Sanofi naujo faktoriaus VIII terapija efanesoctocog alfa gavo paspartintą kvalifikaciją iš JAV FDA!

Sanofi neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė efanesoctocog alfa (anksčiau BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) pacientams, sergantiems A tipo kraujo liga gydymo. efanesoctocog alfa yra naujo tipo VIII faktoriaus terapija, kuri nepriklauso nuo von Willebrand faktoriaus (vWF) ir užtikrina artimą normaliam faktoriaus aktyvumo lygiui didžiąją savaitės dalį kartą per savaitę profilaktinio gydymo režimu.

2017 m. rugpjūtį JAV FDA ir Europos Komisija (EK) efanesoctocog alfa atitinkamai suteikė retųjų vaistų pavadinimą (ODD). Sanofi ir Sobi pasiekė bendradarbiavimą kuriant ir komercializuoti efanesoctocog alfa.

Paspartinta kvalifikacija (STD) siekiama paspartinti narkotikų kūrimą ir greitą sunkių ligų peržiūrą, kad būtų patenkinti rimti nepatenkinti medicininiai poreikiai pagrindinėse srityse. Gauti paspartintą eksperimentinių vaistų kvalifikaciją reiškia, kad farmacijos įmonės gali dažniau bendrauti su FDA mokslinių tyrimų ir plėtros etape. Pateikę paraišką dėl prekybos, jie turi teisę gauti pagreitintą patvirtinimą ir prioritetinę peržiūrą, jei jie atitinka atitinkamus standartus. Be to, jie taip pat gali būti nuolat peržiūrimi.

Efanesoctocog alfa gali pakeisti pacientų, sergančių hemofilija A, pakaitinės terapijos gydymą ir yra galimas naujo tipo VIII faktoriaus pakaitinė terapija. Tradicinio VIII faktoriaus terapijos pusinės padėties trukmę riboja von Willebrando faktoriaus (vWF) šaperono efektas, kuris, kaip manoma, riboja laiką, kurį faktorius lieka organizme. efanesoctocog alfa yra naujo tipo sintezės baltymas, sukurtas remiantis naujoviška Fc sintezės technologija, pridedant vWF ir XTEN® peptido regioną, kad pailgintų savo laiką kraujotakoje.

Efanesoctocog alfa didžiąją savaitės dalį gali užtikrinti beveik normalią apsaugą nuo kraujavimo, o pusinės trukmės padidėjimas gali sumažinti profilaktinio gydymo dozavimo dažnumą iki kartą per savaitę.

Ikiklinikiniame hemofilijos A modelyje efanesoctocog alfa hemotaksotinės kontrolės poveikis yra 4 kartus didesnis nei rFVIII. Tikimasi, kad vaistas suteiks pacientams, sergantiems sunkia hemofilija A, geresnę ir platesnę apsaugą nuo visų rūšių kraujavimo.

Šiuo metu vykstančiame 3 fazės XTEND- 1 tyrime vertinama anksčiau gydytų pacientų ≥12 metų (n=150), sergančių sunkia A tipo kraujo liga, saugumas ir veiksmingumas. XTEND-1 yra atviras, ne atsitiktinių imčių intervencinis tyrimas su 2 lygiagrečiomis priskyrimo grupėmis. Profilaktikai kas savaitę 52 savaites buvo taikoma 50 IU/kg efanesoctocog alfa profilaktinio gydymo. Gydymo pagal pareikalavimą grupės tiriamieji 26 savaites buvo gydomi efanesoctocog alfa (50 IU/kg), o 26 savaites kartą per savaitę perėjo prie efanesokokogo alfa.

Šiuo metu atliekamas efanesoctocog alfa klinikinis tyrimas, o jo saugumo ir veiksmingumo neatsižiūrėjo jokia reguliavimo agentūra.