JAV FDA patvirtino pirmuosius cisteamino akių lašus „Cystadrops“: cistineozės akių apraiškų gydymą

Recordati retos ligos neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino „Cystadrops“ (cisteamino akių lašai, 0,37%). „Cystadrops“ yra nauji klampūs akių lašai, galintys išeikvoti cistino kristalų nuosėdas cistinoze sergančių pacientų ragenoje.

Cistadrops gali žymiai sumažinti cistino kristalų nusėdimą ragenoje. Tai pirmasis ir vienintelis FDA patvirtintas cisteamino akių lašas, vartojamas 4 kartus per dieną. Cistino kaupimosi liga yra reta įgimta liga, dėl kurios cistino kristalai kaupiasi visame kūne, sukeldami didelius audinių ir organų pažeidimus ir daro didelę įtaką akims.

„Recordati“ generalinė direktorė Andrea sakė: „Cistino saugojimo liga sergantys pacientai ir jų globėjai kasdien turi valdyti kelis vaistus. Siekdama sumažinti jų kasdienę naštą, „Recordati“ yra įsipareigojusi sukurti naują klampų akių lašų preparatą ragenos cistino kristalams gydyti. Mes labai džiaugiamės galėdami pristatyti „Cystadrops“ pacientams iš Amerikos. Tai pirmoji cisteamino akių lašų formulė, patvirtinta JAV FDA. Jis iš tikrųjų naudojamas 4 kartus per dieną, kad sumažėtų ragenos kristalai."

Cystinozės tyrimų tinklo prezidentas Clintonas Moore'as sakė:" Cistinozė yra sudėtinga liga. Ankstyvas nustatymas ir savalaikis gydymas yra būtini, norint sulėtinti simptomų vystymąsi ir progresavimą. Praeityje per pastaruosius kelis dešimtmečius pagerėjus cistino kaupimosi ligai, vidutinė gyvenimo trukmė pailgėjo. Nepaisant šių pažangos, šios ligos akių apraiškos yra nuolatinė pacientų kova. Acidoze sergantys pacientai yra jautrūs šviesai, diskomfortui ir skausmui akyse. Jie dažnai nešioja akinius nuo saulės net patalpose, stengdamiesi neatsilikti nuo kasdienės veiklos, tokios kaip mokykla ir darbas."

Cystadrops yra klampus arba klampus cistino kiekį mažinantis oftalmologinis tirpalas, naudojamas gydant ragenos cistino kristalų nusėdimą suaugusiesiems ir vaikams, sergantiems cistino kaupimosi liga. Cistino kaupimosi liga yra sudėtinga ir reta liga, dėl kurios pacientai ir globėjai kasdien turi vartoti įvairius skirtingus vaistus. „Cystadrops“ yra pirmoji ir vienintelė FDA patvirtinta cisteamino akių lašų kompozicija, kuri budint naudojama 4 kartus per dieną. Cystadrops gali būti laikomi kambario temperatūroje iki 7 dienų po atidarymo.

FDA&Nr. 39 patvirtintą „Cystadrops“ patvirtina dviejų klinikinių tyrimų duomenys. Abiejų klinikinių tyrimų metu pacientai vidutiniškai 4 kartus per parą vartojo Cystadrops.

—— Atliekant 3 fazės atvirą, atsitiktinių imčių, kontroliuojamą dviejų rankų daugiacentrį tyrimą, „Cystadrops“ grupėje dalyvavo 15 pacientų. Norint įvertinti ragenos cistino kristalų tankio sumažėjimą, buvo naudojama in vivo konfokalinė mikroskopija (IVCM). Duomenys parodė, kad Cystadrops grupėje visų ragenos sluoksnių bendras IVCM balas sumažėjo 40% nuo pradinio lygio iki 90-osios gydymo dienos.

1–2a fazės atvirame adaptyvaus dozės atsako klinikiniame tyrime 8 pacientai buvo gydomi Cystadrops. Duomenys rodo, kad 5 metų tyrimo laikotarpiu galima išlaikyti 30% sumažėjusio bendro pacientų IVCM balo veiksmingumą.

Cystadrops saugumas buvo įvertintas 2 klinikiniuose tyrimuose. Dažniausios nepageidaujamos reakcijos yra akių skausmas (dilgčiojimas), neryškus matymas, akių dirginimas (deginimas), paraudusios akys, nemalonus pojūtis akių lašų vietoje (prilipusios akys ar akių vokai), akių niežulys, ašarojančios akys, blakstienos arba vaistų nuosėdos aplink akis. akys.