Stiprų farnesiltransferazės inhibitorių tipifarnibą patvirtino JAV FDA greitasis stebėjimas, kurio bendra remisijos norma yra 70%.

„Kura Oncology“ yra klinikinės stadijos biofarmacijos įmonė, orientuota į tiksliųjų vaistų tobulinimą onkologijoje. Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė pagrindiniam kandidatui į vaistą tipifarnibą paspartintą kvalifikaciją (FTD) suaugusiųjų recidyvuojančiai ar refrakterinei angioimunoblastinei T ląstelių limfomai (AITL), folikulinei T ląstelių limfomai gydyti. (FTCL), limfmazgių periferinė T ląstelių limfoma (TFH). 2019 gruodį FDA taip pat suteikė tipifarnibui FTD, skirtą gydyti pacientus, sergančius galvos ir kaklo plokščiųjų ląstelių karcinoma (HNSCC), kurių progresas po chemoterapijos, kurio sudėtyje yra platinos, ir turinčių HRAS mutacijas.

Paspartinta kvalifikacija (STD) skirta pagreitinti sunkių ligų vaistų kūrimą ir greitą peržiūrą, siekiant patenkinti rimtus nepatenkintus medicinos poreikius pagrindinėse srityse. Pagreitintos eksperimentinių vaistų kvalifikacijos įgijimas reiškia, kad farmacijos kompanijos gali dažniau bendrauti su FDA per R 0010010 ; D fazė. Pateikę rinkodaros paraiškas, jie gali būti pagreitinti ir patvirtinti prioritetus, jei jie atitinka susijusius standartus. Be to, juos taip pat galima reguliariai peržiūrėti.

tipifarnibas yra stiprus, labai selektyvus farnezilo transferazės inhibitorius, licencijuotas {Jan} gruodžio mėn. iš Janssen. Farnesilinimas yra pagrindinis ląstelių signalizacijos procesas ir susijęs su vėžio atsiradimu ir išsivystymu. Šiuo metu tipifarnibas yra klinikinės plėtros stadijoje gydant įvairius solidinius navikus ir hematologines indikacijas. Anksčiau vaistas buvo tiriamas daugiau nei 5 000 vėžiu sergančių pacientų ir parodė įtikinamą bei ilgalaikį priešvėžinį aktyvumą tam tikruose pacientų pogrupiuose, įskaitant plačiavaržius navikus, turinčius mutantinę HRAS, ir limfmazgius, kuriuose nėra mutantinės HRAS, Kaulų čiulpai ir kieti navikai.

tipifarnib molekulinės struktūros formulė (Vaizdo šaltinis: Wikipedia)

2019 gruodį Kura pranešė apie naujausius klinikinius duomenis Amerikos hematologų draugijos metiniame susirinkime (ASH 2019), parodantį, kad tipifarnibas veikia stipriai ir ilgai, kaip monoterapija recidyvo ar ugniai atsparioms AITL. Duomenys rodo, kad intensyviai iš anksto gydytų pacientų grupėje, kuriai anksčiau buvo taikoma 3 mediana, objektyvaus atsako dažnis (ORR) buvo maždaug 50%. Be to, pacientams, turintiems mutacijų į žudymo ląstelių imunoglobuliną primenančius receptorius (KIR, su CXCL keliu susijęs biomarkeris), nustatyta, kad tipifarnibo 0010010 # 39 priešvėžinis aktyvumas padidėjo. Šių pacientų ORR buvo 70%, o viso atsako dažnis (CR) yra 40%.

Spalio mėn. Pabaigoje 2019 „Kura“ paskelbė atnaujintus tipifarnibo II fazės RUN-HN tyrimo, gydant HRAS galvos ir kaklo plokščiųjų ląstelių karcinomą (HNSCC), II fazės duomenis. Rezultatai parodė, kad pacientams, sergantiems HRAS mutantu HNSCC, kuriems anksčiau buvo taikomas daugialypis gydymas (mediana: 2, diapazonas: 0–6), tačiau liga progresavo, tipifarnibas parodė stiprų ir ilgalaikį priešvėžinį aktyvumą kaip monoterapiją: Bendras atsakas dažnis (ORR) buvo 56%, o išgyvenimo be progresijos (PFS) mediana buvo 6. 1 mėnesių. Šiuo metu bendras trijų gydymo būdų, patvirtintų HNSCC-Keytruda, Opdivo ir Erbitux, gydymui, trijų gydymo būdų (ORR) dažnis yra 13-16%, o PFS yra maždaug 2 mėnesių.

Bridget Martell, MD, „Kura“ vyriausioji gydytoja, sakė: 0010010 quot; Praėjus dviem mėnesiams po greitos kvalifikacijos suteikimo gydyti HRAS mutantą HNSCC, FDA suteikė greitą Tif ląstelių tipifarnibo kvalifikaciją. limfoma. Didžiulį šių niokojančių ligų potencialą, dabar aktyviai ruošiamės pradėti antrąjį tipifarnibo registracijos vadovaujantį tyrimą TFH fenotipo pažengusių limfmazgių limfomos (įskaitant AITL) registravimo metu. 0010010 quot;