Sanofi Cablivi patvirtino Kanada įsigytoms trombozės trombocitopenijos purpurai (aTTP) gydyti!

Sanofi neseniai paskelbė, kad Health Canada patvirtino Nanobody narkotikų Cablivi (caplacizumabas) per prioritetinį peržiūros procesą, kartu su plazmos mainų ir imunosupresinio gydymo įgytas trombozinė trombocitopeninė purpura (aTTP ) Gydymas suaugusiems pacientams. aTTP yra reta kraujo liga, sukelianti trombozę kraujagyslėse visame kūne, kuri gali pakenkti gyvybiškai svarbiems organams ir sukelti mirtinų komplikacijų. Cablivi yra pirmasis vaistas, patvirtintas Kanados specialiai gydyti ATTP.

Cablivi yra pirmasis pasaulyje patvirtintas Nanobody narkotikų ir pirmasis vaistas specialiai gydyti ATTP. Cablivi gali užkirsti kelią mikrotrombų susidarymui (kraujo krešulių) organizme, greičiau atsigauti pacientams, sumažinti kai kurias komplikacijas, susijusias su ATTP, ir sumažinti ligos pasikartojimo greitį.

"Cablivi" sukūrė Belgijos biotechnologijos "Ablynx", o Sanofi 2018 m. sausio mėn. Cablivi buvo patvirtintas Europos Sąjungoje 2018 m. rugpjūčio mėn., o Jungtinėse Amerikos Valstijose – 2019 m. vasario mėn. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje Cablivi buvo suteikta retųjų vaistų kvalifikacija, taikoma gydant AtTP, ir Jungtinėse Amerikos Valstijose buvo suteikta paspartinta kvalifikacija ir prioriteto peržiūros kvalifikacija. Cablivi dabar yra dalis Sanofi pasaulio profesinės slaugos verslo vienetas Sanofi Genzan retų kraujo ligų franšizės.

Dr Katerina Pavenski, ne Toronto's St Michael's Hospital hematologas, sakė: "aTTP yra niokojančių liga, kuri, jei nėra gydoma veiksmingai, gali sukelti mirtį. Nors dabartinės gydymo galimybės pagerino paciento prognozę, komplikacijos vis dar atsiranda Sukelti mirtį. Klinikinių tyrimų metu Cablivi gali pagreitinti trombocitų atsigavimą ir ligos palengvėjimą ir turėti didelį poveikį ligų komplikacijoms. Šis patvirtinimas suteiks mums svarbią gydymo galimybę, kuri padės pagerinti pacientų, sergančių ATTP, prognozę. "

aTTP yra gyvybei pavojingas, autoimuninis krešėjimo sutrikimas, kuriam būdingas didelio kiekio kraujo krešulių susidarymas mažose kraujagyslėse visame kūne, dėl kurio atsiranda sunki trombocitopenija (labai mažas trombocitų skaičius) ir mikroangiopatijos hemolizinė anemija ( Raudonųjų kraujo kūnelių netekimas dėl hemolizinio sunaikinimo), audinių išemija (ribotas kraujo tiekimas kai kuriems organizmams) ir didelė organų pažeidimas, ypač smegenys ir širdis. Nepaisant to, kad buvo gauti dabartiniai standartiniai gydymo režimai, įskaitant vieną kartą per parą plazminius mainus (PEX) ir imunosupresinį gydymą, pacientai vis dar susiduria su didelės rizikos trombozinėmis komplikacijomis, pasikartojimu ir mirtimi, o ATTP epizodai vis dar susiję su iki 20% mirtingumu, dauguma mirčių pasireiškia per 30 dienų nuo diagnozės nustatymo.

Veiklioji Cablivi farmacinė medžiaga yra kaplacizumabas, kuris yra stiprus ir selektyvus dvivalentis antihemofilijos faktorius (vWF) naniekas, kuris gali blokuoti itin didelio vWF daugiamero (ULvWF) ir trombocitų sąveiką, nukreiptas į trombocitus Agregacija ir tolesnis mikrokrezuotų jų susidarymas bei kaupimasis turi tiesioginį poveikį. ATTP sergantiems pacientams šis nedidelis kraujo krešulys gali sukelti sunkią trombocitopeniją, audinių išemiją ir organų funkcijos sutrikimą. Cablivi tiesioginis poveikis (tiesioginis poveikis), išardydamas pagrindinės ligos procesą, gali apsaugoti ATTP pacientus nuo klinikinių ligos apraiškų.

Cablivi patvirtinimas pagrįstas III fazės klinikinio tyrimo HERCULES (NCT02553317) duomenimis. Tyrimas buvo atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas ir 145 suaugusieji, sergantys ATTP, buvo įtraukti į tyrimą. Tyrimo metu pacientai buvo atsitiktinai priskirti Cablivi arba placebą, jiems buvo taikomas standartinis gydymo režimas (plazminis keitimas ir imunosupresinis gydymas).

Tyrimo rezultatai parodė, kad: (1) Vertinant pagal pagrindinę vertinamąją baigtį, Cablivi kartu su standartiniais priežiūros režimais žymiai sutrumpino trombocitų skaičiaus normalizavimo laiką, palyginti su placebu + standartiniais gydymo režimais (p = 0,01); bet kuriuo konkrečiu tyrimo laikotarpiu, gydymo Cablivi grupė buvo 1,55 karto didesnė tikimybė, kad trombocitų skaičius bus normalus nei placebo grupėje. (2) Per visą tyrimo laikotarpį Cablivi kartu su standartiniais priežiūros režimais reikšmingai sumažino su DATP susijusias mirtis, DATP pasikartojimą arba bent vieną didelį tromboembolijos atvejį 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">