2021 m. vasarį FDA patvirtino pirmąją pasaulyje 7 naujų vaistų partiją " The Fourth CAR-T Therapy Breyanzi".

Remiantis pasauline "Yaodu" narkotikų duomenų baze, 2021 m. vasarį pirmą kartą pasaulyje buvo patvirtinti 7 nauji vaistai rinkodarai, kurie visi buvo patvirtinti FDA. Tarp jų yra 5 nauji molekuliniai objektai, vienas antikūnas ir viena ląstelių terapija.

Ketvirtoji pasaulyje CAR-T terapija Lisocabtagene maraleucel (prekės pavadinimas: Breyanzi)

Naujas limfomos vaistas Umbralisib (prekės pavadinimas: Ukoniq)

Trilakiklibas, naujas vaistas nuo kaulų čiulpų apsaugos chemoterapija (prekinis pavadinimas: COSELA)

Naujas lipidus mažinantis vaistas Evinacumab (prekės pavadinimas: EVKEEZA)

Casimersen, naujas vaistas Duchenne progresuojančios raumenų distrofija (prekės pavadinimas: Amondys 45)

Naujas vaistas molibdeno kofakso trūkumo tipui A: Fosdenopterin (prekės pavadinimas: Nulibry)

Nauja terapija mieloma (peptidas konjuguotas vaistas) Melflufen (prekinis pavadinimas: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) yra CD19 tikslinis slopinančių chimerinių antigenų receptorių (iCAR) T ląstelių gydymas, sukurtas BMS ir patvirtintas naudoti suaugusiems pacientams, sergantiems recidyvuojamuoju / ugniai atspariu difuziniu didelių B ląstelių limfomos (DLBCL) gydymu.

Breyanzi yra ketvirtoji pasaulyje patvirtinta CAR-T terapija. Anksčiau ji buvo suteikta proveržio terapijos pavadinimas FDA, regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos pavadinimas (RMAT), difuzinis didelis B ląstelių limfoma, ir folikulų centro limfoma. 4 retųjų vaistų kvalifikacija pirminės mediastinal B ląstelių limfomos ir mantijos ląstelių limfoma. Ypatingas bruožas yra tas, kad CD8 teigiamų ir CD4 teigiamų T ląstelių (1:1) santykis gydyme gali būti veiksmingai kontroliuojamas, kad būtų galima geriau kontroliuoti šalutinį ląstelių terapijos poveikį.

02Umbralisibas

Umbralisibas buvo sukurtas "TG Therapeutics" ir yra patvirtintas gydyti pacientus, sergančius recidyvuojaline/ugniai atsparia ribinės zonos limfoma (MZL), kuriems anksčiau buvo skirtas bent vienas gydymas nuo CD20, taip pat recidyvuojantiems ir (arba) ugniai atspariems pacientams, kuriems anksčiau buvo skirtas bent trečiosios eilės sisteminis gydymas Suaugusiems pacientams, sergantiems folikuline limfoma (FL).

Umbralisibas yra pirmasis patvirtintas geriamasis PI3Kδ/CK1ε inhibitorius. Ji anksčiau įgijo paspartintą kvalifikaciją, retųjų vaistų kvalifikaciją, prioriteto peržiūros kvalifikaciją ir proveržio terapijos paskyrimą, kurį suteikė JAV FDA.

03Trilaciclibas

Trilakiklibas yra trumpalaikis ir grįžtamas CDK4/6 inhibitorius, sukurtas G1 terapijos. Jis yra patvirtintas siekiant užkirsti kelią kaulų čiulpų slopinimui, kurį sukelia chemoterapija suaugusiems pacientams, sergantiems mažų ląstelių plaučių vėžiu.

Trilakiklibas yra pirmasis ir vienintelis pasaulyje produktas, profilaktiškai skiriamas chemoterapijos metu, siekiant apsaugoti kaulų čiulpus ir imuninę sistemą. Tikimasi, kad jis bus naudojamas kaip pagrindinių chemoterapijos metodų priedas, kad apimtų platesnę pacientų populiaciją.

2020 m. rugpjūtį "Simcere Pharmaceuticals" pasiekė išskirtinį licencinį susitarimą su G1 ir gavo "Trilaciclib" kūrimo ir komercializavimo teises visoms indikacijoms Didžiojo Kinijos regione.

04Evinacumabas

Evinacumab sukūrė Regeneron ir yra patvirtintas gydyti 12 metų ir vyresnius vaikus arba suaugusiuosius, kuriems yra šeiminė homozigotinė hipercholeterolemija (HoFH).

