Geriamieji MPO inhibitoriai gali būti greitai gydomi FDA pacientams, sergantiems MSA

„Biohaven Pharmaceuticals“ paskelbė, kad geriamajam mieloperoksidazės (MPO) inhibitoriui verdiperstatui (BHV-3241) JAV FDA suteikė greitą kvalifikaciją gydyti pacientus, sergančius daugybine sistemos atrofija (MSA).

MSA yra progresuojanti neurodegeneracinė liga, pažeidžianti autonominę nervų sistemą (nervų sistemą, kontroliuojančią nevalingus veiksmus, tokius kaip kraujospūdis ar virškinimas) ir judėjimą, pasireiškianti simptomų deriniu. Šie simptomai atsiranda dėl laipsniško įvairių tipų nervų ląstelių praradimo ir mirties smegenyse ir nugaros smegenyse. Simptomai dažnai pasireiškia pacientams per 50 s ir greitai progresuoja nuo 5 iki 10 metų, dėl to palaipsniui prarandama motorinė funkcija ir galiausiai atsiranda mieguistumas. Žmonėms, sergantiems MSA, vėlyva ligos forma išsivysto pneumonija ir jie gali staiga mirti dėl širdies ar kvėpavimo problemų. Nors vaistai gali gydyti kai kuriuos MSA simptomus, šiuo metu nėra gydymo, kuris galėtų sulėtinti ligos progresavimą ir išgydyti ligą. Šiems pacientams skubiai reikia veiksmingo gydymo, kad palengvintų ligą.

MPO yra pagrindinis oksidacinių ir uždegiminių procesų variklis, jo labai padaugėjo sergant įvairiomis smegenų ligomis. MPO aktyvumo slopinimas yra perspektyvi neuroinfekcijos ir neurodegeneracinių ligų (įskaitant MSA) gydymo strategija. Tyrimo metu nustatyta, kad padidėjęs MPO lygis taip pat susijęs su išsėtine skleroze ir Alzheimerio 0010010 # 39 liga. „Verdiperstat“ yra tiriamasis geriamasis MPO inhibitorius, o „Biohaven“ gavo tyrimų ir plėtros licenciją iš „AstraZeneca“ 2018. JAV FDA ir Europos vaistų agentūra suteikė vaistui retųjų vaistų statusą.

Preliminarūs ankstesnio 2 etapo klinikinių tyrimų rezultatai parodė, kad pagrindiniai veiksmingumo rezultatai, išmatuoti pagal vieningą MSA vertinimo skalę, pagerėjo. Po 12 gydymo savaičių placebo grupės 0010010 # 39 rezultatas sumažėjo 4. 6 taškais, vartojant {{6} } mg BHV 3241 du kartus per parą sumažėjo 3. 7 taškais, o 600 mg BHV 3241 vartojimas du kartus per parą sumažėjo 2. . 6 taškų. Atitinkamai buvo patobulinti ir kiti matavimo rezultatai (tokie kaip išsamus autonominių simptomų įvertinimas ir MSA gyvenimo kokybės skalė). Šie klinikiniai atradimai atitinka verdiperstato neuroprotekcinį poveikį, stebėtą gyvūnų modeliuose. Verdiperstatas žymiai sumažina MPO aktyvumą žmogaus kraujyje, kuris yra vaisto, kuris jungiasi prie tikslo, biologinis žymeklis. Šiuo metu vaisto veiksmingumas ir saugumas yra vertinamas klinikinio 3 fazės metu.

0010010 quot; Vis dar yra nepatenkintas MSA sergančių pacientų gydymo poreikis, ir mes labai džiaugiamės, kad FDA gali suteikti greitą verdiperstat kvalifikaciją, 0010010 quot; sakė Irfanas Qureshi, MD, „Biohaven“ neurologijos viceprezidentas. 0010010 quot; Paspartinta kvalifikacija paspartins verdiperstato vystymąsi, kad jis galėtų tapti pirmuoju MSA pacientų gydymo variantu. 0010010 quot;