JAV FDA patvirtina C tipo natriuretinio peptido analogą Voxzogo (vosoritide) ---1/2

„BioMarin Pharmaceuticals“ neseniai paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) pagreitino Voxzogo (vosoritido), kartą per parą švirkščiamo C tipo natriuretinio peptido (CNP) analogų, skirto 5 metų amžiaus ir vaikų gydymui, patvirtinimą. su achondroplazija (achondroplazija) aukščiau ir augimo plokštelė yra atvira, linijinis augimas padidėja. Achondroplazija yra labiausiai paplitęs neproporcingas mažas žmonių ūgis.

Patvirtindama „Voxzogo“, FDA taip pat išdavė „BioMarin“ retų vaikų ligų prioritetinės peržiūros kuponą (PRV), siekdama apdovanoti bendrovę už išskirtinį indėlį kuriant naujus vaistus retoms ligoms gydyti. Šis PRV gali būti pakeistas į bet kurio naujo vaisto, kuris neatitinka prioritetinės peržiūros, prioritetinę peržiūrą ir gali būti parduodamas arba perleistas.

Remiantis metinio augimo tempo (AGV) pagerėjimu, indikacija patvirtinta pagal pagreitintą patvirtinimo procesą. Tolesnis šios indikacijos patvirtinimas priklausys nuo klinikinės naudos patikrinimo ir aprašymo patvirtinamuosiuose tyrimuose. Siekdama įvykdyti šį reikalavimą po pateikimo į rinką, BioMarin ketina panaudoti vykstantį atvirą plėtimosi tyrimą, kad būtų galima palyginti su esama gamtos istorija.

Europos Sąjungoje Voxzogo buvo patvirtintas 2021 m. rugpjūčio mėn., skirtas achondroplazijai gydyti vaikams nuo 2 metų iki uždarų augimo plokštelių. Jungtinėse Valstijose ir Europos Sąjungoje Voxzogo buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas (ODD) achondroplazijai gydyti. Augimo plokštelė užsidaro po brendimo, kai pasiekiamas galutinis suaugusiojo ūgis.

Voxzogo yra pirmasis vaistas, patvirtintas vaikams, sergantiems achondroplazija, gydyti. Jis gali gydyti pagrindinę ligos priežastį. Tai yra didelis medicinos proveržis ir gali turėti reikšmingos įtakos pacientams' gyvybes. Aktyvus Voxzogo farmacinis ingredientas yra vosoritidas, kuris yra modifikuotas C tipo natriuretinis peptidas (CNP), kuris skatina endochondralinio kaulo formavimąsi, sumažindamas fibroblastų augimo faktoriaus receptorių 3 (FGFR3) signalus ir tiesiogiai nukreiptas į kremzlės vystymąsi. Vidinė nepakankamumo patofiziologija.

Šis patvirtinimas pagrįstas pasaulinio atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo 3 fazės tyrimo ir atviro šio 3 fazės tyrimo pratęsimo rezultatais. Tyrime dalyvavo 121 achondroplazija sergantis vaikas nuo 5 iki 14,9 metų amžiaus. Pradinis vidutinis AGV placebo ir Voxzogo grupėse buvo atitinkamai 4,06 cm per metus ir 4,26 cm per metus. 52-ąją gydymo savaitę AGV pokytis placebo grupėje nuo pradinio lygio buvo -0,17 cm per metus, o AGV pokytis Voxzogo grupėje nuo pradinio lygio buvo 1,40 cm per metus, todėl Voxzogo grupė buvo lyginama su placebo grupėje pagal AGV. Reikšmingas pagerėjimas mokykloje yra 1,57 cm per metus. Po 52 savaičių dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo 3 fazės tyrimo, 58 pacientai, kurie iš pradžių buvo atsitiktinai priskirti Voxzogo, pradėjo atvirą plėtros laikotarpį. Pacientams, kurie buvo stebimi 2 metus po atsitiktinės atrankos, AGV pagerėjimas nepakito.