„Novartis“ naujos kartos S 1 P receptorių moduliatorių Mayzent patvirtino JAV, Europa ir Kanada!

„Novartis“ neseniai paskelbė, kad „Health Canada“ patvirtino „Mayzent“ (siponimodą) suaugusių pacientų, sergančių antrine progresuojančia išsėtine skleroze (SPMS), gydymui. Charakteristikos (pvz., Padidėję Gd T 1 pažeidimai arba aktyvūs, nauji ar padidėję T 2 pažeidimai) yra pacientų, sergančių aktyvia liga, įrodymai, atidėliojantys fizinės negalios vystymąsi.

Europos Sąjungoje Mayzent buvo patvirtintas 2020 sausio mėn. Toms pačioms indikacijoms; Jungtinėse Valstijose gegužę 2019 buvo patvirtintas Mayzentas, skirtas suaugusių pacientų, sergančių recidyvuojančia išsėtine skleroze (RMS), įskaitant aktyvų SPMS, recidyvuojančios ir remituojančios išsėtinės sklerozės (RRMS), kliniškai izoliuoto sindromo (CIS), gydymui.

Verta paminėti, kad Mayzent yra pirmasis geriamasis vaistas, patvirtintas SPMS sergantiems pacientams, sergantiems aktyvia liga, ir pirmasis patvirtintas terapinis vaistas SPMS sergantiems pacientams, sergantiems aktyvia liga per pastaruosius 15 metus. Įrodyta, kad vaistas yra veiksmingas siekiant uždelsti ligos progresavimą ir padės patenkinti didelį nepatenkintą medicininį poreikį pacientams, sergantiems aktyvia liga SPMS.

Nors išsėtinės sklerozės (MS) progresavimas kiekvienam pacientui yra unikalus ir paveiktas daugelio veiksnių, įskaitant MS ligos modifikavimo terapijos (DMT) taikymą, manoma, kad iki 80% recidyvuojančios-remituojančios išsėtinės sklerozės% (RRMS) Pacientai galiausiai pereis prie SPMS. Todėl pacientams svarbu pradėti gydymą anksti, kad sulėtėtų negalios progresas. Į negalios progresavimą dažniausiai įeina, bet tuo neapsiribojama, poveikis mobilumui, dėl kurio pacientams gali prireikti pagalbos vaikščiojant ar vežimėliuose, šlapimo pūslės disfunkcija ir pažinimo funkcijos pablogėjimas.

Mayzent 0010010 # 39 patvirtinimas pagrįstas novatoriškais III fazės „EXPAND“ tyrimo duomenimis. Tai yra didžiausias randomizuotas kontroliuojamas klinikinis tyrimas, atliktas plačioje SPMS pacientų populiacijoje (EDSS balai nuo 3 nuo 0 iki 6. 5). Šis tyrimas yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas, kuriame buvo lyginamas Mayzent ir placebo veiksmingumas ir saugumas gydant SPMS pacientus. Į tyrimą įtraukti pacientai atstovavo tipišką SPMS populiaciją, vidutinis jų amžius buvo 48 metų. Tyrimo pradžioje šie pacientai sirgo MS maždaug 16 metų ir daugiau nei 5 0% pacientų vidutinė išplėstinė negalios būsenos skalė (EDSS) buvo 6. 0. Ir pasikliaukite vaikščiojimo priemonėmis. Tyrime taip pat buvo tiriama pacientų, sergančių aktyvia liga (n= 779), apibrėžta kaip pacientai, kuriems recidyvas pasireiškė 2 metus prieš tyrimą ir (arba) kuriems buvo Gd sustiprėję T 1 pažeidimai pradinis. Pradinės charakteristikos, išskyrus aktyvumo požymius, yra panašios į bendrą populiaciją.

Tyrimo rezultatai parodė, kad Mayzent 3 mėnesiais 21% sumažino neįgalumo progresavimo (CDP) riziką (p=0. 013) ir sumažino riziką. CDP nuo 6 mėnesių 26% (p=0. 0058). Pacientų, sergančių aktyvia liga SPMS, pogrupio duomenys parodė, kad Mayzent 3 ir 6 mėnesiais sumažino CDP riziką 31% ir 37%, palyginti su placebu, ir sumažino metinį atkryčių procentą (ARR, patvirtintas atkrytis) 46%. Be to, Mayzentas turi reikšmingų teigiamų rezultatų atliekant kitas susijusias MS ligos aktyvumo priemones, įskaitant MRT ligos aktyvumą ir smegenų tūrio sumažėjimą (smegenų atrofija).

Papildoma „EXPAND“ tyrimo analizė Europos išsėtinės sklerozės gydymo ir tyrimų komiteto (ECTRIMS) 35 dešimtojoje sesijoje {{{{2}}}} parodė, kad: ({{ 2}}) Mayzent gali padėti pacientams išlaikyti papildomą daugiau nei 4 metų mobilumo vidurkį. (2) Mayzent sumažino pilkosios medžiagos kiekio praradimą per {{2}} - ir 2 - metų laiko taškus, kurie yra pagrindinė negalios progresavimo ir pažinimo nuosmukio priežastis. SPMS sergantiems pacientams.

siponimodo molekulinės struktūros formulė (Vaizdo šaltinis: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{1}} aktyvusis farmacinis ingredientas yra siponimodas, kuris yra naujos kartos selektyvusis sfingozino - 1 - fosfato (S 1 P) receptorius. moduliatorius, galintis selektyviai jungtis prie S 1 P 1 ir S 1 P 5 receptorių. Susirišdamas su limfocitų S 1 P 1 potipio receptoriais, siponimodas gali neleisti limfocitams išeiti iš limfmazgių, užkertant kelią jiems patekti į centrinę nervų sistemą turinčių pacientų centrinę nervų sistemą (CNS) ir žaisti antivirusinėmis priemonėmis. -uždegiminis vaidmuo. Be to, siponimodas taip pat gali patekti į CNS ir tiesiogiai prisijungti prie S 1 P 5 ir S 1 P 1 potipio receptorių, esančių specifinėse ląstelėse (oligodendrocituose ir astrocituose). mielinizacija ir užkirsti kelią uždegimui.

Be JAV, Europos Sąjungos ir Kanados, Mayzentas {Australija) {Australijoje} lapkričio mėnesį gavo Australijos terapinių produktų administracijos (TGA) patvirtinimą gydyti suaugusius pacientus SPMS. „Novartis“ yra įsipareigojusi pristatyti „Mayzent“ pacientams visame pasaulyje, o šiuo metu norminiai dokumentai rengiami Šveicarijoje, Japonijoje ir Kinijoje.

Mayzent 0010010 # 39 sėkmė yra nepaprastai svarbi „Novartis“, nes „Gilenya“, dar viena iš bendrovės 0010010 # 39, „geriamųjų vaistų“, geriamų geriamųjų vaistų, kurių metinis pardavimas siekia $ { {4}} mlrd., Susiduria su didėjančia konkurencija. Pramonė labai optimistiškai vertina Mayzent 0010010 # 39 verslo perspektyvas, o kai kurie analitikai prognozuoja, kad Mayzent 0010010 # 39 pardavimai bus aukščiausi. 3 mlrd.