Naujasis ilgai veikiantis augimo hormonas TransCon hGH yra įtrauktas į sąrašą JAV, o Kinija - III fazės klinikiniuose tyrimuose.

Danijos biofarmacijos įmonė „Ascendis Pharma“ neseniai paskelbė, kad pateikia JAV maisto ir vaistų administracijai (FDA) savaitinę ilgalaikio veikimo augimo hormono TransCon hGH (lonapegsomatropino) bioproduktų licencijos paraišką (BLA), ilgai veikiančią žmogaus augimo hormono provaistę. (hGH), vartojamas kartą per savaitę, vartojamas vaikų augimo hormono (GHD) trūkumui gydyti.

„TransCon hGH“ yra vienintelis pasaulyje žmogaus augimo hormono provaistas, sukurtas su GG, „TransGon hGH“; patentuota technologija. Šio vaisto veikimo mechanizmas skiriasi nuo kitų ilgai veikiančių augimo hormono analogų technologijų. Tai gali užtikrinti, kad nepakitęs ir aktyvus žmogaus augimo hormonas žmogaus organizme išsiskirtų 7 dienas, o aktyvaus žmogaus augimo hormono pasiskirstymas audinyje organizme atitiktų kartą per dieną rekombinantinį augimo hormoną (rhGH).

Šiuo metu JAV ir Europos rinkose nebuvo patvirtinti jokie ilgai veikiantys augimo hormono vaistai. „TransCon hGH“ suteiktas retųjų vaistų statusas (ODD) GHD JAV ir Europoje.

Trečią šių metų ketvirtį „Ascendis“ planuoja pateikti Europos vaistų agentūrai (EMA) paraišką dėl rinkodaros teisės suteikimo (MAA) vaikų, sergančių GHD, gydymui „TransCon hGH“. Bendrovė tikisi Japonijoje pradėti III fazės klinikinį tyrimą, skirtą įvertinti TransCon hGH vaikams, sergantiems GHD, ketvirtąjį ketvirtį. Be to, vykdydama strateginę investiciją į „VISEN Pharmaceuticals“, įmonė vykdo „TransCon hGH“ III fazės klinikinius tyrimus Didžiojoje Kinijoje.

Augimo hormono trūkumas (GHD) vaikams yra rimta reta liga, kurią sukelia nepakankamas augimo hormonas, išskiriamas iš hipofizės. Vaikai, turintys GHD, turi ne tik trumpą ūgį, bet ir turi medžiagų apykaitos sutrikimų, psichosocialinius iššūkius, pažinimo trūkumus ir prastą gyvenimo kokybę.

Dešimtmečiais GHD priežiūros standartas buvo poodinis hGH švirkštimas kartą per dieną, siekiant pagerinti augimą ir metabolinį poveikį. Globėjams ir pacientams dienos injekcijų našta yra labai didelė, dėl to gali būti blogai laikomasi reikalavimų ir sumažinamas bendras gydymo poveikis.

2019 m. Kovo mėn. „Ascendis“ paskelbė aukščiausius duomenis apie vaikų, sergančių GHDIII fazės heiGHt, gydymą „TransCon hGH“. Tai yra atsitiktinių imčių, atviras, teigiamas vaistų kontroliuojamas tyrimas, kuriame savaitinis „TransCon hGH“ lyginamas su dienos hGH („Genotropin“).

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pirminį tikslą: 52 savaitę TransCon hGH nebuvo žemesnis nei dienos hGH pagal avataro aukščio metinį rodiklį (AHV, vienetas: cm / per metus), be to, buvo pranašesnis už dienos hGH. Specifiniai duomenys yra, remiantis kovariacijos (ANCOVA) ketinimo gydyti grupės analize. TransCon hGH gydymo grupės AHV yra 11,2 cm per metus, dienos hGH yra 10,3 cm per metus (skirtumas tarp dviejų grupių: 0. {{ 8}} cm per metus, 95% PI: 0,22–1,50, p=0,0088).

