Trečioji Novartis Kymriah indikacija pradedama peržiūrėti JAV ir Europoje

„Novartis“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) ir Europos vaistų agentūra (EMA) atitinkamai priėmė papildomos biologinio produkto licencijos paraišką (sBLA) ir II klasės pakeitimus, taikomus CD19 CAR-T ląstelių terapijai Kymriah (tisagenlecleucel): Suaugusiems pacientams, sergantiems recidyvuojančia arba atsparia folikuline limfoma (r/r FL), kurie anksčiau buvo gydyti bent 2 kartus. FDA suteikė sBLA prioritetinę peržiūrą.

Anksčiau FDA suteikė Kymriah Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pavadinimą, skirtą r/r FL gydymui; Europos Komisija (EK) skyrė Kymriah retųjų vaistų paskyrimą (ODD) FL gydymui. Jei bus patvirtinta, Kymriah bus svarbi gydymo galimybė pacientams, sergantiems r/r FL. Tuo pačiu metu r/r FL taip pat taps Kymriah' trečiąja B ląstelių piktybinių navikų indikacija.

Kymriah yra CD19 nukreipta genetiškai modifikuota autologinių T ląstelių imuninių ląstelių terapija. Skirtingai nuo įprastų mažų molekulių ar biologinės terapijos, CAR-T ląstelių terapija yra gyvų T ląstelių terapijos produktas. Kymriah principas yra genetiškai modifikuoti paciento T ląsteles, kad išreikštų chimerinį antigeno receptorių (CAR), skirtą nukreipti į antigeną CD19, kuris yra antigeno baltymas, ekspresuojamas įvairių kraujo navikų ląstelių, įskaitant B ląsteles, paviršiuje. Limfoma ir leukemijos ląstelės.

Kymriah yra pirmoji CAR-T ląstelių terapija, patvirtinta JAV FDA. Šiuo metu jis parduodamas 30 šalių ir turi daugiau nei 345 sertifikuotus gydymo centrus. Kymriah yra vienkartinis gydymas, skirtas sustiprinti paciento' imuninę sistemą kovojant su vėžiu. Šiuo metu Kymriah' patvirtintos indikacijos apima: (1) recidyvuojančios arba atsparios ūminės limfoblastinės leukemijos (r/r ALL) gydymą vaikams ir jauniems suaugusiems (iki 25 metų); (2) recidyvuojančios arba refrakterinės ūminės limfoblastinės leukemijos (r/r ŪLL) gydymas. Suaugę pacientai, sergantys difuzine didelių B ląstelių limfoma (r/r DLBCL).

Ši nauja indikacijų programa pagrįsta teigiamais pagrindinio 2 fazės ELARA tyrimo duomenimis. Tai vienos grupės, daugiacentris, atviras 2 fazės tyrimas, kurio metu vertinamas Kymriah veiksmingumas ir saugumas gydant suaugusius pacientus, sergančius R/R FL. Duomenys rodo, kad tyrimo metu nustatytas stiprus atsako dažnis r/r FL pacientams, kurie anksčiau buvo gydomi daug kartų (mediana: 4 [diapazonas: 2-13]): visiško atsako dažnis (CR) 66 %, bendras atsakas. rodiklis (ORR) pasiekė 86%. Saugumas yra labai svarbus. Per pirmąsias 8 savaites po infuzijos nė vienam pacientui nebuvo su Kymriah susijusio 3 ar aukštesnio laipsnio citokinų išsiskyrimo sindromo (CRS). Bandymo duomenys buvo paskelbti anksčiau šiais metais per 2021 m. Amerikos klinikinės onkologijos draugijos (ASCO) metinį susitikimą.

Jeffas Legosas, „Novartis“ vykdomasis viceprezidentas ir pasaulinis onkologijos ir hematologijos plėtros vadovas, sakė: „Tai svarbus etapas mūsų misijoje teikti Kymriah suaugusiems pacientams, sergantiems recidyvuojančia arba atsparia folikuline limfoma. Retųjų vaistų kvalifikacijos gavimas iš EB ir FDA prioritetinės peržiūros pabrėžia didelius nepatenkintus šių pacientų poreikius ir skubumą. Kymriah parodė įspūdingus ELARA tyrimo rezultatus ir tikimės, kad galėsime suteikti unikalų ir galbūt galutinį gydymą. Sumažinkite naštą."