BioMarin C tipo Natriuretic peptidas Vosoritide paraiška dėl įtraukimo į ES!

BioMarin yra pasaulinė biotechnologijų bendrovė, skirta plėtoti ir komercializuoti novatorišką terapiją pacientams, sergantiems sunkiomis ir gyvybei pavojingomis retomis ir itin retomis genetinėmis ligomis. Jos produktų portfelį sudaro 7 komerciniai produktai ir įvairūs klinikiniai ir ikiklinikiniai kandidatai. Neseniai bendrovė paskelbė, kad europos vaistų agentūrai (EMA) pateikė paraišką dėl vosoritido (BMN111) registravimo liudijimo. Bendrovė taip pat planuoja pateikti naują narkotikų taikymo (NDA) už vosoritide į JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) trečiąjį ketvirtį 2020.

Vosoritis yra C tipo natriuretinis peptidas (CNP) analogas, kuris švirkščiamas vieną kartą per parą vaikystės achondroplazijos gydymui, kuris yra labiausiai paplitęs neproporcingas nedidelis ūgis žmonėms. Anksčiau, vosoritidas buvo suteiktas retųjų vaistų pavadinimas (ODD) už achondroplasia gydymui.

Jei patvirtinta, vosoritidas taps pirmuoju vaistu achondroplazijai gydyti. Vaistas gali gydyti pagrindinę ligos priežastį ir yra didelis medicininis proveržis, galintis turėti reikšmingą poveikį pacientų gyvenimui.

Vosoritido veikimo mechanizmas

Achondroplasia yra labiausiai paplitusi neproporcingas ūgio žmonėms. Jis pasižymi sulėtėjusiu endochondriniu kaulėjimu, dėl kurio atsiranda neproporcingas ilgųjų kaulų, stuburo, veido ir kaukolės pagrindo trūkumas ir struktūriniai sutrikimai. Šią sąlygą sukelia fibroblastų augimo faktoriaus receptoriaus 3 geno (FGFR3) mutacijos, kurios yra neigiamas kaulų augimo reguliatorius.

Be neproporcingai žemo ūgio, žmonės su achondroplazija gali patirti rimtų sveikatos komplikacijų, įskaitant foramen suspaudimo, miego apnėja, išlenktas kojas, veido hipoplazija, nuolatinis apatinės nugaros sūpynės, stuburo stenozė, ir pasikartojančių ausų. Departamentas infekcijos. Kai kurios iš šių komplikacijų gali sukelti invazinės operacijos poreikį, pavyzdžiui, nugaros smegenų dekompresijos ir tiesinimo išlenktų kojų. Be to, tyrimai parodė, kad mirtingumas didėja kiekvienoje amžiaus grupėje.

Vosoritidas yra C tipo natriuretinio peptido (CNP) analogas, gaunamas iš natūralių žmogaus peptidų, ir yra veiksmingas endochondrinio kaulėjimo stimuliatorius. Natūralus žmogaus peptidas yra teigiamas kaulų augimo reguliatorius. Vosoritis jungiasi prie specifinių receptorių ir inicijuoja ląstelių signalus, slopinančius hiperaktyvų FGFG3 kelią.

Vosoritido reguliavimo priemonės grindžiamos 2019 m. gruodžio mėn.

Į pasaulinį III fazės tyrimą buvo įtraukti 121 achondroplazija sergantis 121 vaikai, kuriems buvo 5- 14 metų ir kurių augimo plokštelės vis dar buvo atviros, ir buvo vertinamas vosoritido ir placebo veiksmingumas bei saugumas. Prieš pradedant III fazės tyrimą, šie pacientai baigė bent 6 mėnesių pradinį tyrimą, kad nustatytų jų pradinį augimo greitį. III fazės tyrimo metu pacientams atsitiktinių imčių būdu buvo paskirta 52 savaites vartojo vosoritidą (15 kg/kg per parą) arba placebą. Pagrindinė vertinamoji baigtis buvo vosoritidu vienerių metų gydymo laikotarpiu gydytų vaikų augimo greičio pokytis nuo pradinio lygio, palyginti su placebu.

Rezultatai parodė, kad tyrimas pasiekė pagrindinę vertinamąją baigtį: po vienerių gydymo metų gydymo vosoritidu augimo greitis, koreguotas pagal placebą, buvo 1,6 cm per metus (p<0.0001). this="" result="" is="" consistent="" with="" the="" results="" in="" the="" broad="" patient="" population="" studied.="" in="" the="" study,="" vosoritide="" was="" generally="" well="" tolerated="" and="" there="" was="" no="" clinically="" significant="" drop="" in="" blood="">

Atviro, 2019 m. lapkričio mėn.<0.005). in="" the="" past="" 12="" months,="" there="" has="" been="" an="" increase="" of="" 2.2="" cm.="" the="" data="" further="" illustrates="" the="" beneficial="" effects="" of="" continuous="" vosoritide="" treatment="" on="">