Reblozilas taikomas išplėstų indikacijų Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europoje: nuo transfuzijos nepriklausomai β-talasemijos gydymas!

Bristolio-Myers Squibb (BMS) neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė Reblozyl (luspatercept-aamt) papildomą biologinio produkto licencijos paraišką (SBLA) ir suteikė prioritetinę peržiūrą: vaistas yra pirmasis savo klasėje raudonųjų kraujo kūnelių brendimo agentas (EMA), naudojamas nuo transfuzijos priklausomiems (NTD) β-talasemija (β-talasemija) suaugusiems pacientams anemijai gydyti. FDA nustatė tikslinę sBLA receptinių vaistų naudotojo mokesčio įstatymo (PDUFA) datą kaip 2022 m. kovo 27 d. Be to, Europos vaistų agentūra (EMA) priėmė II klasės reblozilio pakeitimo paraišką dėl anemijos gydymo suaugusiems pacientams, sergantiems NTDβ talasemija.

NTD beta talasemija yra terminas, vartojamas apibūdinti pacientus, kuriems nereikia reguliariai perpilti raudonųjų kraujo kūnelių (RBC), kad išlaikytų išlikimą, nors jiems gali prireikti atsitiktinių ar šiek tiek dažnų perpylimų, paprastai per nustatytą laikotarpį. Pacientams, sergantiems NTD beta talasemija, bus patiriama lėtinė anemija ir geležies perkrova, dėl kurios gali atsirasti klinikinių komplikacijų, todėl reikia skubiai gydyti. Klinikinių tyrimų duomenys rodo, kad suaugusiems pacientams, sergantiems NTD β talasemija, nepriklausomai nuo pradinio hemoglobino lygio, Reblozilas gali padidinti paciento hemoglobino kiekį ir pagerinti paciento gyvenimo kokybę.

Reblozilas iš pradžių buvo sukurtas BMS ir Acceleron Pharmaceuticals. Po to, kai "Merck" neseniai baigė 11,5 milijardų dolerių "Acceleron" įsigijimą, "Reblozyl" dabar kartu sukūrė ir komercializavo BMS ir "Merck". Reblozilas yra pirmasis raudonųjų kraujo kūnelių brendimo agentas (EMA), naudojamas β talasemijai ir labai mažos / mažos / vidutinės rizikos mielodysplastinio sindromo (MSD) susijusi anemijai gydyti su reguliavimo patvirtinimu. Tarp tinkamų pacientų grupių Reblozilas yra svarbi gydymo kategorija. Reikia pažymėti, kad pacientams, kuriems reikia nedelsiant ištaisyti anemiją, Reblozilas netinka kaip raudonųjų kraujo kūnelių perpylimo pakaitalas.

Reblozilo veiklioji farmacinė sudedamoji dalis yra luspatercept, kuri yra pirmoji savo klasėje raudonųjų kraujo kūnelių brendimo medžiaga (EMA), galinti reguliuoti vėlyvųjų raudonųjų kraujo kūnelių brendimą. Luspatercept yra tirpus sintezės baltymas, kurį sudaro žmogaus IgG1 Fc domeno ir ekstraląstelinės Activin IIB receptorių (ActRIIB) srities sintezė. Kaip ligando spąstai, jis gali reguliuoti vėlyvą RBC brendimą per tikslinį susiejimą. Transformuojantis augimo faktorius (TGF) -β konkrečių ligandų superfamily sumažina Smad2/3 signalizacijos kelio aktyvavimą, pagerina negaliojančių RBC gamybą, skatina vėlyvųjų RBC raudonųjų kraujo kūnelių brendimą ir padidina hemoglobino kiekį.

Reblozilo sBLA ir II klasės pokyčių programos grindžiamos pagrindinio 2 BEYOND tyrimo saugumo ir veiksmingumo rezultatais. Tyrimas buvo atliktas su suaugusiais pacientais, sergančiais NTD beta talasemija, ir įvertintas Reblozilas kartu su geriausia palaikomąja priežiūra (BSC). 2021 m. birželį paskelbti duomenys parodė, kad 77,1 proc. reblozyl+BSC gydymo grupės pacientų hemoglobino kiekis padidėjo (≥1,0 g/dL), o placebo+BSC grupėje – 0 proc. Be to, palyginti su placebo grupe, Reblozilio grupės pacientai taip pat pranešė apie geresnius rezultatus.

Dr. Noah Berkowitz, bristolio-myers Squibb hematologijos plėtros vyresnysis viceprezidentas, sakė: "Pacientams, sergantiems nuo perpylimo nepriklausančia beta talasemija, gali prireikti visą gyvenimą trunkančių kraujo perpylimų, kad išgyventų, tačiau jiems reikia veiksmingų gydymo galimybių, nes jie susiduria su daugybe lėtinės anemijos ir geležies perkrovos. Klinikinių komplikacijų sukelia Reblozyl. Reblozilas yra svarbus gydymas, patvirtintas daugelio šalių (įskaitant Jungtines Amerikos Valstijas ir Europos Sąjungą) anemijos, susijusios su β talasemija ir mažos rizikos mielodysplastiniu sindromu, gydymui. Mes ir "Merck" esame įsipareigoję toliau tobulinti "Reblozyl Project" klinikinę praktiką ir tikimės glaudžiai bendradarbiauti su FDA peržiūros proceso metu, kad šiai nepakankamai aptarnaujamai pacientų grupei būtų pateikta nauja gydymo galimybė.