Verta paminėti, kad kiekvieno stebėjimo metu TransCon hGH gydymo grupės AHV buvo didesnis nei dienos hGH gydymo grupės, o gydymo skirtumas buvo statistiškai reikšmingas nuo 26 savaitės (įskaitant 26 savaitę). Pacientų, kurių atsakas buvo silpnas, dalis TransCon hGH gydymo grupėje ir dienos hGH gydymo grupėje (AHV< 8,0="" cm="" per="" metus)="" buvo="" atitinkamai="" 4%="" ir="" 11%.="" visos="" tyrimo="" atliktos="" jautrumo="" analizės="" pagrindžia="" pagrindinius="" rezultatus,="" parodydamos="" šių="" rezultatų="">

Tyrimo metu „TransCon hGH“ paprastai buvo saugus ir gerai toleruojamas. Nepageidaujami reiškiniai atitiko tipą ir dažnį, stebėtą kasdienėje hGH gydymo grupėje, ir tiriamosios grupės buvo palyginamos. Nė vienoje grupėje nebuvo pastebėta jokių rimtų nepageidaujamų reiškinių, susijusių su tiriamuoju vaistu. Vienas sunkus nepageidaujamas reiškinys pastebėtas kiekvienoje gydymo grupėje (1,0% TransCon hGH gydymo grupėje ir 1,8% dienos hGH gydymo grupėje), kuris nebuvo susijęs su tiriamuoju vaistu. Abiejose grupėse nepageidaujamų reiškinių, dėl kurių gydymas buvo nutrauktas, nebuvo rasta.

„TransCon“ reiškia „GG quot“; „Transient Conjugation"“. Ascendis' patentuota „TransCon“ platforma yra novatoriška technologija, kuria siekiama sukurti naujus gydymo metodus, optimizuojančius terapinį poveikį, įskaitant veiksmingumą, saugumą ir vartojimo dažnumą. „TransCon“ molekulė turi tris komponentus: nemodifikuotą pradinį vaistą, inertinį nešiklį, kuris ją apsaugo, ir linkerį, kuris laikinai jungia abu. Prijungęs nešiklis išjungia pagrindinį vaistą ir apsaugo jį nuo išvalymo. Įšvirkštus į kūną, fiziologinės pH ir temperatūros sąlygos pradės atpalaiduoti nemodifikuotą aktyvų pradinį vaistą numatomu atpalaidavimu. Kadangi pirminis vaistas yra nemodifikuotas, jo pradinis veikimo būdas turėtų išlikti nepakitęs. „TransCon“ technologija gali būti plačiai naudojama daugelyje terapinių baltymų, peptidų ar mažų molekulių sričių ir gali būti naudojama sistemiškai arba lokaliai.

Šiuo metu „Ascendis“ naudoja „TransCon“ technologiją, kad sukurtų pirmaujančią, visiškai integruotą retųjų ligų kompaniją. Bendrovė naudoja „TransCon“ technologiją ir kliniškai patikrintus pirminius vaistus, kad sukurtų naujas terapijas, kurių veiksmingumas, saugumas ir (arba) patogumas yra geriausias. Be vaikų&# 39, GHD, įmonė taip pat kuria „TransCon hGH“ III fazės klinikiniame suaugusiųjų GHD gydyme. Be to, bendrovė turi du retus endokrinologinius II fazės klinikinius išteklius: (1) TransCon PTH yra ilgai veikiantis parathormono (PTH) provaistas, naudojamas hipoparatiroidizmui gydyti; (2) „TransCon CNP“ yra ilgai veikiantis C tipo natriuretinio peptido provaistas, naudojamas achondroplazijai ir kitoms su FGFR susijusioms kaulų ligoms gydyti.

2018 m. „Ascendis“ ir „Vivo Captital“ įsteigė bendrą įmonę „Weisheng Pharmaceutical“, kurios pagrindinė veikla yra Didžioji Kinija, įsteigti ir įsipareigojo plėtoti bei populiarinti „Ascendis&# 39“; endokrininių retų ligų gydymo programa Didžiojoje Kinijoje, apimanti žemyninę Kiniją ir Honkongą, Makao ir Taivaną.

2019 m. Spalio mėn. Nacionalinė vaistų administracija (NMPA) patvirtino „TransCon hGH&# 39“ III fazės klinikinio tyrimo paraišką atlikti III fazės klinikinį tyrimą Kinijoje vaikų augimo hormono trūkumui (GHD) gydyti. „TransCon hGH“ taps pirmuoju nemodifikuotu ilgai veikiančiu žmogaus augimo hormonu, vartojamu kartą per savaitę, „Kinijos&# 39“, kuris gali nuolat atpalaiduoti tą patį žmogaus augimo hormoną kaip ir preparatas, vartojamas kartą per dieną.