„TransCon“ žmogaus augimo hormonas įgyja JAV ir ES retųjų vaistų kvalifikaciją

„Ascendis Pharma“ balandžio 15 2020 paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė TransCon žmogaus augimo hormono (lonapegsomatropino) retųjų vaistų paskyrimą augimo hormono trūkumui (GHD) gydyti.

„TransCon“ žmogaus augimo hormonas yra ilgalaikio veikimo augimo hormono provaistas, kuris tapo savaitiniu GHD gydymo vaistu. „TransCon“ žmogaus augimo hormonas palaiko tą patį veikimo būdą, kaip ir kasdienis žmogaus augimo hormono gydymas, atpalaiduodamas tas pačias augimo hormono molekules. Šiuo metu JAV ar Europos rinkoje nėra patvirtintos ilgalaikio augimo hormono terapijos. „TransCon“ žmogaus augimo hormonas buvo sertifikuotas Europos Komisijos (EK) spalio mėn. GHD gydymui Europoje 2019.

FDA patvirtinti retųjų vaistų vaistai yra tie, kurie gali saugiai, veiksmingai gydyti, diagnozuoti ar užkirsti kelią retosioms ligoms ar būklėms, turinčioms įtakos mažiau nei 200 000 JAV piliečių, ir gali būti saugesni ar veiksmingesni už patvirtintus produktus. Retųjų vaistų paskyrimas suteikia tam tikrą naudą ir paskatas vaistų kūrėjams, įskaitant septynerių metų JAV rinkos monopolijos laikotarpį nuo leidimo prekiauti suteikimo dienos, atleidimą nuo FDA vartotojų mokesčių ir mokesčių kreditų klinikiniams tyrimams. Retųjų vaistų paskyrimas nepakeis FDA norminių aktų reikalavimų nustatyti vaistų saugumą ir veiksmingumą atliekant tinkamus ir gerai kontroliuojamus mokslinius tyrimus, kurie patvirtintų patvirtinimą ir komercializavimą. 0010010 nbsp;