JAV FDA patvirtino Livmarli: pirmąjį vaistą cholestaziniam niežėjimui, susijusiam su Alagille sindromu (ALGS) gydyti!---2/2

Chrisas Peetzas, Mirum prezidentas ir generalinis direktorius, sakė:"Šiandien yra puiki diena ALGS bendruomenei. FDA patvirtino labai reikalingą naują gydymą, kad būtų pašalintas vienas iš labiausiai sekinančių ligos padarinių. Esame dėkingi už pastangas. Pacientai, šeimos nariai ir medicinos specialistai, dalyvavę Livmarli klinikiniame tyrime. Šiandien Mirumui taip pat svarbi diena, nes žengėme žingsnį kurdami vaistus, kurie gali pakeisti gyvenimą retoms kepenų ligoms gydyti."

Maraliksibato mechanizmas ir cheminė struktūra

maraliksibatas yra naujas, minimaliai absorbuojamas geriamasis klubinės žarnos tulžies rūgšties transporterio (IBAT) inhibitorius, kuris yra vertinamas dėl kelių retų cholestazinių kepenų ligų. maraliksibatas gali slopinti viršūninį nuo natrio priklausomą tulžies rūgšties pernešėją (ASBT), dėl to daugiau tulžies rūgšties išsiskiria su išmatomis, dėl to sumažėja sisteminis tulžies rūgšties kiekis, todėl gali sumažėti tulžies rūgšties sukeliamas kepenų pažeidimas ir susijęs poveikis bei komplikacijos.

Alagille sindromas (ALGS) yra reta genetinė liga, kurią sukelia nenormalūs tulžies latakai (susiaurėjimas, deformacija, skaičiaus sumažėjimas), dėl kurios kepenyse kaupiasi tulžis, kuri ilgainiui išsivysto į kepenų ligą. Apskaičiuota, kad ALGS dažnis yra vienas atvejis iš 30 000 žmonių. ALGS pacientų mutacijos gali turėti įtakos kelių organų sistemoms, įskaitant kepenis, širdį, inkstus ir centrinę nervų sistemą.

Tulžies rūgščių kaupimasis trukdo normaliam kepenų darbui pašalinti iš kraujo atliekas. Remiantis naujausiais pranešimais, 60–75% ALGS pacientų persodinamos kepenys, kol jie tampa suaugusiais. ALGS kepenų pažeidimo sukelti požymiai ir simptomai gali būti gelta (odos pageltimas), ksantoma (deformuoja cholesterolio sankaupas po oda) ir niežulys. Niežulys, kurį patiria ALGS pacientai, yra sunkiausia iš visų lėtinių kepenų ligų ir dažniausiai sergantiems vaikams pasireiškia 3 metų amžiaus.

Be ALGS, maraliksibatas taip pat yra vėlyvos klinikinės stadijos, skirtos kitoms retoms cholestazinėms kepenų ligoms, įskaitant progresuojančią šeiminę intrahepatinę cholestazę (PFIC) ir tulžies atreziją, gydyti. Anksčiau FDA taip pat suteikė maraliksibatui proveržio gydymo (BTD) ir retųjų vaistų (ODD) pavadinimą, skirtą gydyti šias dvi ligas.