Nefecon (budezonidas) pateikė paraišką įtraukti į ES: jis gali ištaisyti ligas!

Švedijos biofarmacijos įmonė „Calliditas Therapeutics“ neseniai paskelbė, kad Europos vaistų agentūra (EMA) priėmė „Nefecon“ (GG) #39 (Budesonide) rinkodaros leidimo paraišką (MAA) ir suteikė pagreitintą vertinimą, kuris yra naujo tipo budezonido geriamasis preparatas, vaistas yra žemas IgA1 reguliatorius, kuris gydo pirminę IgA nefropatiją (IgAN), tikslingai mažindamas IgA1. Šiuo metu „Nefecon“ taip pat prioritetiškai peržiūri JAV FDA, o agentūra sprendimą dėl peržiūros priims iki 2021 m. Rugsėjo 15 d.

Jei Nefecon bus patvirtintas, jis taps pirmąja terapija, specialiai sukurta ir patvirtinta gydyti IgAN, turintį galimybę ištaisyti ligas. Po patvirtinimo „Calliditas“ ketina savarankiškai parduoti „Nefecon“ Jungtinėse Valstijose, ir tikimasi, kad vaistas Europoje pasirodys 2022 m. Pirmoje pusėje.

Renée Aguiar Lucander, „Calliditas“ generalinis direktorius, sakė:&"; EMA pritarimas Nefecon MAA yra svarbus žingsnis mūsų pastangose ​​pristatyti pirmąjį patvirtintą vaistą pacientams, sergantiems IgAN. Mes tikimės bendradarbiauti su EMA, o tikslas yra 2022 m. Pirmąjį ketvirtį. Gavome „Nefecon“ patvirtinimą."

Nefecon yra patentuotas geriamasis preparatas, kurio sudėtyje yra stipri ir gerai žinoma veiklioji medžiaga-budezonidas, skirtas tiksliam atpalaidavimui. Pagal pagrindinį patogenezės modelį preparatas skirtas tiekti vaistus į Peyerio [39] pleistrą apatinėje plonojoje žarnoje, iš kurios kilo liga. Nefecon yra kilęs iš TARGIT technologijos, leidžiančios medžiagoms prasiskverbti pro skrandį ir žarnyną, nesisavinant, ir gali būti išskiriamos tik impulsų būdu, kai jos pasiekia apatinę plonosios žarnos dalį.

Kaip parodyta dideliame 2b fazės tyrime, kurį užbaigė „Calliditas“, dozės ir optimizuoto išsiskyrimo profilio derinys yra veiksmingas pacientams, sergantiems IgAN. Be veiksmingo vietinio poveikio, dar vienas šios veikliosios medžiagos naudojimo pranašumas yra mažas jos biologinis prieinamumas, tai yra, maždaug 90% veikliosios medžiagos yra inaktyvuojama kepenyse, kol nepasiekia sisteminės kraujotakos. Tai reiškia, kad didelės koncentracijos vaistus galima vartoti vietoje, kur reikia, tačiau sisteminis poveikis ir šalutinis poveikis yra labai riboti.

NefIgArd klinikinio tyrimo A dalies rezultatai

„Calliditas“ yra vienintelė įmonė, gavusi teigiamų duomenų 2b ir 3 fazės atsitiktinių imčių, dvigubai aklų, placebu kontroliuojamų IgAN klinikinių tyrimų metu. Abu bandymai pasiekė pirminį ir pagrindinį antrinį rezultatą.

Nefecon MAA pateiktas remiantis teigiamais pagrindinio 3 etapo NefIgArd tyrimo A dalies duomenimis. Tai atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tarptautinis daugiacentris tyrimas, skirtas įvertinti 200 suaugusių IgAN pacientų Nefecon ir placebo veiksmingumą ir saugumą. Kaip minėta anksčiau, lyginant su placebu, tyrimas pasiekė pirminį baigtį - sumažinti proteinuriją ir parodė, kad eGFR buvo stabilus praėjus 9 mėnesiams.

Pateikta informacija taip pat apima klinikinius NEFIGAN 2 fazės tyrimo duomenis, kurie taip pat pasiekė pirminį ir antrinį NefIgArd tyrimo baigtį. Abu tyrimai parodė, kad Nefecon paprastai buvo gerai toleruojamas, o abiejų grupių rezultatai buvo panašūs.