„Valrox“ pradeda peržiūrą ES: hemofilijos A gydymas

„BioMarin Pharmaceuticals“ neseniai paskelbė, kad Europos vaistų agentūra (EMA) priėmė prašymą išduoti rinkodaros teisę (MAA), skirtą valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox yra vienkartinė genų terapija, kuria gydomi suaugusieji, sergantys sunkia hemofilija A, per vieną infuziją. Šiandien priimta MAA peržiūra, ir tikimasi, kad CHMP nuomonė bus paskelbta 2022 m. Pirmoje pusėje.

„Valrox“ gali tapti pirmąja pasaulyje&geno terapija hemofilijai gydyti. Valrox MAA apima 134 pacientų, įtrauktų į 3 fazės GENEr8-1 tyrimą, saugumo ir veiksmingumo duomenis. Visi pacientai buvo stebimi mažiausiai 1 metus po gydymo Valrox. Be to, MAA taip pat apima duomenis iš vykstančio 1/2 fazės dozės didinimo tyrimo 6e13vg/kg dozės kohortoje 4 metus ir 4e13vg/kg dozės grupėje 3 metus.

Šių metų gegužę EMA patvirtino „BioMarin [39] prašymą dėl pagreitinto vertinimo. Paspartėjęs vertinimas gali sutrumpinti laiką, per kurį EMA Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) ir Pažangiosios terapijos komitetas (CAT) peržiūrės valrox MAA. ES, jei CHMP ir CAT mano, kad produktas yra labai svarbus visuomenės sveikatai, ypač terapinių naujovių požiūriu, MAA bus galima greičiau įvertinti. Gali prireikti 210 dienų, kad įvertintų MAA pagal EMA centralizuotą procedūrą, išskyrus laikrodžio sustojimą, kai prašoma pareiškėjo pateikti papildomos informacijos. Paprašius, CHMP ir CAT gali sutrumpinti laiką iki 150 dienų, jei pareiškėjas nurodo pakankamas priežastis pagreitintam vertinimui, nors paraiškos, iš pradžių skirtos pagreitintam vertinimui, peržiūros laikotarpiu gali būti grąžintos į įprastas procedūras. Sprendimas patvirtinti pagreitintą vertinimą neturi įtakos galutinei CHMP ir CAT nuomonei, ar reikia patvirtinti rinkodaros teisę.

Hankas Fuchsas, MD, „BioMarin' s Global R [GG amp; D“ prezidentas, sakė:&"Mes tikimės bendradarbiauti su agentūra vykdant EMA' įvertinome patikimus „Valrox MAA“ duomenų rinkinius ir manome, kad šie duomenų rinkiniai gali atitikti ankstesnės MAA peržiūros reikalavimus. Šis kritinis 3 fazės tyrimas įrodė valokso pranašumą, palyginti su standartine priežiūra (profilaktinė VIII faktoriaus pakaitinė terapija). Išsamų „Valrox“ duomenų rinkinį patvirtina dešimtmečius trukę moksliniai ir klinikiniai tyrimai genų terapijos srityje. Mes ir toliau prisidėsime prie mokslinių žinių sistemos „Įnašai“ ir dalinsimės savo 1–2 ir 3 etapų tyrimų rezultatais kitą savaitę vyksiančioje 2021 m. Tarptautinės trombozės ir hemostazės draugijos (ISTH) konferencijoje. Manome, kad ši genų terapija gali patenkinti A tipo hemofilijos gydymą, kurio medicininiai poreikiai nepatenkinti."