Agresyvios limfomos gydymas FDA pagreitina pirmosios klasės burnos terapijos patvirtinimą

Šiandien Karyopharm Therapeutics paskelbė, kad JAV FDA paspartino patvirtinimą bendrovės "pirmos klasės" žodžiu selektyvus branduolinio eksporto baltymo inhibitorius (SINE) Xpovio (selinexor) išplėstas indikacijas recidyvo / ugniai difuzinis suaugusiųjų didelis B ląstelių limfoma (DLBCL) gydymui. Šiems pacientams buvo taikytas bent du sisteminis gydymas. Greitesnis šios indikacijos patvirtinimas pagrįstas pacientų remisijos dažnio duomenimis.

DNR pažeidimas yra viena iš tipiškų vėžio ląstelių savybių. Yra keletas naviko slopintuvas baltymų ląstelėse. Jų vaidmuo yra stebėti DNR būklę branduolyje. Jei randama DNR pažeidimas, jie gali tarpininkauti DNR remontui arba sukelti apoptozė. Tačiau šie naviko slopintuvai baltymai turi būti įsikūręs branduolyje tinkamai veikti. Vienas iš mechanizmų, pagal kuriuos vėžinių ląstelių išvengti naviko slopintuvas baltymų stebėsena yra perdiekspresijos branduolinio eksporto baltymų, vadinamų XPO1. Jis gali transportuoti naviko slopintuvas baltymų branduolio į branduolio išorę per branduolinę akį, taip pašalinant naviko slopintuvas baltymų iš branduolio.

Xpovio yra "pirmos klasės" XPO1 inhibitorius. Slopindamas XPO1 funkciją, naviko slopintuvai baltymai gali likti branduolyje ir toliau veikti, taip slopindamas naviko ląstelių proliferaciją.

Xpovio pagreitintas patvirtinimas yra pagrįstas daugiacentrio, vienos grupės 2b fazės klinikinio tyrimo SADAL, kuriame dalyvavo 134 pacientai, sergantys recidyvuojančia / atsparia DLBCL, rezultatais. SADAL tyrimo pagrindinė vertinamoji baigtis buvo jo bendrojo atsako dažnis (OAD), OAD buvo 29%, įskaitant 18 pacientų (13 %) atsakas (VA) ir 21 pacientas (16 %) dalinis atsakas (PR).

"Pagreitinti burnos Xpovio patvirtinimo recidyvo / ugniai DLBCL gydymas yra svarbus etapas pacientams, sergantiems riboto gydymo," sakė dr Sharon Shacham, įkūrėjas, prezidentas ir vyriausiasis mokslinis pareigūnas Karyopharm. Pacientai, darbuotojai, globėjai ir gydytojai dalijasi šiuo dideliu pasiekimu, ir jie padarė nepataisomą indėlį į Xpovio nuo pradinio atradimo ir klinikinės plėtros iki šiandienos antrojo FDA patvirtinimo."

Šių metų gegužę Deqi Pharmaceuticals ir Karyopharm išplėtė bendradarbiavimo susitarimą ir įgijo keturių gydymo būdų, pvz., "Xpovio" Azijos ir Ramiojo vandenyno regione, kūrimo ir skatinimo teises. Bendrovė šiuo metu atlieka keletą registruotų klinikinių tyrimų Kinijoje.