Novartis Mayzent gydymas ir toliau sulėtinti negalios progresavimą & Pažinimo sutrikimas 5 metus!

Novartis neseniai paskelbė, kad naujausi duomenys išsėtinės sklerozės narkotikų Mayzent (siponimod) buvo paskelbtas balandžio papildas Amerikos neurologijos medicinos žurnalo Neurologija. Šie duomenys pagrįsti turimais klinikiniais įrodymais: pacientams, sergantiems antrine progresuojančia išsėtine skleroze (SPMS), nustatyta, kad Mayzent lėtina fizinės negalios progresavimą ir teikia pažinimo naudą. Nors kiekvieno paciento išsėtinės sklerozės (IS) kursas yra unikalus, per 10 metų nuo recidyvuojančios remituojančios išsėtinės sklerozės (RRIS) pradžios 1/4 RRMS sergančių pacientų gydymo metu pereinama prie SPMS.

Šio laiko paskelbti 5 metų IŠPLĖST atviro jo tęstinio tyrimo duomenys įvertino ilgalaikį Mayzent veiksmingumą ir saugumą SPMS sergantiems pacientams. Išplėstinio tyrimo metu pacientai toliau vartojo Gydymą Mayzent (Mayzent grupe) arba pakeitė placebą į gydymą Mayzent (placebo konversijos grupė). Duomenys parodė, kad, palyginti su placebo grupe, Mayzent grupės pacientai buvo žymiai mažiau linkę patvirtinti neįgalumo progresavimą (CDP) po 3 ir 6 mėnesių (atitinkamai: p = 0, 0064 ir p = 0, 0048), o tai parodė ankstyvą gydymą Privalumai. Dėl naujos koronavirusinės pneumonijos priežasties (COVID-19), po 2020 m. metinio susitikimo Amerikos neurologijos akademijos (AAN2020) buvo atšauktas, šie duomenys buvo įtraukti į papildomą žurnalą Neurologija balandžio mėnesį, ir duomenys ir toliau rodo Mayzent Gebėjimas padėti pacientams išlaikyti nepriklausomybę ilgą laiką vilkinant ilgalaikį ligos progresavimo ir pažinimo sutrikimo poveikį.

Nauji duomenys taip pat parodė, kad Mayzent grupėje metinis atkryčio dažnis (ARR) sumažėjo 52 %, palyginti su placebo grupe (p<0.0001). compared="" with="" the="" placebo-switched="" group,="" the="" risk="" of="" worsening="" cognitive="" impairment="" (tested="" according="" to="" the="" symbolic="" digital="" model)="" confirmed="" by="" the="" mayzent="" group="" at="" 6="" months="" was="" reduced="" by="" 23%="" (p="0.0014)." the="" clinical="" treatment="" benefits="" observed="" by="" the="" mayzent="" group="" lasted="" 5="" years,="" highlighting="" the="" advantages="" of="" early="" treatment.="" the="" incidence="" of="" adverse="" events="" was="" consistent="" with="" the="" control="" treatment="" period.="" expand="" open="" label="" expansion="" is="" continuing="" and="" will="" last="" for="" a="" total="" of="" 7="">

Kiti Mayzent duomenys, kuriais dalijamasi tame pačiame neurologijos numeryje, apima naują post-mortem analizę iš EXPAND, kuri rodo, kad tarp SPMS pacientų, įskaitant tuos, kurie turi mažesnį mobilumą ir labiau pažengusią ligą, Mayzent toliau mažina žievės pilkąją medžiagą (cGM) ir thalamus atrofiją. Tirto pogrupio metu Mayzent sumažino cGM atrofiją 48-116%, palyginti su placebu (p<0.01 in="" both="" the="" 12th="" month="" [m12]="" and="" the="" 24th="" month="" [m24]),="" reduced="" the="" thalamus="" atrophy="" reduced="" by="" 30-68%="" (p=""><0.05 at="" both="" m12="" and="" m24;="" except="" in="" the="" sub-group="" of="" "course="">15 metų", p = 0,1029 m12). Kartu su kitomis analizėmis šie duomenys gali būti paversti naudingu poveikiu ilgalaikiams klinikiniams rezultatams, įskaitant negalios progresavimą ir kognityvinio nuosmukio.

Remiantis turimais ikiklinikiniais įrodymais (Mayzent gali skatinti centrinės nervų sistemos remonto mechanizmą [CNS]), tolesnė Mayzent poveikio spms sergančių pacientų įmagnetinimo perdavimo dažnio (MTR) pokyčiui analizė. MTR yra technika plačiai naudojamas siekiant nustatyti mielio turinį smegenyse. MTR rezultatai parodė, kad Mayzent reikšmingai sumažino demielinaciją, o tai patvirtina ankstesnius ikiklinikinius remielinacijos duomenis.

