„Vertex“ trigubą terapiją „Trikafta“ prioritetiškai peržiūrėjo JAV FDA, išplėsdama taikomą gyventojų skaičių (6–11 metų)!

„Vertex Pharmaceuticals“ yra pasaulinė lyderė gydant cistinę fibrozę (CF). Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė papildomą naują vaistų paraišką (sNDA), siekdama išplėsti trigubos terapijos „Trikafta“ (eleksakaftoras / tezakaftoris / ivakaftoras ir ivakaftoras) naudojimą įtraukiant bent vieną F508del į CFTR genas. 6–11 metų CF pacientai, kuriems yra mutacija arba specifinė CFTR geno mutacija ir kurie, remiantis in vitro duomenimis, reaguoja į gydymą „Trikafta“. FDA suteikė sNDA prioritetinę peržiūrą ir paskyrė Receptinių vaistų vartotojų mokesčio įstatymo (PDUFA) tikslinę datą kaip 2021 m. Birželio 8 d.

Jungtinėse Amerikos Valstijose „Trikafta“ buvo patvirtinta vartoti vyresniems kaip 12 metų CF sergantiems pacientams, turintiems bent vieną F508del mutaciją arba specifinę CFTR geno mutaciją ir remiantis in vitro duomenimis, kad mutacija reaguoja į gydymą „Trikafta“.

Carmen Bozic, MD, „Vertex“ vykdomoji viceprezidentė ir vyriausioji medicinos pareigūnė, sakė:" Jei bus patvirtintas išplėstas naudojimas, mes turėsime galimybę naudoti „Trikafta“ pagrindinei ligos priežasčiai gydyti ankstyvame amžiuje, ir tai gali būti naudinga maždaug 1 500 vaikų, sergančių CF. Pirmą kartą gautas nuo 2019 m. Nuo „Trikafta&# 39“ patvirtinimo, mes nenuilstamai stengiamės kuo greičiau pristatyti šį vaistą laukiantiems pacientams. Tikimės bendradarbiauti su agentūra per artimiausius mėnesius peržiūrėti paraišką."

2021 m. Pirmąjį pusmetį „Vertex“ taip pat planuoja Europos vaistų agentūrai (EMA) pateikti prašymą suteikti rinkodaros teisę (MAA) 6–11 metų amžiaus CF vaikams. Ateinančiais mėnesiais bendrovė taip pat planuoja pateikti šios amžiaus grupės paraiškų dokumentus kitose rinkose, pavyzdžiui, Kanadoje ir Australijoje. „Trikafta&# 39“ išplėstinės programos programa paremta pasaulinio 3 fazės tyrimo duomenimis. Tyrimas buvo atliktas su 6-11 metų CF sergančiais pacientais, turintiems 2 F508del mutacijos kopijas arba 1 F508del mutacijos kopiją ir vieną minimalią funkcinę mutaciją, ir įvertintas Trikafta veiksmingumas ir saugumas.

Cistinė fibrozė (CF) yra reta, gyvenimą sutrumpinanti genetinė liga, kuria serga maždaug 75 000 žmonių visame pasaulyje. CF yra progresuojanti, daugiasistema liga, pažeidžianti plaučius, kepenis, virškinamąjį traktą, sinusus, prakaito liaukas, kasą ir reprodukcinį traktą. CF sukelia kai kurios CFTR geno mutacijos, kurios sukelia CFTR baltymo funkcijos defektus ar delecijas. Vaikai turi paveldėti 2 defektinius CFTR genus (po vieną kiekvienam iš tėvų), kad išsivystytų CF.

Nors yra daug įvairių CFTR mutacijų, galinčių sukelti ligą, dauguma CF sergančių pacientų turi bent vieną F508del mutaciją. Šias mutacijas galima nustatyti atliekant genetinius tyrimus ar genotipus. CFTR baltymas paprastai reguliuoja jonų pernašą ląstelės membranoje, o genų mutacijos gali sunaikinti arba prarasti baltymo produkto funkciją. Nutraukus jonų pernešimą ląstelės membranoje, tam tikrų organų gleivinės dangos klampumas sutirštės. Vienas pagrindinių ligos požymių yra tirštų gleivių kaupimasis kvėpavimo takuose, dėl kurio atsiranda kvėpavimo sunkumų, lėtinių pasikartojančių plaučių infekcijų ir progresuojančių plaučių pažeidimų, galiausiai sukeliančių mirtį. Vidutinis CF sergančių pacientų amžiaus amžius yra 30-ies.

Iki šiol „Vertex“ išvardijo 4 CF vaistus: Kalydeco (ivakaftorą), Orkabi (lumakaftorą / ivakaftorą), Symdeko (tezakaftorą / ivakaftorą ir ivakaftorą), „Trikafta“ (eleksakaftorą / tezakaftorą / ivakaftorą ir ivakaftorą), čia gali gydyti 3 pirmieji vaistai. yra apie 40 000 pacientų visame pasaulyje, tai sudaro apie 50% visų CF sergančių pacientų. Naujai patvirtinta triguba terapija „Trikafta“ 2019 m. Pabaigoje gali išplėsti gydymo diapazoną iki 90% CF sergančių pacientų visame pasaulyje.

Farmacijos rinkos tyrimų organizacija „EvaluatePhamra“ išleido ataskaitą, kurioje numatoma, kad „Trikafta“ 2026 m. Taps vienu iš perkamiausių&Nr. 39 TOP10 vaistų, o pardavimai sieks 8,739 mlrd. JAV dolerių, o bendras metinis augimo tempas - 2019 m. -2026 m.