ES patvirtino Aspaveli: paroksizminės naktinės hemoglobinurijos (PNH) gydymą

Kompanija Apellis Pharmaceuticals ir Švedijos Orphan Biovitrum AB (Sobi) neseniai paskelbė, kad Europos Komisija (EK) patvirtino Aspaveli (pegcetacoplan), skirtą anemijos sukeltam paroksizminiam miegui gydyti po mažiausiai 3 mėnesių C5 inhibitorių vartojimo. Suaugę pacientai, sergantys seksualine hemoglobinurija (PNH). 2021 m. gegužę vaistas buvo pirmasis, kuris JAV buvo patvirtintas prekės pavadinimu Empaveli. Jis gali būti vartojamas suaugusiems PNH pacientams, kurie anksčiau nebuvo gydyti, taip pat gali būti vartojami suaugusiems PNH pacientams, kurie pakeitė gydymą nuo C5 inhibitorių (Soliris ir Ultomiris). Tikimasi, kad Pegcetacoplan patvirtinimas prekybai pagerins PNH priežiūros standartus ir pakeis PNH gydymą.

Verta paminėti, kad pegcetakoplanas yra pirmasis ir vienintelis C3 tikslinis gydymas, gavęs reguliavimo patvirtinimą. Per pastarąjį dešimtmetį vienintelė galimybė gydyti PNH buvo C5 inhibitoriai, tačiau daugelis pacientų vis dar patiria nuolatinę hipohemoglobinopatiją, dažnai sukeliančią silpną nuovargį ir dažnus kraujo perpylimus. Klinikinių tyrimų metu pegcetakoplanas gali užtikrinti plačią PNH kontrolę, pagerinti PNH pacientų gyvenimą padidindamas hemoglobino kiekį ir sumažindamas kraujo perpylimo poreikį.

„Pegcetacoplan“ gavo reguliavimo patvirtinimus Jungtinėse Valstijose ir Europos Sąjungoje, remiantis 3 fazės PEGASUS tyrimo (NCT03500549) rezultatais (žr. PEGASUS 3 fazės aukščiausio lygio konferencinio skambučio rezultatų pristatymą). Tyrimas pasiekė pirminį tikslą, įrodantį, kad pegcetacoplan yra geresnis už Soliris, PNH standartinį priežiūros vaistą: jis yra geresnis už Soliris pagal hemoglobino lygio pokytį nuo pradinio lygio 16 savaitę, o pakoreguotas hemoglobino kiekis padidėjo 3,84 g/dL vidutiniškai (p<0,0001)>

Be to, Pegcetacoplan išvengė kraujo perpylimo baigčių, palyginti su Soliris. 85 % pacientų, gydytų pegcetakoplanu, per 16 savaičių nebuvo perpiltas kraujas, palyginti su 15 % gydymo Soliris grupėje. Tuo pačiu metu, lyginant su pacientais, gydomais Soliris, pegcetakoplanu gydomiems pacientams būdingas didesnis pagrindinių hemolizės žymenų normalizavimo greitis, o FACIT nuovargio balas kliniškai reikšmingai pagerėjo. Šiame tyrime pegcetacoplan yra toks pat saugus kaip Soliris.

pegcetacoplan veikimo mechanizmas

pegcetacoplan yra pirmasis gydymas, kurio hemoglobino kiekis yra didesnis nei Soliris, ir iki 85 % pacientų, gydytų pegcetacoplanu, neperpilamas kraujas. Dauguma PNH pacientų, šiuo metu gydomų Soliris, kenčia nuo nuolatinės anemijos. PEGASUS tyrimo rezultatai rodo, kad pegcetakoplanas gali tapti nauju PNH sergančių pacientų priežiūros standartu.

Pegcetacoplan yra tikslinis C3 inhibitorius, skirtas reguliuoti pernelyg didelį komplemento aktyvavimą, kuris yra daugelio sunkių ligų atsiradimo ir vystymosi priežastis. Pegcetacoplan yra sintetinis ciklinis peptidas, kuris jungiasi su polietilenglikolio polimeru ir specifiškai jungiasi su C3 ir C3b. Šiuo metu pegcetakoplanas kuriamas gydyti įvairias ligas, įskaitant PNH, geografinę atrofiją (GA) ir C3 glomerulopatiją. Jungtinėse Amerikos Valstijose FDA suteikė pegcetacoplan greitą kvalifikaciją PNH ir GA gydymui.

Šiuo metu nėra vaistų, skirtų GA gydyti. 2022 m. Apellis planuoja pateikti naują paraišką dėl pegcetakoplano injekcijos į stiklakūnį, skirtą su amžiumi susijusiai geltonosios dėmės degeneracijai (AMD) gydyti.