Bruce Cree, MD, profesorius daug kietos chemijos Kalifornijos universiteto, San Francisko medicinos mokykla, sakė: "Šie duomenys pabrėžia ankstyvo gydymo intervencijų svarbą naudojant ligą modifikuojančių gydymo narkotikų (tokių kaip Mayzent) siekiant užtikrinti, kad IS pacientams, kurie ms sergantiems progresavimo vis tol, kol įmanoma ilgalaikis veiksmingumas. Dar niekada neper anksti likti prieš išsėtinės sklerozės eigą, nes ankstyvas fizinių ir pažinimo pokyčių aptikimas net subtilių pokyčių gali reikšti išsėtinę sklerozę. Pažanga, kad galėtumėte laiku įsikišti. "

Nors išsėtinės sklerozės progresavimas kiekvienam pacientui yra unikalus ir paveiktas daugelio veiksnių, įskaitant IS ligos modifikavimo terapijos (DMT) vartojimą, manoma, kad iki 80% recidyvuojančios remituojančios išsėtinės sklerozės (RRMS) Pacientai galiausiai pereis prie SPMS. Todėl svarbu, kad pacientai anksti pradėtų gydymą, kad sulėtintų negalios eigą. Neįgalumo progresavimas dažniausiai apima, bet neapsiriboja, poveikį mobilumui, kuris gali sukelti pacientams, kuriems reikia vaikščiojimo pagalbos ar neįgaliųjų vežimėlių, šlapimo pūslės disfunkcija, ir pažinimo mažėja.

Mayzent veiklioji farmacinė medžiaga yra siponimod, kuris yra naujos kartos selektyvus sfinozino-1-fosfato (S1P) receptorių moduliatorius, selektyviai prisijungiantis prie S1P1 ir S1P5 receptorių. Prisijungdamas prie S1P1 potipio receptorių limfocituose, siponimod gali užkirsti kelią limfocitų išeitį iš limfmazgių, taip užkertant kelią jiems patekti į IS pacientų centrinę nervų sistemą (CNS) ir atlikti priešuždegiminį vaidmenį. Be to, siponimod taip pat gali patekti į CNS ir tiesiogiai prisijungti prie S1P5 ir S1P1 potipio receptorių konkrečių ląstelių (oligodendrocytes ir astrocytes) skatinti mieliinaciją ir užkirsti kelią uždegimui.

Mayzent buvo patvirtintas JAV FDA 2019 m. kovo mėn suaugusių pacientų, sergančių recidyvuojančia išsėtine skleroze (RVN), įskaitant aktyvią antrinę progresuojančią išsėtinę sklerozę (SPMS), recidyvuojančia remituojančia išsėtine skleroze (RRIS), klinikiniu izoliuotu sindromu (CIS), gydymui. Europos Sąjungoje Mayzent buvo patvirtintas 2020 m. sausio mėn.

Verta paminėti, kad Mayzent yra pirmasis geriamasis vaistas, patvirtintas SPMS sergantiems pacientams, sergantiems aktyvia liga, ir pirmasis patvirtintas terapinis vaistas SPMS sergantiems pacientams, sergantiems aktyvia liga per pastaruosius 15 metų. Įrodyta, kad vaistas yra veiksmingas lėtinant ligos progresavimą ir bus sprendžiamas reikšmingas nepatenkintas medicininis poreikis pacientų, sergančių aktyvia liga SPMS, populiacijoje.

Novartis yra įsipareigojusi pareikšti Mayzent pacientams visame pasaulyje, ir reguliavimo paraiškos šiuo metu vyksta daugelyje šalių (įskaitant Kiniją). Mayzent sėkmė yra labai svarbus Novartis, nes Gilenya, kita iš bendrovės Blockbuster MS geriamųjų narkotikų su metinių pardavimų $ 3 mlrd, susiduria su didėjančia konkurencija. Pramonė yra labai optimistiškai apie Mayzent verslo perspektyvas, o kai kurie analitikai prognozuoja, kad Mayzent's peak pardavimai bus toks didelis, kaip 3 milijardų JAV dolerių.

Šaltinis:Novartis skelbia naujus Mayzent® (siponimod) duomenis, kurie rodo ilgalaikį poveikį delsiant negalią iki penkerių metų pacientams, sergantiems antrine progresuojančia išsėtine skleroze (SPMS)