JAV FDA apdovanotas ilixadencel išplėstinės regeneracinės medicinos terapija (RMAT), kuri turi stiprų poveikį inkstų vėžio gydymui!

"Immunicum AB" yra Švedijos biotechnologijų bendrovė, skirta alogeninių, paruoštų naudoti ląstelių terapijos plėtrai. Ji sukūrė unikalų imuno-onkologijos metodą, siekiant pagerinti pacientų išlikimą ir tobulėjimą, aktyvuojant paciento imuninę sistemą kovoti su vėžio gyvenimo kokybe.

Neseniai bendrovė paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė savo švino kandidatas narkotikų ilixadencel metastazavusių inkstų ląstelių karcinoma (mRCC) pažangiosios regeneracinės medicinos (RMAT) gydymui. ilixadencel yra alogeninių dendritic ląstelių (DC) terapija, kuri šiuo metu kuriama kaip off-the-shelf vėžio imuninis gruntas už kietų navikų įvairovė gydymui .

Ilixadencel veikliosios medžiagos yra dendritinės ląstelės (DC), gautos iš sveikų kraujo donorų. Šios ląstelės yra specialiai aktyvuota gaminti daug galingų imuninę stimuliuojančio faktoriaus. Po intratumoral injekcijos, šios ląstelės sukels vietinį uždegimą, įdarbinti ir aktyvuoti paciento DC ląstelių ir natūralių žudikas ląstelių (NK) į naviko aplinką, sunaikinti naviko ląsteles, ir išleisti visą rinkinį naviko specifinių baltymų- Neoantigen. Šie nauji antigenai bus antigenų šaltinis, todėl naviko specifinis aktyvinimas citotoksinių T ląstelių pacientams, ypač citotoksinių CD8 + T ląstelių, taip gaminant labai asmeninį ir stiprus priešnavikinis atsakas.

Regeneracinė medicina Išplėstinė terapija (RMAT) yra greitas (paspartintas) sukurtas siekiant paspartinti naujoviškų regeneracinių gydymo būdų kūrimą ir patvirtinimą, kai Jungtinės Valstijos 2016 m. gruodžio mėn. kanalų) sistema. RMAT gali būti ląstelių terapija, terapinių audinių inžinerijos produktai, žmogaus ląstelės ir audinių produktai, arba kitų kombinuotų gydymo būdų, kurie apima regeneracinių medicinos technologijų produktus.

Norint gauti TIRIAMO vaisto RMAT kvalifikaciją, turi būti prieinami preliminarūs klinikinių tyrimų duomenys, įrodantys, kad vaisto rezultatas yra teigiamas sunkios ar gyvybei pavojingos ligos gydymas, atidėjimas, atstatymas ar gydymas arba medicininių poreikių neatitinkantis. RMAT kvalifikacija apima visas lengvatines spartaussekimo kvalifikacijos (STD) ir proveržio narkotikų kvalifikacijos (BTD) politiką, įskaitant galimybę anksti bendrauti su FDA, prioriteto apžvalga ir pagreitintas patvirtinimas.

Ilixadencel paruošimas ir mechanizmas

FDA apdovanotas ilixadencel RMAT remiantis anksčiau paskelbtų II fazės MERECA klinikinio tyrimo rezultatus. Tyrimo metu buvo vertinamas ilixadencel ir tikslinio vaistinio suvėžiu vartojamo sutenio vaisto Sutent (bendras pavadinimas: sunitinibas, sunitinibas; kurį sukūrė Pfizer) veiksmingumas ir saugumas pirmaeilei pacientų, kuriems naujai diagnozuota metastazavusi inkstų ląstelių karcinoma (mRCC), gydymui. Naujausi tyrimo rezultatai buvo paskelbti 2020 m. ASCO-SITC klinikinės imunoonkologijos simpoziumas vyko Orlando, Florida, JAV šių metų vasario mėn. (Spustelėkite, kad pamatytumėte: atsitiktinių ii fazės tyrimas su ilixadencel , ląstelių pagrindu pagamintu imuniniu gruntu, kartu su sunitinibu, lyginant su vienu sunitinibu sinchroninėje metastazavusių inkstų ląstelių karcinomoje)

Rezultatai parodė, kad, palyginti su pooperaciniu sunitinibu, priešoperacinis ilixadencel ir pooperacinio sunitinibo vartojimo intratumorantis injekcijas: išgyvenamumo dažnis (54%, palyginti su 37%), patvirtintas bendrasatsako dažnis (OLA) padidėjo vienu kartus (42, 4%, palyginti su 24, 0%), didesne visišku remisijos dažniu (VA: 6, 7%, palyginti su 0%) ir ilgalaikiu remisija (remisijos trukmės mediana [DOR]: 7, 1 mėnesio, palyginti su 2, 9 mėnesio). Šiuo metu abiejų grupių bendro išgyvenamumo (BI) duomenys vis dar nesubrendę.

