Eprenetapopt + azacitidinas yra veiksmingas! --- 1/2

„Aprea Therapeutics“ neseniai paskelbė teigiamus 2 fazės klinikinio tyrimo, kurio metu buvo vertinamas eprenetapoptas (APR-246) kartu su azacitidinu (AZA) TP53 mutantinio mielodisplazinio sindromo (MDS) ir ūminio mielodisplastinio sindromo, teigiamus rezultatus. Palaikomojo gydymo po transplantacijos veiksmingumas ir saugumas pacientams, sergantiems AML.

eprenetapopt yra mažos molekulės vaistas, kuris, kaip įrodyta, atkuria mutavusį ir inaktyvuotą p53 baltymą iki laukinio tipo p53 konformacijos ir funkcijos, jį iš naujo aktyvuoja ir sukelia užprogramuotą ląstelių mirtį žmogaus vėžio ląstelėse.

Tarp 33 tyrime dalyvavusių pacientų vienerių metų išgyvenamumas be pasikartojimo (RFS) po transplantacijos buvo 58%, o vidutinis RFS laikas buvo 12,1 mėnesio. Vienerių metų bendras išgyvenamumas (OS) po transplantacijos buvo 79%, o vidutinis OS laikas-19,3 mėnesio. Keletas ankstesnių klinikinių tyrimų, skirtų įvertinti TP53 mutantų MDS ir AML sergančių pacientų rezultatus po transplantacijos, pranešė, kad 1 metų RFS dažnis po transplantacijos yra apie 30%, o vidutinis OS laikas yra apie 5–8 mėnesius. Šiame tyrime pacientai toleravo protokolą po prerenepopto ir azacitidino transplantacijos.

Antroje 2021 m. Pusėje „Aprea“ planuoja aptarti šio antrojo etapo klinikinio tyrimo duomenis su JAV FDA ir tikisi šiuos duomenis paskelbti būsimose mokslinėse ar medicinos konferencijose. Asmita Mishra, Jungtinių Valstijų H Lee Moffitt vėžio centro ir tyrimų instituto tyrėja, sakė:&"; Eprenetapopto ir azacitidino RFS ir OS duomenys, skirti palaikomajam gydymui pacientams, sergantiems TP53 mutantais MDS ir AML po transplantacijos yra neįtikėtinai jaudinantis. Nepaisant transplantacijos, šiuo metu tai yra vienintelis galimas gydymas pacientams, sergantiems TP53 mutantais MDS ir AML, tačiau pagal dabartinį gydymo standartą pasikartojimo rizika vis dar yra didelė, o vidutinė OS po transplantacijos yra labai ribota, tik 8 mėnesiai ar mažiau. Jei bus gautas patvirtinimas, kad eprenetapoptas ir azacitidinas naudojami palaikomajai terapijai po transplantacijos, gali būti nauja gydymo paradigma, kuri gali reikšmingai pagerinti pacientų, kurių gydymo galimybės ribotos, rezultatus."

APR-426 molekulinė struktūra (nuotraukos šaltinis: selleck.cn)

MDS yra piktybinis kraujodaros kamieninių ląstelių navikas. Kaulų čiulpai negali pagaminti pakankamo skaičiaus sveikų kraujo ląstelių. Maždaug 30-40% pacientų, sergančių MDS, progresuos į ūminę mieloleukemiją (AML), o manoma, kad p53 naviko slopinančio baltymo mutacijos tiesiogiai lemia ligos progresavimą. p53 mutacijos yra iki 20% MDS ir AML sergančių pacientų ir yra susijusios su prasta bendra prognoze. Šiuo metu nėra patvirtintos terapijos, skirtos specialiai TP53 mutantų MDS ar AML sergantiems pacientams.