Periferinių κ opioidinių receptorių (KOR) agonistas Korsuva gauna prioritetinę JAV FDA apžvalgą!

„Cara Therapeutics“ yra klinikinės stadijos biofarmacijos įmonė, kuri orientuota į naujų cheminių medžiagų, skirtų niežuliui palengvinti, kūrimą ir prekybą, selektyviai taikant periferinius kapos opioidinius receptorius (KOR). Neseniai bendrovė ir jos partneris „Vifor Pharma“ kartu paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė naują Korsuvos (CR845, difelikefalino) injekcijos vaistą (NDA) ir suteikė prioritetinę peržiūrą - vaistą hemodializei gydyti. Paciento' vidutinio sunkumo ar sunkus niežėjimas.

Jei bus patvirtinta, Korsuva bus pirmasis gydymas vidutinio sunkumo ar sunkiam niežuliui gydyti hemodializuojamiems pacientams. Anksčiau FDA šiai indikacijai gydyti suteikė „Korsuva“ proveržio pavadinimą (BTD). FDA paskyrė GG; Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymas" (PDUFA) numatoma data - 2021 m. Rugpjūčio 23 d. FDA pareiškė, kad šiuo metu neketina sušaukti patariamojo komiteto posėdžio, kuriame būtų svarstoma paraiška.

Su lėtine inkstų liga susijęs niežėjimas (CKD-aP) yra liga, pasireiškianti pacientams, sergantiems lėtine inkstų liga, kuriems atliekama hemodializė. Daugeliui dializuojamų pacientų (60–70 proc.) Pasireiškia niežėjimas, o 30–40 proc. Atvejų yra vidutinio sunkumo ar sunkūs.

Veiklioji Korsuvos farmacinė medžiaga yra difelikefalinas, kuris yra pirmos klasės KOR agonistas, veikiantis žmogaus periferinę nervų sistemą ir tam tikras imunines ląsteles.

Cheminė difelikefalino struktūra (nuotraukos šaltinis: medkoo.com)

„Korsuva NDA“ remiasi teigiamais dviejų pagrindinių 3 fazės klinikinių tyrimų duomenimis, įskaitant KALM-1 tyrimą ir visuotinį KALM-2 tyrimą, atliktą Jungtinėse Amerikos Valstijose, taip pat papildomų 32 klinikinių tyrimų duomenis. 3 fazės klinikinių tyrimų metu pacientai, kuriems buvo atlikta Korsuva injekcija, sergantiems vidutinio sunkumo ar sunkia CKD-aP hemodializėmis, statistiškai reikšmingai pagerino niežulio intensyvumą ir gyvenimo kokybės rodiklius.

„Cara Therapeutics“ prezidentas ir generalinis direktorius dr. Derekas Chalmersas sakė:" FDA priėmė NDA dėl „Korsuva“ injekcijų ir suteikė prioritetinę peržiūrą. Tai yra svarbus etapas slaugos ir hemodializuojamiems pacientams, kuriems yra neįveikiamas niežėjimas. „Korsuva“ gali pasikeisti iš esmės pakeisdamas šio sunkaus nepatenkinto poreikio gydymo modelį. Mes tikimės dirbti su FDA peržiūros proceso metu ir kartu su savo verslo partneriu „Vifor Pharma“ ir toliau daugiausiai dėmesio skirsime pasiruošimui pradėti „Korsuva“ injekciją JAV."

Su lėtine inkstų liga susijęs niežėjimas (CKD-aP) yra atsparus viso kūno niežulys, kuris dažnai ir intensyviai pasireiškia pacientams, sergantiems lėtine inkstų liga, kuriems atliekama dializė. Taip pat pranešta apie niežėjimą pacientams, sergantiems III-V stadijos ŠKL be dializės. Išsamiuose, išilginiuose ir tarptautiniuose tyrimuose nustatyta, kad svertinis CKD-aP paplitimas pacientams, sergantiems paskutinės stadijos inkstų liga (ESRD), yra apie 40%, o apie 25% pacientų nurodo stiprų niežėjimą.

Dauguma dializuojamų pacientų (maždaug 60–70%) praneša apie niežulį, iš jų 30–40% - vidutinio sunkumo ar sunkų niežėjimą. Naujausi ITCH nacionalinio registro tyrimo (ITCH nacionalinio registro tyrimo) duomenys rodo, kad tarp niežtinčių pacientų simptomai pasireiškia maždaug 59% pacientų kiekvieną dieną arba beveik kiekvieną dieną ilgiau nei vienerius metus. Atsižvelgiant į jo ryšį su ŠKL / ESRD, daugumai pacientų bus simptomai, trunkantys mėnesius ar metus, o dabartiniai vaistai nuo niežulio, tokie kaip antihistamininiai vaistai ir kortikosteroidai, negali suteikti nuoseklaus ir tinkamo palengvėjimo. Ne kartą įrodyta, kad vidutinio sunkumo ar sunkus lėtinis niežėjimas tiesiogiai mažina gyvenimo kokybę, sukelia simptomus, kurie blogina gyvenimo kokybę (pvz., Blogą miego kokybę) ir yra susiję su depresija. CKD-aP taip pat yra nepriklausomas hemodializuojamų pacientų mirtingumo rodiklis, kuris daugiausia susijęs su padidėjusia uždegimo ir infekcijos rizika.