ES patvirtintas ontozry (cenobamate): Adjuvantas gydymas židinio priepuolis epilepsija suaugusiems!

Italijos sveikatos priežiūros bendrovės "Angelini Group" dukterinė įmonė "Angelini Pharmaceuticals" neseniai paskelbė, kad Europos Komisija (EK) patvirtino Ontozry (cenobamate) epilepsijai, kuri anksčiau buvo gydoma mažiausiai dviem vaistais nuo epilepsijos (AED), bet nebuvo visiškai kontroliuojama. Suaugę pacientai, adjuvantinis židininių priepuolių gydymas (su antriniais generalizuotais traukuliais arba be jų) epilepsija.

Apskaičiuota, kad Europoje epilepsija serga 6 milijonai pacientų, o apie 40% suaugusių epilepsija sergančių pacientų vis dar kontroliuoja epilepsiją, gavę du vaistus nuo epilepsijos (AED). 2 tinkamuose ir gerai kontroliuojamuose klinikiniuose tyrimuose Ontozry žymiai sumažino židininių priepuolių dažnį, palyginti su placebu, ir iki 20% pacientų palaikomojo gydymo laikotarpiu pasiekė nulinius priepuolius.

Jungtinėse Amerikos Valstijose cenobamatas buvo patvirtintas prekiauti 2019 m. lapkričio mėn., Prekės ženklu "Xcopri", adjuvantiniam suaugusiųjų iš dalies prasidėjusių epilepsijos gydymui. "Xcopri" atrado ir sukūrė "SK Biopharmaceuticals" ir jos dukterinė įmonė JAV "SK Life Sciences". Anksčiau 2019 m. "SK Biopharmaceuticals" pasirašė išskirtinę licencinę sutartį su "Arvelle Therapeutics GmbH", kuria siekiama sukurti ir komercializuoti vaistą Europoje.

2021 m. sausį "Angelini Pharmaceuticals" paskelbė apie įsigijimo sutartį su "Arvelle Therapeutics". Todėl "Arvelle" turės išskirtinę licenciją komercializuoti cenobamate Europos Sąjungoje ir kitose Europos ekonominės erdvės šalyse. Angelini planavo 2021 m. antrąjį ketvirtį į rinką pateikti "Ontozry" (cenobamate).

Emilio Perucca, buvęs Tarptautinės kovos su epilepsija federacijos prezidentas ir Pavia universiteto (Italija) klinikinės farmakologijos profesorius, sakė: "Per pastaruosius tris dešimtmečius pradėti vaistai nuo epilepsijos pagerino mūsų gebėjimą pasirinkti gydymo galimybes pagal individualius pacientų poreikius, tačiau juos sunku gydyti. Epilepsijos priepuoliais sergantys pacientai turi mažai įtakos priepuolių rezultatams. Cenobamate skiriasi nuo šių vaistų, nes jo vartojimas lėmė precedento neturintį nulinį traukulių dažnį šiems pacientams. Tai labai svarbu, nes tik vengiant traukulių pacientai gali grįžti į normalią ir pilną gamybą ir gyvenimą."

Europos Sąjungoje Ontozry reguliavimo patvirtinimas grindžiamas 3 klinikiniais tyrimais, kuriuose dalyvavo daugiau kaip 1 900 pacientų. Pagrindinis tyrimas (Tyrimas 017) buvo paskelbtas "The Lancet Neurology". Tai daugiacentris, dvigubai aklas, atsitiktinių imčių, placebu kontroliuojamas tyrimas. Xcopri yra veiksmingas gydymo būdas suaugusiems pacientams, sergantiems kontroliuojama židinio priepuolio epilepsija.

12 savaičių palaikomojo laikotarpio metu visų Xcopri dozių atsako dažnis buvo žymiai didesnis (pacientų, kurių traukulių dažnis sumažėjo ≥50%), procentinė dalis). palyginti su placebu. Atsako dažnis 100mg per dieną, 200mg per dieną, ir 400mg per dieną grupės buvo 40% (p = 0,036), 56% (p<0.001), 64%=""><0.001), respectively,="" while="" the="" placebo="" group="" was="" 25%.="" in="" addition,="" during="" the="" maintenance="" period,="" 4%="" (no="" significant="" difference,="" p="0.369)," 11%="" (p="0.002)," and="" 21%=""><0.001) of="" the="" patients="" who="" received="" 100mg,="" 200mg,="" and="" 400mg="" xcopri="" treatments,="" respectively="" the="" frequency="" of="" seizures="" (100%="" seizure-free)="" was="" reduced="" by="" 100%="" compared="" to="" 1%="" in="" the="" placebo="">

Cenobamato molekulinė struktūra (nuotraukos šaltinis: mechemexpress.cn)

Europoje epilepsija serga apie 6 mln. Traukuliai paprastai yra trumpalaikis nenormalus elektrinis aktyvumas smegenyse, kuris gali sukelti nekontroliuojamus judesius, nenormalų mąstymą ar elgesį ir nenormalius jausmus. Judesiai gali būti smurtiniai, ir pacientas gali prarasti sąmonę. Židinio priepuoliai prasideda ribotame smegenų plote.

Ontozry/Xcopri veiklioji farmacinė medžiaga yra cenobamatas, kuris yra natrio jonų kanalų blokatorius. Šiuo metu tikslus cenobamato terapinio poveikio mechanizmas yra neaiškus, tačiau SK Biopharmaceuticals mano, kad vaistas sumažina pasikartojantį neuronų išsiskyrimą slopindamas įtampos natrio srovę. Vaistas taip pat yra gama-aminobutiro rūgšties (GABAA) jonų kanalas Teigiamas lydinio moduliatorius.

Jungtinėse Amerikos Valstijose Xcopri jau yra rinkoje. Vaistas turi 6 dozavimo stiprumo ir vartojamas vieną kartą per dieną: 12.5mg, 25mg, 50mg, 100mg, 200mg. Kalbant apie vaistus, Xcopri reikia pradėti vartoti po 12, 5 mg vieną kartą per parą ir titruoti kas 2 savaites. Po vaisto koregavimo laikotarpio rekomenduojama palaikomoji dozė yra 200 mg per parą, tačiau kai kuriuos pacientus gali tekti koreguoti iki 400 mg per parą, o tai yra didžiausia rekomenduojama dozė. Xcopri galima vartoti kartu su kitais vaistais nuo epilepsijos arba vartoti atskirai.