocertinibas“ (TAK-788) perversmo vaistų kvalifikaciją (BTD) pacientams, sergantiems metastazavusiu nesmulkialąsteliniu plaučių vėžiu (NSCLC), progresuojančiam per ar gavę chemoterapiją, kurioje yra platinos, ir atlikite epidermio augimo faktoriaus receptoriaus (EGFR) egzono 20 įterpimo mutaciją. Šiuo metu nėra patvirtinto gydymo plano šiam NSCLC tipui. Mobocertinibas yra mažų molekulių tirozinkinazės inhibitorius (TKI), skirtas selektyviai nukreipti į EGFR ir žmogaus EGFR 2 (HER 2) egzono 20 egzistavimo mutacijas.

Proveržis apie narkotikų kvalifikaciją (BTD) yra naujas vaistų peržiūros kanalas, kurį FDA sukūrė 2012 , kad paspartintų sunkių ar gyvybei pavojingų ligų gydymo plėtrą ir peržiūrą, ir yra preliminarių klinikinių įrodymų, kad vaistas yra panašūs į esamus gydomuosius vaistus Nauji vaistai, galintys žymiai pagerinti būklę. Gaudami BTD vaistus, galite gauti išsamesnių patarimų, įskaitant vyresnius FDA pareigūnus tyrimų ir plėtros metu. Norint užtikrinti, kad pacientams per trumpiausią laiką būtų suteiktos naujos gydymo galimybės, jis gali būti reguliariai peržiūrimas ir prioritetinis naujų vaistų rinkos apžvalgoje.

FDA skyrė mobocertinibo BTD, remiantis bendru atsako dažniu (ORR) ir pacientų, kuriems I / II fazės tyrimas buvo atsakytas į gydymą mobocertinibu, ilgalaikiu išgyvenamumu. Tyrime vertinamas mobocertinibo (160 mg, vartojamas kartą per parą per burną) veiksmingumas ir saugumas gydant pacientus, sergančius lokaliai pažengusiomis ar metastazavusiomis NSŠKL, kuriems yra EGFR egono 20 įterpimo mutacijos ir kurie anksčiau buvo gydyti sistemine chemoterapija. . Šiuo metu nėra tikslinio gydymo, o dabartinių gydymo schemų teikiama nauda yra ribota.

Šio tyrimo duomenys žymi galimą didelę pažangą tenkinant tokių pacientų poreikius. Duomenys parodė, kad gydymas mobocertinibu išgyveno be progresijos (PFS) buvo 7. 3 mėnesių, o bendras atsako dažnis (ORR) buvo 43% (n={{ 4}} / 28). Tyrimo metu mobocertinibo saugumas buvo kontroliuojamas (n= 7 2). Dažniausi su gydymu susiję nepageidaujami reiškiniai buvo viduriavimas (85%), pykinimas (43%), išbėrimas (36%), vėmimas (29%) ir sumažėjęs apetitas ( 25%).

Mobocertinibo cheminė struktūrinė formulė (Šaltinis: medchemexpress.cn)

Christopheris Arendtas, „Takeda“ onkologinio gydymo srities vadovas, sakė: 0010010 quot; Mes džiaugiamės, kad FDA pripažino mobocertinibo terapinį potencialą pacientams, sergantiems NSCLC, turintiems EGFR egzono 20 intarpą. mutacija. Šiems pacientams skubiai reikia veiksmingų gydymo galimybių. Esame įsipareigoję kurti novatoriškus vaistus nuo ugniai atsparių ligų. Mobocertinibo kvalifikacijos proveržis narkotikų srityje yra svarbus žingsnis į priekį keičiant dabartinius nepakankamai aptarnaujamų žmonių priežiūros standartus. 0010010 quot;

Plaučių vėžys yra pagrindinė vėžio mirties priežastis visame pasaulyje. Nesmulkialąstelinis plaučių vėžys (NSCLC) yra labiausiai paplitęs plaučių vėžio tipas - jis sudaro 85% plaučių vėžio atvejų. EGFR egzono 20 įterpimo mutacijos sudaro tik 1–2% pacientų, sergančių NSCLC, ir prognozė yra blogesnė nei kitų EGFR mutacijų. Šiuo metu nėra 20 egzono mutacijų. Šių pacientų nauda yra ribota.

Mobocertinibas yra stiprus mažų molekulių tirozinkinazės inhibitorius (TKI), sukurtas specialiai nukreipti EGFR ir jos 2 egzono 20 įterpimo mutacijas. 2019 JAV FDA suteikė mobocertinibo retųjų vaistų kvalifikaciją (ODD), gydant plaučių vėžiu sergančius pacientus su HER 2 mutacijomis arba EGFR mutacijomis (įskaitant egzono 20 įterpimo mutacijas).

Mobocertinibo plėtros projektas pradėtas NSCLC populiacijoje ir tikimasi, kad jis išplės ir į kitas nepakankamo tipo navikų rūšis. Mobocertinibas yra tiriamasis vaistas, kurio veiksmingumas ir saugumas nebuvo nustatytas. (nuo 0010010 nbsp;Bioon.com）