Džiazo onkologinis vaistas „Rylaze“ yra patvirtintas FDA ALL ir LBL gydymui

Prieš kelias dienas JAV FDA patvirtino „Jazz Pharmaceuticals“ onkologinį vaistą „Rylaze“, skirtą gydyti 1 mėnesio ir vyresnius vaikus, kurie yra alergiški E. coli asparaginazei ir kuriems išsivystė ūminė limfoblastinė leukemija (ALL). arba limfoblastinė limfa. Suaugusiems pacientams, sergantiems navikais (LBL), vaistas yra patvirtintas kaip daugelio vaistų chemoterapijos schemos sudedamoji dalis.

Jungtinėse Amerikos Valstijose kasmet išsivysto maždaug 5700 pacientų, o maždaug pusė jų yra vaikai. Manoma, kad 20% pacientų yra alergiški standartinei E. coli asparaginazei, o klinikiniam gydymui reikalingi pakaitalai, kuriuos tokio tipo paciento organizmas gali toleruoti. Pasak FDA, pasaulyje jau daugelį metų trūksta alternatyvių gydymo būdų. „Jazz Pharmaceuticals“ yra pirmasis agentūros patvirtintas vaistas. Vaistą galima vartoti pacientams, kuriems yra padidėjęs jautrumas E. coli asparaginazei, kuri yra ūminė limfoidinė liga. Rylaze suteikia prasmingą pasirinkimą šiems pacientams.

Rylaze buvo patvirtintas remiantis daliniais II/III fazės tyrimo II fazės tyrimo, kuriame buvo vertinamos skirtingos vaisto dozavimo schemos, duomenimis. II fazės tyrime tiriamas vartojimas į raumenis (IM), o III fazės dalyje bus vertinamas intraveninio vaisto vartojimo veiksmingumas. FDA' Onkologijos kompetencijos centras pranešime spaudai teigė:&"Šis patvirtinimas gali būti pagrindinis komponentas potencialiai gydomojo gydymo vaikams ir suaugusiems pacientams, sergantiems šio tipo leukemija, ir pateikti alternatyvių sprendimų iš tvarius šaltinius."

2021 m. Birželio mėn. FDA paskelbė vaistą retų ligų vaistu, skirtu gydyti ALL/LBL. Po to, kai buvo patvirtinta' BLA, vaistas prisijungė prie realaus laiko onkologijos apžvalgos (RTOR) programos. peržiūrai, kuri yra FDA onkologijos kompetencijos centro iniciatyva, skirta pacientams užtikrinti saugų ir veiksmingą vėžio gydymą. Pasak „Jazz Pharmaceuticals“, vaistas yra vienintelis rekombinantinis erwinia asparaginazės gydymo produktas, galintis išlaikyti kliniškai reikšmingą asparaginazės aktyvumo lygį visą gydymo laikotarpį. Bendrovė tikisi, kad šis naujas gydymas bus prieinamas liepos viduryje.

Vaistas buvo įvertintas tyrime, kuriame dalyvavo 102 pacientai, alergiški arba tyliai inaktyvuoti E. coli asparaginazei. Pagrindinis tyrimo rodiklis yra tai, ar pacientas pasiekė ir išlaikė tam tikrą asparaginazės aktyvumo lygį. Tyrimo metu nustatyta, kad po to, kai kas 48 valandas į raumenis buvo sušvirkšta rekomenduojama 25 mg/m² dozė, 94% pacientų buvo pasiektas tikslinis asparaginazės aktyvumo lygis.

Dažniausios nepageidaujamos vaisto reakcijos yra padidėjęs jautrumas, toksiškumas kasai, trombozė, kraujavimas ir toksiškumas kepenims. Vaikų onkologijos grupės, kurioje dalyvavo daugiau kaip 8000 pacientų, retrospektyvinė duomenų analizė nustatė, kad nesvarbu, ar šie pacientai yra didelės rizikos, ar standartinės rizikos, lėtai reaguoja į ankstyvą gydymą, dėl toksiškumo vaistams, pacientų, kurie galiausiai neatsirado, išgyvenimo rezultatai. gauti visą gydymo kursą.

Patvirtinęs Jazz sakė, kad ir toliau bendradarbiaus su FDA ir pateiks papildomus duomenis apie visą pacientų grupę, kad įvertintų „Rylaze“ injekciją į raumenis ir kitas administravimo priemones.