JAV FDA suteikė „Novartis“ stiprių ir selektyvių B faktoriaus inhibitorių iptakopano proveržio vaistus!

„Novartis“ neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė iptacopanui (LNP023) proveržinę vaistų kvalifikaciją paroksizminės naktinės hemoglobinurijos (PNH) gydymui ir retą C3 glomerulopatijos (C3G) ligos tinkamumą gydyti vaikams (RPD). . Šių metų spalį Europos vaistų agentūra (EMA) suteikė iptacopanui prioritetinę vaistų kvalifikaciją (PRIME) C3G gydymui.

iptacopanas yra pirmasis geriamasis, stiprus, selektyvus, mažos molekulės ir grįžtamojo B faktoriaus inhibitorius. B faktorius yra pagrindinė serino proteazė alternatyviame komplemento sistemos kelyje. Be PNH ir C3G, šiuo metu kuriamas iptacopanas kitų inkstų ligų gydymui, kai paveikta komplemento sistema ir jos poreikiai yra nepatenkinti, įskaitant IgA nefropatiją (IgAN) ir netipinį hemolizinį ureminį sindromą (aHUS), membraninę nefropatiją (MN). ).

„Novartis“ tikisi pirmąją paraiškų dėl indikacijų partiją pateikti JAV FDA 2023 m. Daugelio komplemento sukeltų ligų atveju iptacopanas gali tapti pirmuoju komplemento kelio inhibitoriumi, kuris atitolina ligos progresavimą. Remiantis ligos paplitimu ir teigiamais tarpiniais II fazės tyrimo duomenimis, iptacopanui taip pat buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas (ODD) už IgAN gydymą JAV FDA ir ES EMA gydant C3G ir PNH.

Cheminė iptacopano struktūra (nuotraukos šaltinis: medchemexpress.cn)

BTD yra naujas vaistų apžvalgos kanalas, kurį FDA sukūrė 2012 m. Jo tikslas - paspartinti sunkių ar gyvybei pavojingų ligų gydymo plėtrą ir apžvalgą, ir yra preliminarių klinikinių įrodymų, kad vaistas yra viename ar daugiau naujų vaistų, kurie reikšmingai pagerino kliniškai reikšmingus rezultatus. BTD gauti vaistai gali gauti daugiau patarimų, įskaitant aukšto lygio FDA pareigūnus atliekant tyrimus ir plėtrą, siekiant užtikrinti, kad pacientams būtų suteiktos naujos gydymo galimybės per trumpiausią laiką.

FDA suteikė iptacopanui BTD gydyti PNH, remdamasi teigiamais tarpiniais vykstančio 2-ojo projekto II fazės tyrimo tarpiniais rezultatais. Duomenys rodo, kad iptacopan yra reikšmingai veiksmingas pacientams, sergantiems PNH, kurie vis dar yra mažakraujiški ir yra priklausomi nuo kraujo perpylimo, nepaisant to, kad gavo standartą. priežiūros anti-komplemento terapija ir PNH pacientai, kurie anksčiau negavo anti-C5 naivios terapijos (anti-C5 naivūs) kaip monoterapijos.

PNH yra reta gyvybei pavojinga kraujo liga, kuriai būdinga komplemento sukelta hemolizė, trombozė ir sutrikusios kaulų čiulpų funkcijos, sukeliančios mažakraujystę, nuovargį ir kitus sekinančius simptomus, kurie gali turėti įtakos pacientų gyvenimo kokybei. Nors dabartinis gydymo standartas yra anti-C5 terapija Soliris (ekulizumabas) arba Ultomiris (ravulizumabas), didelė dalis PNH sergančių pacientų vis dar yra mažakraujystė ir priklauso nuo kraujo perpylimo.

FDA' retų vaikų ligų būklė (RPD) skirta sunkioms ar gyvybei pavojingoms ligoms, kurios dažniausiai pasireiškia mažiau nei 200 000 žmonių iki 18 metų. C3G yra itin reta ir sunki pirminio glomerulonefrito forma, kuriai būdingas komplemento reguliavimo sutrikimas.

C3G dažniausiai diagnozuojamas paaugliams ir jauniems suaugusiesiems. Ligos prognozė yra prasta. Maždaug 50% pacientų per 10 metų išsivysto galutinės stadijos inkstų liga (ESRD), o po inkstų transplantacijos - 50–70% pacientų. Pasaulyje metinis C3G dažnis yra 1-2 dalys milijonui. Jungtinėse Valstijose yra apie 10 000 atvejų, Europoje - apie 10 500 atvejų, Japonijoje - apie 3200 atvejų, o Kinijoje - apie 32 000 atvejų.

Šių metų rugpjūtį Europos kraujo ir kaulų čiulpų transplantacijos asociacijos (EBMT) konferencijoje buvo paskelbti II fazės teigiami iptakopano PNH gydymui duomenys. Šių metų spalį Amerikos nefrologijos draugijoje (ASN) buvo pristatyti II fazės tarpinės C3G gydymo analizės rezultatai. Paskelbta metiniame susirinkime. „Novartis“ planavo pradėti III fazės klinikinius tyrimus, susijusius su daugeliu indikacijų.