Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten JAV apžvalga pratęsta 3 mėnesiais!

Bristol-Myers Squibb (BMS) neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) pratęsė mavacamten' naujos vaistų paraiškos (NDA) peržiūros laiką 3 mėnesiais. Naujasis"Receptinių vaistų vartotojų mokesčio įstatymas&kvotos; (PDUFA) tikslinė data yra 2022 m. balandžio 28 d. Vaistas yra naujas geriamasis miokardo miozino allosterinis moduliatorius, vartojamas simptominei obstrukcinei hipertrofinei kardiomiopatijai (oHCM) – lėtinei širdies ligai, kuriai būdingas didelis sergamumas, gydyti.

2020 m. liepos mėn. JAV FDA suteikė mavacamten proveržio oHCM vaisto pavadinimą. Jei bus patvirtintas, mavacamtenas taps pirmuoju miozino inhibitoriumi, gydančiu oHCM. Šiuo metu Europos vaistų agentūra (EMA) taip pat peržiūri paraišką dėl mavacamten rinkodaros leidimo (MAA), skirto simptominiam oHCM gydymui.

Remiantis BMS pranešimu, FDA 2021 m. lapkričio 18 d. pranešė bendrovei pratęsti PDUFA datą, kad būtų pakankamai laiko peržiūrėti atnaujintą informaciją, susijusią su siūloma rizikos vertinimo mažinimo strategija (REMS). REMS programa buvo įtraukta į pradinę mavacamten programą. FDA neprašė papildomų duomenų ar tyrimų.

Samit Hirawat, MD, Bristol-Myers Squibb vykdomasis viceprezidentas ir vyriausiasis medicinos pareigūnas sakė:"Esame įsitikinę, kad mavacamten. Pagrindiniame EXPLORER-HCM tyrime šis novatoriškas širdies miozino inhibitorius buvo naudojamas simptominiams oHCM pacientams gydyti. , Funkcinė būklė ir gyvenimo kokybė kliniškai reikšmingai pagerėjo. Tikimės ir toliau glaudžiai bendradarbiauti su FDA, kad šis svarbus vaistas būtų pristatytas pacientams."

Mavacamten yra pirmas klasėje geriamasis miozino alosterijos inhibitorius, vartojamas ligoms, kurių vidinės priežastys yra per didelis širdies susitraukimas ir sutrikęs diastolinis užpildymas, gydyti. Manoma, kad Mavacamten sumažina miokardo susitraukimą, nes slopina perteklinių miozino ir aktino kryžminių tiltelių susidarymą. Pernelyg didelis miozino ir aktino kryžminio tilto susidarymas gali sukelti pernelyg didelį miokardo susitraukimą, kairiojo skilvelio hipertrofiją ir sumažėjusį atitikimą. Klinikinių ir ikiklinikinių tyrimų metu mavacamten ir toliau rodo biologinius žymenis, kurie sumažina širdies sienelės įtampą, mažina pernelyg didelį miokardo susitraukimą ir didina diastolinį suderinamumą.

Mavacamten iš pradžių buvo sukurtas simptominei obstrukcinei hipertrofinei kardiomiopatijai (oHCM) gydyti. Remiantis jo veikimo mechanizmu ir terapinio aktyvumo įrodymais, mavakamtenas taip pat kliniškai tiriamas simptominės neobstrukcinės hipertrofinės kardiomiopatijos (HCM) ir širdies nepakankamumo su išsaugota išstūmimo frakcija (HFpEF) gydymui.

mavacamten cheminė struktūra

Tiek mavacamten NDA, tiek MAA yra pagrįsti pagrindinio 3 fazės EXPLORER-HCM tyrimo rezultatais. Tyrimas buvo atliktas su simptominiais oHCM pacientais ir mavakamtenas buvo lyginamas su placebu. Tyrimo rezultatai rodo, kad mavacamten pasireiškė stiprus gydomasis poveikis, kliniškai reikšmingai pagerėjo simptomai, funkcinė būklė ir gyvenimo kokybė, taip pat jo gebėjimas palengvinti kairiojo skilvelio nutekėjimo trakto obstrukciją. EXPLORER-HCM tyrime visi pirminiai ir antriniai baigtys buvo statistiškai reikšmingos.

mavacamten (MYK-461) sukūrė MyoKardia. 2020 m. spalio 5 d. „Bristol-Myers Squibb“ paskelbė, kad įsigys „MyoKardia“ už 13,1 mlrd. USD grynaisiais ir 60% priemoką. 2020 m. lapkričio 17 d. Bristol-Myers Squibb paskelbė, kad MyoKardia įsigijimas buvo sėkmingai baigtas. Šis įsigijimas yra antras pagal dydį Bristol-Myers Squibb' sandoris po 74 mlrd. JAV dolerių vertės Celgene įsigijimo 2019 m.

Verta paminėti, kad 2020 metų rugpjūčio 11 dieną „LianBio“, kurią inkubavo investicijų bendrovė „Perceptive Advisors“, buvo oficialiai įsteigta. Tą pačią dieną ji paskelbė apie du svarbius bendradarbiavimus. Vienas iš jų buvo pristatyti BridgeBio Pharma' produktų tiekimą į Kiniją, o kitas projektas skirtas myoKardia's mavecamten pristatyti Kinijai.

„Bristol-Myers Squibb“ deda daug vilčių į „Mavacamten“. Kai ji įsigijo MyoKardia, bendrovė paskelbė, kad mavacamten taps novatorišku vaistu gydant HCM. Pramonė taip pat labai optimistiškai vertina „mavacamten“ verslo perspektyvas. 2020 m. gruodžio mėn. farmacijos rinkos tyrimų organizacija „Evaluate Vantage“ paskelbė&kvotą; 10 geriausių naujų vaistų, turinčių komercinį potencialą 2021 m.&kvotą. Šiame sąraše mavacamten užėmė trečią vietą. „Evaluate Vantage“ prognozuoja, kad mavacamten' pasauliniai pardavimai 2026 m. sieks 2 mlrd. JAV dolerių.