C3 taikymo inhibitorius Empaveli (pegcetacoplan) 2022 m. pateiks paraišką dėl įtraukimo į sąrašą!

Apellis Pharma yra C3 tikslinės terapijos kūrimo lyderis, skirtas novatoriškų ir geriausių savo klasėje terapijų kūrimui naudojant novatoriškus tikslinius C3 metodus, skirtus gydyti įvairius vaistus, kuriuos sukelia nekontroliuojamas arba per didelis komplemento aktyvinimas. kaskadinės ligos, įskaitant hematologijos, oftalmologijos ir nefrologijos sritis.

Neseniai bendrovė paskelbė, kad gavo oficialų raštišką atsiliepimą iš JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA), toliau stiprindama pegcetakoplano injekcijos į stiklakūnį pateikimą, skirtą su amžiumi susijusiai geltonosios dėmės degeneracijai (AMD) ir antrinei geografinei atrofijai (GA) gydyti. ) Naujas narkotikų vartojimo planas (NDA). NDA bus paremta veiksmingumo ir saugumo duomenimis iš 3 fazės DERBY ir OAKS tyrimo bei 2 fazės FILLY tyrimo.

Rašytiniame atsiliepime FDA nurodė, kad jei klinikiniai tyrimai yra tinkami ir gerai kontroliuojami, agentūra neskirs skirtingų tyrimo fazių, o visi trys tyrimai atrodo tinkami ir gerai kontroliuojami. Remiantis šiais atsiliepimais, „Apelis“ vis dar turėtų pateikti NDA pirmąjį 2022 m. pusmetį ir mano, kad norint pateikti NDA nereikia jokių papildomų tyrimų.

Apellis vyriausiasis medicinos pareigūnas Federico Grossi, MD, sakė:" Labai džiaugiamės, kad FDA' atsiliepimai atitinka mūsų planą. Planuojame pateikti pegcetacoplan NDA remdamiesi daugiau nei 1500 pacientų 3 atsitiktinių imčių, gerai kontroliuojamų tyrimų duomenimis. GA. Tai niokojanti liga, sukelianti aklumą. Tikimės glaudžiai bendradarbiauti su FDA, kad pirmasis gydymas būtų suteiktas GA pacientų populiacijai."

Pegcetakoplano struktūrinės charakteristikos ir mechanizmas

GA yra pažengęs su amžiumi susijusios geltonosios dėmės degeneracijos (AMD) tipas, o AMD yra pagrindinė aklumo priežastis. GA liga pažeidžia centrinę tinklainės dalį – geltonąją dėmę, kuri atsakinga už centrinį regėjimą. Per didelis komplemento aktyvinimas sukelia negrįžtamą patologinį GA augimą, o C3 yra vienintelis tikslas tiksliai kontroliuoti komplemento aktyvavimą. GA progresuoja ir negrįžtamai sukelia centrinio regėjimo pažeidimus ir nuolatinį regėjimo praradimą. Remiantis paskelbtais tyrimais, visame pasaulyje yra daugiau nei 5 milijonai GA pacientų, o JAV - apie 1 milijonas. Šiuo metu nėra patvirtinto GA gydymo.

Pegcetacoplan yra tikslinis C3 inhibitorius, skirtas reguliuoti pernelyg didelį komplemento kaskados aktyvavimą. Komplemento kaskada yra žmogaus imuninės sistemos dalis, o per didelis jo aktyvavimas yra daugelio rimtų ligų atsiradimo ir vystymosi priežastis. Pegcetacoplan yra sintetinis ciklinis peptidas, kuris jungiasi su polietilenglikolio polimeru ir specifiškai jungiasi su C3 ir C3b. Šiuo metu pegcetakoplanas kuriamas gydyti įvairias ligas, įskaitant: geografinę atrofiją (GA), paroksizminę naktinę hemoglobinuriją (PNH) ir C3 glomerulopatiją. Jungtinėse Amerikos Valstijose FDA suteikė pegcetacoplan greitą kvalifikaciją PNH ir GA gydymui.

2021 m. gegužę Empaveli (pegcetacoplan) patvirtino JAV FDA suaugusiems pacientams, sergantiems paroksizmine naktine hemoglobinurija (PNH). Empaveli buvo patvirtintas per prioritetinės peržiūros procesą, kuris gali pagerinti PNH priežiūros standartus ir iš naujo apibrėžti PNH gydymą.

Verta paminėti, kad Empaveli yra pirmoji ir vienintelė C3 tikslinė terapija, gavusi reguliavimo patvirtinimą. Šis vaistas tinka: (1) suaugusiems PNH pacientams, kurie anksčiau nebuvo gydomi; (2) Anksčiau gydyti C5 inhibitoriais Suaugę pacientai, sergantys Soliris (ekulizumabo) ir Ultomiris (ravulizumabo) PNH.

Per pastarąjį dešimtmetį vienintelė galimybė gydyti PNH buvo C5 inhibitoriai, tačiau daugelis pacientų vis dar patiria nuolatinę hipohemoglobinozę, dėl kurios dažnai pasireiškia nuovargis ir dažni kraujo perpylimai. Klinikinių tyrimų metu Empaveli gali užtikrinti plačią PNH kontrolę, pagerinti PNH pacientų gyvenimą padidindamas hemoglobino kiekį ir sumažindamas kraujo perpylimo poreikį.