Vutrisiran gydant hATTR amiloidozę su polineuropatija: žymiai pagerintas nervų pažeidimas---1/2

Alnylam yra pirmaujanti RNAi terapijos kompanija. Neseniai bendrovė paskelbė papildomus teigiamus vutrisiran 3 fazės HELIOS-A tyrimo pogrupio analizės ir tiriamojo rezultato rezultatus 3-ojoje Europos ATTR amiloidozės konferencijoje. Vutrisiran yra kuriama RNAi terapija, kuri kuriama transtiretino (ATTR) amiloidozei gydyti.

HELIOS yra pacientų, sergančių paveldima ATTR amiloidoze su polineuropatija (hATTR- PN), tyrimas. Susitikimo metu paskelbti duomenys taip pat patvirtina ir remiasi anksčiau pranešto HELIOS-A tyrimo pirminių ir antrinių rezultatų rezultatais: pastebėta patobulinimų svarbiose pacientų sveikatos ir funkcijos srityse, įskaitant neuropatijos pažeidimą ir gyvenimo kokybę (QoL), kasdienę veiklą ir socialinio dalyvavimo gebėjimus, mitybos būklę ir širdies spaudimą.

Tiksliau, pogrupio analizė ir tiriamieji rezultatai parodė, kad 9 mėnesius, palyginti su placebu, vutrisiran pagerino svarbias pacientų sveikatos ir funkcijos sritis. Kiti tyrimai parodė, kad, nepriklausomai nuo to, ar pacientas anksčiau vartojo TTR stabilizatorius, vutrisirano gydymas panašiai pagerino neuropatijos progresavimą ir gyvenimo kokybę, palyginti su placebu.

Šiuo metu jav FDA prioritetiškai peržiūri naują vutrisiran narkotikų vartojimą (NDA) suaugusiųjų paveldimo transthyretino amiloidozės polineuropatijai (hATTR-PN) gydyti poodiniu injekciniu būdu kas 3 mėnesius, o "Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymas" ( PDUFA) Tikslinė data yra 2022 m. balandžio 14 d. Be to, remdamasis diskusijomis su Europos vaistų agentūra (EMA), Alnylam dabar planuoja iš anksto pateikti paraišką dėl leidimo prekiauti vutrisiranu, remdamasis 9 mėnesių HELIOS- A tyrimo rezultatais.

Vutrisiran buvo suteiktas retųjų vaistų paskyrimas (ODD) ATTR amiloidozės gydymui Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje bei "Fast Track Designation" (FTD) hATTR-PN gydymui Jungtinėse Amerikos Valstijose. Jei patvirtinama, kaip nauja poodinė injekcija kas 3 mėnesius, vutrisiran gali pakeisti polineuropatijos ligos apraiškas.

Pushkal Garg, MD, vyriausiasis medicinos pareigūnas Alnylam, sakė: "hATTR amiloidozė yra daugiasistemė, sparčiai progresuojanti liga, kuri turi didelį poveikį kasdieniam pacientų gyvenimui ir laikui bėgant pablogės be tinkamo gydymo. Šie papildomi HELIOS-A tyrimo duomenys rodo, kad vutrisiranas gali gydyti pacientus, sergančius įvairia hATTR amiloidoze su polineuropatija (hATTR-PN), ir pasiekė vilčių teikiančių rezultatų daugelyje svarbių sveikatos ir funkcinių priemonių Be to, nepriklausomai nuo ankstesnio TTR stabilizatorių naudojimo, paciento neuropatinis pažeidimas ir gyvenimo kokybės balai pagerėjo."

siRNA: Konkrečių genų slopinimas, išraiškos diapazono sumažinimas 99%

HELIOS- A tyrime dalyvavo 164 pacientai, sergantys paveldima ATTR amiloidoze su polineuropatija (hATTR- PN). Per 9 mėnesius vutrisiran pasiekė pirminius ir visus antrinius taškus: palyginti su placebu, vutrisirano gydymas lėmė statistiškai reikšmingą neuropatinio pažeidimo, gyvenimo kokybės ir eisenos greičio pagerėjimą. HELIOS-A tyrimo pogrupio analizė ir tiriamojo veiksmingumo duomenys suteikia daugiau įžvalgų apie galimą vutrisiran naudą svarbiais pacientų sveikatos ir gerovės aspektais:

——9-ąjį mėnesį visuose iš anksto nurodytuose pacientų pogrupiuose (įskaitant amžių, lytis, rasė, geografinė sritis, pradinis neuropatinis sutrikimas, genotipas, ankstesnis TTR stabilizatorių naudojimas, pradinė šeiminė amiloido polineuropatija [ FAP] stadija) ir iš anksto nustatytas širdies pogrupis, palyginti su placebu, vutrisirano gydymas lėmė geresnį neuropatijos pažeidimo balą (mNIS+7) ir Norfolko gyvenimo diabeto neuropatijos balo (Q NorfolkO- DN ) kokybę.