JAV FDA suteikė Takeda geriamąjį oreksino receptorių agonistą TAK-994 proveržio terapijos žymėjimą (BTD)!

„Takeda Pharmaceuticals“ („Takeda“) neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė 2 fazės klinikinės fazės geriamąjį oreksino agonistą TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), skirtą selektyviems tiksliniams oreksino-2 receptoriams.

Šiuo metu TAK-994 kuriamas siekiant gydyti pernelyg didelį dienos mieguistumą (EDS) pacientams, sergantiems 1 tipo narkolepsija (NT1). Tai lėtinė neurologinė liga, kuri keičia miego ir pabudimo ciklą. EDS yra būdingas NT1 simptomas, kuriam būdingas tai, kad žmogus nesugeba visą dieną budėti ir būti budrus ir užmigti netyčia arba netinkamu laiku kiekvieną dieną.

BTD yra naujas FDA vaistų peržiūros kanalas, kurio tikslas-paspartinti naujų vaistų, skirtų sunkioms ar gyvybei pavojingoms ligoms gydyti, kūrimą ir peržiūrą, ir yra preliminarių klinikinių įrodymų, kad, palyginti su esamais gydymo vaistais, nauji vaistai, kurie gali iš esmės pagerinti ligos būklę. Tyrimų ir plėtros metu BTD gauti vaistai gali būti atidžiau nurodomi, įskaitant vyresnius FDA pareigūnus, ir jie gali būti reguliariai peržiūrimi ir galimai peržiūrimi peržiūros metu, siekiant užtikrinti, kad pacientams būtų suteiktos naujos gydymo galimybės per trumpiausią laiką.

Remiantis Nacionalinės medicinos produktų administracijos (NMPA) Vaistų vertinimo centro (CDE) paskelbta informacija, TAK-994 buvo suteikta numanoma licencija klinikiniams tyrimams Kinijoje 2020 m. Liepos mėn.

TAK-994 aptiko Takedos [39] laboratorija Šonane, Japonijoje. Ji yra „Shonan Health Innovation Park“ atviro inovacijų centro dalis ir yra pagrindinis kandidatas į „Takeda“ (GG) #39; novatorišką daugiafunkcį į oreksiną orientuotą franšizę. Šis BTD yra svarbus etapas, padedantis pagreitinti Takeda&vystymosi pastangas, kad šis svarbus gydymo būdas būtų pritaikytas NT1 pacientams.

FDA suteikė TAK-994 BTD, iš dalies remdamasi ankstyvais ir preliminariais klinikiniais duomenimis. Šie duomenys rodo, kad pacientams, sergantiems NT1, TAK-994 gali žymiai pagerinti objektyvius ir subjektyvius dienos budrumo matavimo rezultatus. Šiuo metu TAK-994 atliekamas 2 fazės tyrimas (TAK-994-1501). Baigto 2 fazės tyrimo duomenys bus paskelbti būsimoje mokslinėje konferencijoje, kai bus pasiekta tyrimo išvada.

Sarah Sheikh, „Takeda“ neurologijos gydymo srities vadovė, sakė: „Pacientams, sergantiems 1 tipo narkolepsija, yra per didelis dienos mieguistumas, o tai gali reikšti, kad jie dažnai užmiega darbe ar mokykloje. Jei TAK-994 bus patvirtintas, jis gali pakeisti dabartinį NT1 gydymą. Vidinio oreksino trūkumo problemos sprendimo būdas. Oreksinas vaidina pagrindinį vaidmenį reguliuojant žmogaus kūno miego ir pabudimo ciklą ir palaiko smegenų kelius, skatinančius natūralų [NG] budrumą."