Multi-sistemos atrofija naują vaistą! FDA suteikė pirmąją pagreitintą kvalifikaciją verdiperstatas, burnos mieloperoksidazės inhibitorius!

Biohaven yra biofarmacijos kompanija, skirta naujų vaistų neurologinių ligų kūrimui. Šio mėnesio viduryje, ji pradėjo Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) migrena narkotikų JAV rinkoje. Tai pirmasis ir vienintelis reguliavimo patvirtintas greitai veikiantis geriamasis suirimas Tabletės (ODT) dozavimo forma kalcitonino genų susijusių peptidų (CGRP) receptorių antagonistas, naudojamas ūminiam suaugusiųjų migrenos (su aura arba be jos) gydymui.

Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė mieloperoksidazės (MPO) inhibitorius verdiperstatas už greito kelio kvalifikaciją (FTD) už kelių sistemos atrofija (MSA) gydymui.

MSA yra reta, greitai progresuojanti, mirtina neurodegeneracinė liga, kurios vidutinis laikas nuo pradžios iki mirties yra 6-10 metų. MSA gali sukelti judėjimo problemų, panašių į Parkinsono liga (pvz., bradikinezijos, raumenų sustingimas, drebulys, ir prasta pusiausvyra) ir nevalingų funkcinių problemų, įskaitant kraujospūdžio kontrolės, šlapimo pūslės funkcija, ir virškinimą. Šiuo metu NĖRA MSA gydymo, galimas tik simptominis gydymas.

FTD tikslas – paspartinti vaistų nuo sunkių ligų kūrimą ir greitą peržiūrą, kad būtų patenkinti rimti nepatenkinti medicininiai poreikiai pagrindinėse srityse. Gauti pagreitintą kvalifikaciją eksperimentinių vaistų reiškia, kad farmacijos įmonės gali bendrauti su FDA dažniau per R & D etapas. Pateikus paraiškas prekiauti, jos gali gauti pagreitintą patvirtinimą ir prioriteto peržiūrą, jei jos atitinka atitinkamus standartus. Be to, jie taip pat gali būti peržiūrimi.

Irfan Qureshi, Vice President of neurologijos Biohaven, sakė: "Mes labai džiaugiamės, kad FDA suteikė verdiperstat paspartintą kvalifikaciją, pabrėžiant aukštą nepatenkintą medicinos poreikius MSA pacientų populiacijoje. Paspartinta kvalifikacija gali padėti paspartinti verdiperstato, kaip pirmosios terapijos, kuria siekiama sulėtinti šios niokojančios ligos pažangą, vystymąsi. "

verdiperstato cheminė struktūrinė formulė (Šaltinis: medchemexpress.cn)

verdiperstatas buvo gautas iš AstraZeneca biohaven 2018 m. rugsėjo mėn., o AstraZeneca vystymosi kodas – AZD3241. verdiperstatas yra galimai pirmos klasės, per burną prasiskverbiantis smegenys, negrįžtamas mieloperoksidazės (MPO) inhibitorius. MPO yra pagrindinis patologinio oksidacinio streso ir uždegimo smegenyse vairuotojas. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje verdiperstatui buvo suteiktas retųjų vaistų statusas gydant daugialypę sistemos atrofiją (MSA). Be to, verdiperstatas gali gydyti kitas ligas, susijusias su oksidaciniu stresu, uždegimu ir neurodegeneracija.

I ir II fazės tyrimų metu daugiau kaip 250 sveikų savanorių ir pacientų buvo gydomi verdiperstatu. Pacientams, sergantiems MSA, paprastai yra toleruojama iki 900 mg dozė du kartus per parą. Preliminarūs IIa fazės tyrimo su ISA sergančiais pacientais rezultatai parodė, kad po 12 gydymo savaičių pacientams, vartojusiems placebą, pagrindinio veiksmingumo indekso (vienodo MSA balų skalės) sumažėjo 4, 6 balo, vartojant 300 mg verdiperstato dozę du kartus per parą ir 600 mg du kartus per parą Pacientams šiek tiek sumažėjo atitinkamai 3, 7 balo ir 2, 6 balo. Pet translokacijos baltymo (TSPO) vaizdavimas Parkinsono liga sergantiems pacientams rodo, kad verdiperstatas gali sumažinti uždegimą smegenų regionuose, susijusiuose su liga. Be to, verdiperstatas taip pat žymiai sumažina MPO aktyvumą žmogaus kraujyje, kuris yra vaisto biologinis žymeklis, kuris jungiasi prie jo tikslo.

Šiuo metu Biohaven atlieka daugiašalį III fazės M-STAR tyrimą (NCT03952806), kad įvertintų verdiperstato veiksmingumą MSA maždaug 50 klinikinių centrų Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europoje. Bendrovė taip pat dirba su Masačusetso generaline ligonine, kad suplanuotų klinikinį tyrimą, kad įvertintų verdiperstato veiksmingumą gydant amiotrofinę šoninę sklerozę (ALS).