NASH Naujas vaistas pasiekia 2 fazės klinikinį pabaigos tašką, kepenų riebalai sumažėja 60%

Balandžio 1 d. Akero Therapeutics paskelbė, kad jos pagrindinis kandidatas į vaistą AKR-001, 2a fazės klinikinio tyrimo SUBALANSUOTAS NASH pacientams, pasiekė 12 savaičių veiksmingumo pabaigos, sumažinti kepenų riebalų kiekį pacientams daugiau nei 60%, palyginti su pradiniu , Pasiekti žymiai sumažinti statistinį reikšmingumą.

NASH yra rimta nealkoholinė riebalų kepenų liga (NAFLD), kuri reiškia patologinį pernelyg didelio riebalų nusėdimo kepenų ląstelėse sindromą, kurį sukelia kiti veiksniai nei alkoholis. Remiantis statistika, visame pasaulyje NASH pacientai viršijo 100 milijonų. NASH sukelia kepenų ląstelių uždegimą ir degeneraciją. NASH pažanga sukels kepenų fibrozę, kepenų cirozę ir kepenų nepakankamumą, taip pat gali sukelti kepenų vėžį. Kaip medžiagų apykaitos uždegimas tipas, NASH pacientams tikimasi viršyti 350 milijonų 2030 m., o jo atsiradimas yra glaudžiai susijęs su tokiais veiksniais kaip nutukimas, diabetas ir nenormalus lipidų metabolizmas kraujyje. Dabartinis gydymas vis dar yra gana menkas.

Akero's AKR-001 yra naujo tipo ilgai veikiantis fibroblastų augimo faktoriaus 21 (FGF21) analogas. Jis sujungia FGF21 polipeptido seką su Imunoglobulino Fc dalimi ir yra laikomas galimu NASH terapiniu vaistu. Tyrimai per pastarąjį dešimtmetį parodė, kad endogeninio hormono FGF21 vaidina svarbų vaidmenį žmogaus metabolizmo ir signalų reguliavimas, ir ji gali veikti įvairių organų sistemų, įskaitant kepenis. Paprastai jis natūraliai išskiriamas apsaugoti organus nuo streso ir atkurti medžiagų apykaitos pusiausvyrą. Palyginti su gamtos FGF21, Šis vaistas gali žymiai pagerinti stabilumą ir pusinės eliminacijos laikas, ir padidinti privalomas ir aktyvumas receptorių.

Tyrimas, vadinamas BALANCED, yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, 2a fazės klinikinis tyrimas su placebu kontroliuojama grupe. Iš viso dalyvavo 80 suaugusių pacientų, sergančių NASH, patvirtinta biopsijos. Tyrimo duomenys parodė, kad 12 gydymo savaitę visų AKR- 001 dozių grupės pacientų absoliutusis kepenų riebalų kiekis buvo reikšmingai mažesnis, palyginti su pradiniu, ir pasiekė pagrindinę tyrimo vertinamąją baigtį. Be to, visos AKR- 001 dozės grupės pasiekė antrinę vertinamąją baigtį – santykinai sumažinti kepenų riebalų kiekį, o 50 mg ir 70 mg dozių grupėspasiekė santykinį sumažėjimą daugiau kaip 70%.

"Mums labai malonu gauti šiuos teigiamus tyrimo rezultatus, kurie palaiko mūsų nuolatinį AKR-001 vystymąsi NASH pacientų gydymui", - sakė Andrew Cheng, MD, Akero prezidentas ir generalinis direktorius. "Nash pacientams nėra FDA patvirtintų gydymo būdų. AKR-001 gali suteikti jiems svarbią gydymo galimybę. Mes tikimės gauti išsamius bandomuosius duomenis pasirengti kitai AKR-001 plėtrai. "