Dojolvi pradėjo Jungtinėse Amerikos Valstijose: pirmasis ilgos grandinės riebalų rūgščių oksidacinio metabolizmo liga (LC-FAOD) narkotikų!

Ultragenyx yra biofarmacijos bendrovė, orientuota į naujų gydymo būdų, skirtų gydyti sunkias retas ir itin retas genetines ligas, kūrimą. Neseniai bendrovė paskelbė, kad Dojolvi (UX007/triheptanoin, triheptanoin, septynių anglies riebalų rūgščių trigliceridų, geriamųjų skysčių) dabar yra rinkoje. Narkotikų buvo patvirtintas JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) šių metų birželio pabaigoje. , Kaip kalorijų ir riebalų rūgščių šaltinis, jis vartojamas gydyti vaikus ir suaugusiuosius, kurie buvo patvirtinti, kad yra ilgos grandinės riebalų rūgščių oksidacinio metabolizmo liga (LC-FAOD) molekuliniais tyrimais.

Verta paminėti, kad Dojolvi yra pirmasis vaistas, patvirtintas FDA gydyti LC-FAOD, ženklinimas svarbus etapas gydant šią ligą. Retųjų ligų tyrimai, ypač naujų gydymo būdų plėtra, yra sunkus ir daug laiko atimantis procesas. Dojolvi patvirtinimo taip pat žymi reikšmingų rezultatų beveik 20 metų mokslinių tyrimų ir plėtros darbus.

Ultragenyx vyriausiasis komercinis pareigūnas Erikas Harisas sakė: "LC-FAOD yra rimta, nenuspėjama, paprastai katastrofiška ir gyvybei pavojinga liga. Daugelis pacientų turi sunkumų gyvenime. Nepaisant to, kad šiuo metu jie gauna geriausią priežiūrą, jie vis dar dažnai ir dažnai hospitalizuojami ligoninėje. Įvyko didelis medicininis incidentas. Dojolvi yra vienintelis vaistas patvirtintas FDA už LC-FAOD gydymo, ir produktas dabar yra rinkoje. Dabar mes sutelksime dėmesį į tai, kad visi LC-FAOD pacientai Jungtinėse Amerikos Valstijose galėtų gauti ir gauti naudos iš Dojolvi gydymo."

LC-FAOD yra retų, visą gyvenimą trunkančių ir gyvybei pavojingų genetinių ligų grupė. Šių ligų, organizmas negali konvertuoti ilgos grandinės riebalų rūgščių į energiją. Dojolvi yra labai išgrynintas, sintetinis septynių anglies riebalų rūgščių trigliceridų, skirtas teikti vidutinės grandinės ir nelyginis anglies riebalų rūgščių, kaip energijos šaltinių ir metabolitų pakaitalai LC-FAOD pacientams. Anksčiau, FDA suteikė Dojolvi retų vaikų ligos statusas (RPDD) ir pagreitinti statusą (STD) už LC-FAOD gydymui.

Dojolvi buvo patvirtintas FDA ir patvirtintas išsamiu duomenų paketu, įskaitant ilgalaikį saugumą ii fazės tyrime, kuriame dalyvavo 29 pacientai, ir 75 pacientai, įtraukti (įskaitant 20 pacientų, kurie nebuvo gydyti UX007) Išplėstinio veiksmingumo tyrimo duomenys, retrospektyvi 20 pacientų, kurie iš pradžių vartojo simpatinių vaistų, 67 pacientai, gydyti išplėstinės prieigos programos, duomenys ir atsitiktinių imčių kontroliuojamas tyrimas, kurį inicijavo tyrėjas, kuriame dalyvavo 32 pacientai. Šie duomenys rodo, kad gydymas UX007 teigiamai veikia širdies funkciją.

Veikimo UX007 gydant LC-FAOD mechanizmas (paveikslėlio šaltinis: Ultragenyx)

LC-FAOD yra autosominių recesyvinių paveldimų ligų grupė, kuriai būdingas metabolinis defektas, dėl kurio organizmas negali konvertuoti ilgos grandinės riebalų rūgščių į energiją. Nesugebėjimas gaminti energiją iš riebalų sukels rimtą gliukozės vartojimą organizme, todėl ūmaus metabolinio krizės, kai paciento energijos poreikis didėja, pavyzdžiui, bendrų infekcijų ar vidutinio sunkumo mankšta. Šios medžiagų apykaitos krizės gali pasireikšti kaip sunkus kepenų, raumenų, ir širdies liga, ir gali sukelti hospitalizacijos ar ankstyvos mirties. LC-FAOD buvo įtrauktas į naujagimio atranką Jungtinėse Amerikos Valstijose ir tam tikrose Europos šalyse. Dabartinis gydymas LC-FAOD pacientams yra išvengti nevalgius, mažai riebalų / daug angliavandenių dieta, karnitinas, ir vidutinės grandinės trigliceridų (MCT) aliejus, kuris yra medicininis maistas. Nepaisant dabartinio gydymo, daugelis pacientų turi reikšmingų medžiagų apykaitos reiškinių, įskaitant hospitalizaciją ir mirtingumą, kurį sukelia LC-FAOD.

Dojolvi yra didelio grynumo, farmacinės kokybės, vidutinės grandinės trigliceridų. Tai sintetinis septynių anglies riebalų rūgščių trigliceridų gaminamas susiejant tris septynias anglies riebalų rūgštis su glicerolio stuburas per daugiapakopį cheminį procesą. Šis vaistas yra skirtas suteikti pacientams vidutinio ilgio nelyginis grandinės riebalų rūgščių, kurios gali būti metabolizuojamas Krebs ciklas, pagrindinis energijos gamybos procesas, padidinti tarpinius substratus, taip tiesiogiai sprendžiant LC-FAOD defektus. Skirtingai nuo tipiškų tolygių grandinės riebalų rūgščių, dojolvi gaminamas tarpinis poveikis per Krebso ciklą taip pat gali būti paverstas nauja gliukoze, kuri gali suteikti svarbų papildomą terapinį poveikį, ypač kai gliukozės kiekis yra per mažas.