Naujas IgG antikūnų pjovimo fermentas Idefirix buvo patvirtintas Europos Sąjungos naudoti labai įjautrintais inkstų transplantacijos pacientams!

Hansa Biopharma yra imunomoduliacinių fermentų technologijos, kuria gydomos retos IgG sukeltos ligos, lyderė. Neseniai bendrovė paskelbė, kad Europos Komisija (EK) turi sąlygas patvirtinti naują IgG antikūnų skaidantį fermentą Idefirix (imlifidase), skirtą labai jautriems inkstų persodinimo pacientams.

Oficialus EB patvirtinimas buvo gautas praėjus 2 mėnesiams po to, kai Europos vaistų agentūros (EMA) Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pateikė teigiamą peržiūros nuomonę. Anksčiau CHMP rekomendavo patvirtinti Idefirix desensibilizaciją suaugusiems pacientams, kuriems persodintas labai jautrus inkstų persodinimas ir kurie yra kryžminiai suderinti su mirusiais donorais.

Veiklioji Idefirix farmacinė medžiaga yra imlifidase, kuris yra unikalus antikūnų pjovimo fermentas, gautas iš Streptococcus pyogenes, kuris gali specifiškai nukreipti IgG ir slopinti IgG sukeltą imuninį atsaką. Imlifidazės taikymas yra naujas būdas pašalinti patogeninį IgG. Jis turi greitą pradžią, kuris gali greitai cleave IgG antikūnų ir slopina jų reaktyvumą per kelias valandas po vartojimo.

Šiuo metu, imlifidase yra sukurta kaip inkstų transplantacijos gydymas labai jautrus pacientams. Vaistas yra naujo tipo antikūnų skaidinantis fermentas, kuris gali pašalinti imuninį barjerą. Imlifidase skiriamas kaip viena intraveninė infuzija prieš transplantaciją, kuri gali greitai nukenksminti donorų specifinius antikūnus (DSA). Vaistas gali žymiai padidinti galimybę gauti inkstų transplantacijos labai jautrus pacientams.

Tarp labai įjautrintų pacientų, laukiančių inkstų transplantacijos, yra didelis nepatenkintas medicininis poreikis. Šie pacientai dažnai vis dar yra silpnos ligos būklės ilgalaikio dializės gydymo metu, o galimybės gauti inkstų transplantaciją yra labai ribotos. Klinikiniai duomenys rodo, kad imlifidase gali greitai ir konkrečiai suskleisti IgG antikūnus, kad šiems pacientams būtų galima atlikti gyvybę gelbstinčius inkstus. Šių metų kovo mėnesį paskelbti ilgalaikio stebėjimo duomenys parodė, kad po labai įjautrintų pacientų buvo skiriamas imlifidase gydymas ir inkstų transplantacija, 2 metų trukmės transplantato išgyvenamumo rodiklis buvo toks didelis, kaip 89%.

Hansa Biopharma prezidentas ir generalinis direktorius Soren Tulstrup sakė: "Mes labai džiaugiamės šiandienos EB sprendimu patvirtinti Idefirix labai jautrių pacientų, kuriems persodintas inkstas, gydymui. Tai pirmasis Hansos patvirtintas vaistas, laukiantis tūkstančių Europoje. Labai jautrūs pacientai gelbėjimo inkstų transplantacijos atneša viltį."

Idefirix buvo peržiūrėtas kaip EMA prioritetinių vaistų (PRIME) programos dalis. Plane numatyta ankstyva ir sustiprinta mokslinė ir reguliavimo parama vaistams, turintiems unikalią galimybę patenkinti didelius nepatenkintus pacientų medicininius poreikius. 2017 m. gegužę EMA suteikė imlifidase PRIME kvalifikaciją.

2019 m. vasario 28 d. EMA priėmė paraišką dėl leidimo prekiauti imifidazės inkstų transplantacijos metu, remdamasi 4 baigtų II fazės tyrimų Švedijoje, Prancūzijoje ir Jungtinėse Amerikos Valstijose duomenimis. Kiekvieno tyrimo metu buvo pasiektos visos pirminės ir antrinės vertinamosios baigtys, įrodančios imlifidazės veiksmingumą ir saugumą sėkmingai siekiant persodinti inkstus.

Jungtinėse Amerikos Valstijose, pasiekus susitarimą su FDA, Hansa Biopharma pateikė mokslinių tyrimų pasiūlymą FDA birželio 17, 2020. Šis atsitiktinių imčių kontroliuojamas klinikinis tyrimas planuojama pradėti ketvirtąjį šių metų ketvirtį ir įdarbinti 45 labai jautrus pacientams 10-15 centrų Jungtinėse Amerikos Valstijose. Duomenys gali padėti iki 2023 m. jungtinėse Amerikos Valstijose pateikti biologinio produkto licencijos paraišką (BLA).