„Mallinckrodt“ inkstų nepakankamumo vaistas atmestas FDA

Neseniai FDA atmetė „Mallinckrodt&# 39“ paraišką dėl terlipresino retam progresuojančiam inkstų nepakankamumui gydyti. Nors vaistas anksčiau buvo pasiekęs pagrindinį tikslą 3 etape ir pelnė patariamojo komiteto palaikymą.

Terlipresinas yra vazopresino analogas, selektyvus V1 receptoriams. Iš pradžių jį sukūrė „Orphan Therapeutics“ ir bandė jį pristatyti į JAV rinką. FDA vaistą pradėjo peržiūrėti daugiau nei prieš dešimt metų, nors pradinis 3 fazės klinikinis tyrimas neatitiko pirminio rezultato. Rezultatas yra akivaizdus, ​​FDA atmetė „Orphan“. Vėliau „Ikaria“ iš „Orphan“ įgijo teises į terlipresino rinką Šiaurės Amerikoje. Iki 2015 m. „Mallinckrodt“ įsigijo „Ikaria“ už 2,3 mlrd. USD, o „Terlipressin&# 39“ Šiaurės Amerikos rinkos teisės galiausiai pateko į „Mallinckrodt&# 39“ rankas.

Iki praėjusių metų vaistas sėkmingai atliko 3 fazės klinikinius tyrimus, kuriuose dalyvavo 300 pacientų, sergančių 1 tipo hepatorenaliniu sindromu (HRS-1). Rezultatai parodė, kad 29% pacientų, vartojusių terlipresiną, HRS pasikeitė (kreatino kiekis serume sumažėjo nuo 2,25 mg / dl ar daugiau iki 1,5 mg / dl 14 dieną arba išleidimo dieną), o placebą vartojusių pacientų - ši dalis buvo tik 16%, ir tyrimas pasiekė pagrindinį tikslą.

Tačiau kai FDA prieš liepos mėn. Patariamojo komiteto posėdį išleido informacinį dokumentą, kilo netikėtų problemų. Pranešama, kad FDA paprašė komiteto apsvarstyti, ar terlipresino poveikis kreatino kiekiui serume turėtų įtakos klinikinio gydymo rezultatams.

Galų gale komitetas balsavo 8–7 už terlipresino' taikymą, tačiau, matyt, nesugebėjo sušvelninti visų FDA' Visame atsakymo laiške Mallinckrodtas pareiškė, kad FDA abejoja, ar 3 fazės klinikiniuose tyrimuose naudojami pakaitiniai tikslai duos reikšmingą klinikinę naudą (kuri gali kompensuoti riziką, įskaitant sepsį). FDA mano, kad reikia daugiau informacijos. Palaikoma, kad terlipresino nauda HRS-1 pacientams yra didesnė už riziką.

Stevenas Romano, „Mallinckrodt“ vyriausiasis mokslo pareigūnas, teigė negalintis pritarti FDA' sprendimui ir ieškoti visų įmanomų būdų patekti į narkotikus į JAV rinką. Anksčiau šį tikslą bandė pasiekti kitos įmonės.

Dėl daugybės klausimų šiais metais „Mallinckrodt&# 39“ akcijų kaina sumažėjo daugiau nei 65%, įskaitant diskusijas su" finansinius kreditorius ir ieškinius ieškovais," dėl kurio bendrovė atsisakė Q&stiprintuvo; sesija per paskutinį ketvirtį vykusį&# 39 konferencinį pokalbį. Pranešama, kad tikimasi, jog metinis terlipresino „GG # 39“ pardavimas pasieks 300 milijonų JAV dolerių, o tai padės sumažinti dabartinius „Mallinckrodt&# 39“ verslo sunkumus.