JAV FDA patvirtina „Palynziq“ etiketės atnaujinimą: didžiausia dozė padidinama iki 60 mg!

„BioMarin“ yra pasaulinė biotechnologijų įmonė, užsiimanti inovatyvių gydymo būdų, skirtų pacientams, sergantiems sunkiomis ir gyvybei pavojingomis retomis ir itin retomis genetinėmis ligomis, gydymui kurti ir prekiauti. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino papildomą biologinių produktų licencijos paraišką (sBLA), kuri leis palynziq (pegvaliase-pqpz) injekciją gydyti suaugusiems pacientams, sergantiems fenilketonurija (PKU). Dozė buvo padidinta iki 60 mg. Anksčiau didžiausia leistina vaisto dozė buvo 40 mg. III fazės PRISM tyrime 19% pacientų reikėjo 60 mg dozės, kad tinkamai reaguotų į gydymą Palynziq.

„Palynziq“ etiketės išplėtimas apima: (1) Buvo pridėti ilgalaikio veiksmingumo duomenys, įrodantys, kad fenilalaninas (Phe) 3 metus buvo nuolat mažinamas; (2) 6 metų duomenys patvirtina gerą saugumą. Atnaujinta „Palynziq&# 39“ vaisto etiketė: atsižvelgiant į paciento&# 39 toleranciją Palynziq ir su maistu gaunamų baltymų kiekį, leidžiama naudoti individualias palaikomąsias dozes, kad būtų galima kontroliuoti kraujo Phe (kraujo Phe koncentracija yra mažesnė arba lygi 600μmol / l).

Palynziq yra pegiliuota rekombinantinė fenilalanino amoniako liazė (PAL). Tai yra pirmoji ir vienintelė pakaitinė PKU fermentų terapija, nukreipta į pagrindinę PKU priežastį, padedant organizmui skaidyti Phe. Jungtinėse Amerikos Valstijose Palynziq patvirtino FDA 2018 m. Gegužę. Jis yra skirtas naudoti suaugusiesiems, sergantiems PKU, kurių Phe koncentracija kraujyje viršija 600 μmol / L, esant dabartiniam valdymui, siekiant sumažinti Phe koncentraciją kraujyje.

„Palynziq“ yra antrasis „BioMarin&# 39“ vaistas, patvirtintas gydyti PKU. Bendrovė taip pat neseniai paskelbė, kad PKU genų terapijos BMN307 pasaulinis beširdis 1/2 fazės tyrimas suteikė pirmajam dalyviui gydymą vaistais, kuris gali tapti bendrovės „GG # 39“ trečiąja PKU terapija. BMN307 buvo suteiktas „Fast Track“ statusas (FTD) Jungtinėse Amerikos Valstijose, o retųjų vaistų statusas (ODD) - JAV ir Europos Sąjungoje.

Šis ilgalaikis etikečių duomenų atnaujinimas yra pagrįstas trejų metų atviro pratęsimo tyrimo veiksmingumo duomenimis. Tyrimas parodė, kad tarp 86 pacientų, kurie gydėsi Palynziq mažiausiai 2 metus, 2 metų laikotarpiu: dviejų trečdalių (66%) pacientų Phe kiekis kraujyje buvo ≤ 360μmol / l, Amerikos medicinos genetikos ir genomikos draugija (ACMG) rekomenduoja Phe tikslą gairėse, 50% pacientų Phe kiekis kraujyje yra ≤120μmol / l. Tarp 77 pacientų, gydytų mažiausiai 3 metus, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) kraujo Phe koncentracija 3 metų laikotarpiu buvo mažesnė arba lygi 600, 360, 120 μmol. / L. Kiti saugumo duomenys, kuriuos reikia stebėti ilgiau nei 6 metus, atitinka ankstesnius „Palynziq&# 39“ saugumo duomenis ir neturi nieko bendra su doze.

„Biomarin“ pirmininkas ir generalinis direktorius Jeanas Jacquesas Bienaimé'as sakė: „BioMarin džiaugiasi, kad FDA pripažino, kad svarbu suteikti papildomas dozavimo galimybes PKU pacientams. Pagal Europos etiketę šiuo metu JAV „Palynziq“ vartoja iki 60 mg. Biomarinas Mes įsipareigojome suteikti reikšmingų naujų gydymo galimybių PKU grupei. Remdamiesi daugiau nei 15 metų tyrimais ir plėtra, mes pradėjome pirmąsias dvi PKU terapijas. Mes ir toliau dirbsime, norėdami geriau suprasti mūsų PKU terapijos veiksmingumą ir saugumą pacientams."

PKU yra reta genetinė liga, pasireiškianti gimstant ir turinti įvairų kaupiamąjį toksinį poveikį smegenims. Jam būdingas nesugebėjimas skaidyti fenilalanino (Phe), kuris yra aminorūgštis, randama įvairiuose baltymuose. . Negydomas didelis Phe kiekis bus toksiškas smegenims ir gali sukelti rimtų neurologinių ir neuropsichiatrinių problemų, paveikti žmonių&# 39 mąstymą, jausmus ir elgesį, gali sukelti depresiją, nerimą ir elgesio sutrikimus, kurie veikia gyvenimo kokybė. Dėl šių simptomų sunkumo daugelyje šalių kūdikiai tikrinami gimus, siekiant užtikrinti, kad jie būtų anksti diagnozuoti ir gydomi, kad būtų išvengta intelekto negalios ir kitų komplikacijų. PKU pacientams reikia visą gyvenimą valdyti, taip pat laikytis sudėtingų ir ribojančių kasdienių medicininių maisto produktų ir mišinių, kad būtų išvengta daugumoje maisto produktų esančio Phe.