Šie naujausi rezultatai dar labiau patvirtina ilixadencel, kaip imuninio trigerio inkstų ląstelių karcinomos (RVK) ir kitų solidinių navikų indikacijų, klinikinį potencialą.

Aleksas Karlsson Parra, generalinis direktorius Immunicum, sakė: "Mes labai džiaugiamės, kad gauti RMAT kvalifikaciją iš ilixadencel už inkstų ląstelių karcinoma gydymo, nes ji ne tik pripažįsta mūsų naujo gydymo potencialą, bet taip pat pabrėžia, kad įmanoma gydymo metodus naudoti išspręsti aiškų poreikį šios ugniai ligos. Kaip kvalifikaciją, panašią į FDA persilaužimo narkotikų kvalifikaciją, dabar mes taip pat turime galimybę gauti tiesiogines rekomendacijas iš FDA, kuri suteiks informacijos apie pagrindinius vystymosi sprendimus ir galiausiai priartinti mus prie Pristatyti ilixadencel pacientams, kuriems reikia. "

MERECA yra žvalgomasis, tarptautinis, atsitiktinių imčių, kontroliuojamas, atviras tyrimas, kuriame dalyvavo 88 naujai diagnozuoti, vidutinio sunkumo ir didelės rizikos mRCC sergantys pacientai. Tyrimo metu pacientai atsitiktinių imčių būdu buvo suskirstyti į grupes santykiu 2: 1, viena grupė gavo 2 intratumoralio iliksadencel dozes prieš nefrektomiją, o po to po nefrektomijos vartojo sunitinibą, o kita grupė vartojo tik nefrektomiją Po sunitinibo vartojimo. Pagrindiniai tyrimo tikslai buvo įvertinti bendrą išgyvenamumą (BI) ir 18 mėnesių išgyvenamumo rodiklį. Antriniai tikslai yra įvertinti saugumą ir toleravimą, naviko atsaką ir imunologinius tyrimus, įskaitant T ląstelių infiltraciją.

2019 m. liepos mėn. Dviejų gydymo grupių BI mediana nebuvo pasiekta, o 18 mėnesių išgyvenamumo dažnis buvo panašus. 65% ilixadencel grupėje ir sunitinibo kontrolinėje grupėje 66%.

Naujausi 2019 m. gruodžio mėn. Ilixadencel gydytų pacientų išgyvenamumo dažnis buvo 54% (30 iš 56), o kontrolinės grupės – 37 % (11 iš 30). Kadangi duomenys dar nėra subrendę, dviejų grupių OS medianos apskaičiuoti negalima.

Remiantis geriausio bendro atsako ir atsako trukmės duomenimis, Immunicum AB pareikalavo, kad sutartinė mokslinių tyrimų institucija atliktų patvirtinto bendro atsako dažnio (ORE, pagal RECIST 1.1 standartą, naviko atsako, patvirtinto vėlesniais nuskaitymais), tyrimo grupės ilixadencel analizę Patvirtinta Orr buvo 42,2 % (19/45), kuri buvo beveik du kartus didesnė už sunitinibo kontrolinės grupės (24,0 %, 6/25) naviko atsaką.

Vyriausiasis tyrėjas MERECA tyrimas, klinikinis onkologas ir docentas Magnus Lindskog upsalos universiteto ligoninės Švedijoje sakė: "Naujausi duomenys pabrėžia, kad, palyginti su sunitinibo vien, kombinuotas gydymas ilixadencel ir sunitinibo naviko atsakas ir paciento atsakas yra patvaresni. Ilixadencel vartojimas nepadidino šalutinio poveikio dažnio ir sunkumo. Tyrimas dabar reikės ilgesnio stebėjimo, siekiant nustatyti ilgalaikio išgyvenamumo skirtumą. "