Ispanija sėkmingai sukūrė naujo tipo nanomediciną Fabry ligai gydyti

Neseniai Barselonos medžiagų mokslo instituto (ICMAB-CSIC) prie Ispanijos Aukščiausiosios mokslinių tyrimų tarybos (CSIC) mokslininkai sėkmingai sukūrė naują vaistą Fabry gydymui.

Fabry liga yra reta liga, paveldima lysosominė laikymo liga, kurią sukelia GLA genų kodavimo mutacijos α-galaktozidazės A (α-Gal A). Liga gali sukelti širdies ir kraujagyslių bei smegenų kraujagyslių komplikacijas ir inkstų nepakankamumą, taip pat sunkius skausmo epizodus. Statistikos duomenimis, 2,6 atvejo 10 000 žmonių ES šalyse serga Fabry liga.

Xixin sukurtas nano vaistas vadinamas "nanoGLA". Tyrimai parodė, kad naujasis vaistas turi geresnį klinikinį veiksmingumą nei pakaitinė fermentų terapija, šiuo metu leidžiama gydyti Fabry ligą. Tuo pačiu metu ji taip pat turi mažesnių sąnaudų ir pacientų gyvenimo kokybės gerinimo privalumų.

Šis vaistas yra 2017 m. Europoje pradėto projekto "Smart4Fabry" mokslinių tyrimų rezultatas. Projekto moksliniai tyrimai ir plėtra buvo finansuojami 5,8 milijono eurų iš Europos Sąjungos programos "Horizontas 2020". Šiuo metu šį vaistą įgaliojo Europos vaistų agentūros (EMA) Retųjų vaistų komitetas (COMP).