Evinacumabas yra visiškai žmogaus IgG4κ monokloninis antikūnas, nukreiptas į angiopoetiną panašų baltymą 3 (ANGPTL3). Tai lipidus mažinantis vaistas su nauju mechanizmu, kuris netiesiogiai pagreitina kūno riebalų degradaciją, slopindamas ANGPTL3. Prieš tai jis įgijo retųjų vaistų kvalifikaciją, prioriteto peržiūros kvalifikaciją ir FDA suteiktą proveržio terapijos pavadinimą ir yra pirmasis ANGPTL3 inhibitorius, kuris bus parduodamas.

05Casimersen (05)

Casimersen yra antisensas oligonucleotide terapija, skirta Dystroglycan. Jis buvo sukurtas Sarepta Therapeutics ir buvo patvirtintas gydyti Duchenne progresuojančios raumenų distrofija su genų mutacija exon 45 praleidžiant. Tai pirmasis vaistas, patvirtintas šio tipo genetiškai mutavusiems DMD pacientams.

Casimersen buvo patvirtintas naudoti pagreitintą patvirtinimo kanalą šį kartą. Vaistas įgijo FDA suteiktą paspartintą kvalifikaciją, prioriteto peržiūros kvalifikaciją ir retųjų vaistų kvalifikaciją.

06Fosdenopterinas

Fosdenopterin buvo sukurtas Origin Biosciences ir buvo patvirtintas siekiant sumažinti mirties riziką dėl A tipo molibdeno kofakso trūkumo (MoCD). Tai pirmasis novatoriškas gydymas, patvirtintas FDA A tipo MoCD gydymui, ir FDA suteikė proveržio terapijos pavadinimą Patvirtinus retas pediatrines ligas, "Origin" taip pat buvo apdovanotas FDA išduotu prioritetiniu peržiūros kuponu, kurio vertė yra daugiau nei 100 milijonų.

A tipo MoCD yra autosominė recesyvinė paveldima liga, kurią sukelia molibdeno kofakso sintezės nutraukimas, kuris yra labai retas. Pacientai paprastai yra kūdikiai, sergantys sunkia encefalopatija ir sunkiais priepuoliais, kurių mirtingumas yra didelis, o išgyvenamumo trukmės mediana yra 4 metai. Anksčiau vienintelė gydymo galimybė buvo palaikomoji priežiūra ir ligos sukeltų komplikacijų gydymas.

Fosdenopterin yra substrato pakaitinė terapija, kuri gali pakeisti cPMP ir leisti molibdeno kofakso sintezės žingsniui tęsti. Jis aktyvina molibdeno cofactor priklausomų fermentų, o pašalinti sulfitų, sumažinti centrinės nervų sistemos simptomus, ir tada sumažinti A tipo MoCD pacientams Mirtingumas.

07Melflufenas

Melflufeną (dar vadinamą Melfalano flufenamidu) sukūrė Oncopeptides. Vasario 26 d. FDA patvirtino jo vartojimą kartu su deksametazonu suaugusiems pacientams, sergantiems recidyvuojamą / ugniai atsparia daugybe mieloma (MM), gydyti. Tai pirmasis priešvėžus peptidas konjuguoti narkotikų patvirtintas FDA. Ji anksčiau buvo suteikta prioritetinė peržiūra ir retųjų vaistų statusą FDA.

Šis patvirtinimas grindžiamas pagrindinio 2 fazės klinikinio tyrimo HORIZON rezultatais. Šio klinikinio tyrimo metu Pepaxto ir deksametazono derinio terapija buvo gydomi 157 pacientais, sergančiais recidyvuojamuoju ir (arba) ugniai atspariu MM. Tyrimų rezultatai parodė, kad kombinuotas gydymas pasiekė bendrą 23, 7% remisijos lygį, o remisijos trukmės mediana buvo 4, 2 mėnesio.

Melflufenas yra "pirmos klasės" peptidų konjuguotas vaistas. Jis naudoja Oncopeptides patentuotą peptidų vaistų konjugato (PDC) platformą, kad susietų alkilinimo agentą felphalan su peptidais, nukreiptais į aminopeptidazės. Kartu. Melflufeną gali greitai vartoti MM ląstelės dėl savo lipofiliškumo, o tada greitai hidrolizuojamas peptidazės ląstelėje, taip atleidžiant hidrofilinį alkilinimo agentą.

Aminopeptidazė yra pernelyg išplėtota naviko ląstelėse, ypač pažengusiuose vėžiuose ar navikuose, kuriuose yra didelių mutacijų kompleksų. Atliekant bandymus in vitro, Melflufenas gali padidinti alkilinančio agento koncentraciją ląstelėse, o jo gebėjimas nužudyti MM ląsteles yra 50 kartų didesnis nei alkilinančio agento.