JAV FDA suteikė Nefecon (Budesonide) prioriteto peržiūrą: ji turi galimybę koreguoti ligas!

Švedijos biofarmacijos bendrovė Calliditas Therapeutics neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė Naują narkotikų paraišką (NDA) Nefecon (Budesonide) ir suteikė prioritetinę peržiūrą, kuri yra nauja geriamoji budesonido formulė. Tai IgA1 down-reguliatorius, kuris gydo IgA nefropatiją (IgAN) tiksliniu IgA1 reguliavimu. FDA paskyrė NDA "Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymo" (PUDFA) tikslinę datą kaip 2021 m. rugsėjo 15 d.

Jei bus patvirtintas, Nefecon taps pirmuoju specialiai sukurtu ir patvirtintu IgAN gydymui, turinčio ligos korekcijos potencialą. Gavęs patvirtinimą, Calliditas ketina komercializuoti Nefecon tik Jungtinėse Amerikos Valstijose.

Renée Aguiar Lucander, "Calliditas" generalinis direktorius, sakė: "Mes labai džiaugiamės galėdami gauti prioritetinę peržiūrą, kuri atspindi didelius nepatenkintus medicininius IgAN gydymo poreikius. Tikimės bendradarbiauti su agentūra, kad vėliau šiais metais gautume greitesnį patvirtinimą. Kad galėtume suteikti pirmąjį patvirtintą vaistą IgAN pacientams."

Nefecon yra patentuotas geriamasis preparatas, kurio sudėtyje yra stiprios ir gerai žinomos veikliosios medžiagos-budesonido tiksliniam išleidimui. Pagal pagrindinį patogenezės modelį preparatas skirtas pristatyti vaistus į Peyer pleistrą apatinėje plonojoje žarnoje, kurioje atsirado liga. Nefecon yra kilęs iš TARGIT technologijos, kuri leidžia medžiagoms praeiti per skrandį ir žarnyną be absorbcijos, ir gali būti išleistas impulsais tik tada, kai jie pasiekia apatinę plonosios žarnos dalį.

Kaip matyti iš didelio 2b fazės tyrimo, kurį atliko Calliditas, dozės ir optimizuoto išleidimo profilio derinys yra veiksmingas IgAN pacientams. Be veiksmingo vietinio poveikio, kitas šios veikliosios medžiagos naudojimo privalumas yra mažas biologinis prieinamumas, ty maždaug 90% veikliosios medžiagos inaktyvuojama kepenyse prieš pasiekiant sisteminę kraujotaką. Tai reiškia, kad didelės koncentracijos vaistai gali būti taikomi vietoje, jei reikia, tačiau sisteminis poveikis ir šalutinis poveikis yra labai ribotas.

Calliditas yra vienintelė bendrovė, gavusi teigiamų duomenų 2b ir 3 fazės atsitiktinių imčių, dvigubai akluose, placebu kontroliuojamuose klinikiniuose IgAN tyrimuose. Abu bandymai pasiekė pirminius ir pagrindinius antrinius galinius punktus.

Nefecon NDA pateikta informacija pagrįsta teigiamais nefIgArd pagrindinio 3 fazės tyrimo A dalies duomenimis. Tai atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tarptautinis daugiacentris tyrimas, skirtas įvertinti Nefecon ir placebo veiksmingumą ir saugumą 200 suaugusių IgAN pacientų. Kaip minėta anksčiau, palyginti su placebu, tyrimas pasiekė pirminį proteinurijos mažinimo rodiklį ir parodė, kad eGFR buvo stabilus 9 mėnesius. Pateiktoje informacijoje taip pat pateikiami klinikiniai NEFIGAN 2 fazės tyrimo, kuris taip pat pasiekė pirminius ir antrinius NefIgArd tyrimo taškus, duomenys. Abu tyrimai parodė, kad Nefecon paprastai buvo gerai toleruojamas, o abiejų grupių rezultatai buvo panašūs.

Calliditas kreipėsi dėl pagreitinto patvirtinimo. Pagreitintas patvirtinimas yra naujas JAV FDA vaistų patvirtinimo kanalas, leidžiantis vaistus, kurie gali išspręsti nepatenkintus pagrindinių ligų medicininius poreikius, patvirtinti remiantis pakaitiniu tikslu. Pagrindinio 3 fazės tyrimo NefIgArd pakaitinis rezultatas yra proteinurijos sumažėjimas, palyginti su placebu, kuris buvo pagrįstas 2019 m. Thompson A et al. paskelbta klinikinių tyrimų metaanalizės statistine sistema intervencijoms IgAN pacientams klinikinių tyrimų metu. pristabdyti, pristabdyk. Patvirtinamasis tyrimas, skirtas pateikti ilgalaikius inkstų naudos duomenis, buvo visiškai užregistruotas ir tikimasi, kad jis bus paskelbtas 2023 m. pradžioje.