Plazmos Kallikrein inhibitorius Orladeyo (berotralstat) buvo patvirtintas ES!

„BioCryst Pharmaceuticals“ paskelbė pagrindinį 3 fazės „APeX-2“ Orladeyo tyrimą (berotralstat, kapsulę), skirtą paveldimai angioneurozinei edemai (HAE) gydyti 2021 m. Europos alergijos ir klinikinės imunologijos draugijos (EAACI) internetinėje mišrioje konferencijoje. Nauji duomenys. Rezultatai parodė, kad pacientai, kuriems tyrimo pradžioje atsitiktine tvarka buvo paskirta 150 mg geriamoji Orladeyo dozė vieną kartą per parą, 25–96 savaičių vidutinis mėnesio priepuolio dažnis buvo 80% mažesnis nei pradinis. Per tą patį laikotarpį, 16 iš 17 mėnesių, vidutinis priepuolių skaičius taip pat sumažėjo nuo 2,7 per mėnesį pradiniame etape iki 0,0 per mėnesį.

Palyginus su tyrimo 1 dalimi (0–24 savaitės) ir 2 dalimi (25–48 savaitės), Orladeyo buvo gerai toleruojamas ir pranešė apie su narkotikais susijusius nepageidaujamus reiškinius gydymo metu 3 dalimi (49–96 savaitės) mažiau. 81% pacientų, dalyvavusių tyrime, baigė tyrimą.

„BioCryst“ vyriausiasis medicinos pareigūnas Williamas Sheridanas sakė: „Ilgalaikiai mūsų klinikinės programos 2 metų duomenys sustiprino reikšmingą ir ilgalaikį Orladeyo veiksmingumą ir saugumą mažinant HAE epizodus. Šie rezultatai sutampa su tuo, kad daugelis pacientų realiame pasaulyje matė Orladeyo nuo tada, kai pradėjome Orladeyo. Patirtis nuosekli. „Orladeyo“ yra pagrindinis veiksnys, padedantis patenkinti pacientų poreikius. Matėme, kad pacientai nuo injekcinių prevencinių vaistų ir injekcinių ūminio gydymo vaistų pereina prie geriamųjų Orladeyo vieną kartą per dieną, kad kontroliuotų HAE priepuolius."

Orladeyo veikliosios farmacinės medžiagos cheminė struktūraberotralstat(nuotraukos šaltinis: probechem.cn)

Orladeyo yra pirmoji tikslinė geriamoji terapija, patvirtinta HAE priepuolių prevencijai. Šis vaistas yra geriamasis, kartą per parą vartojamas vaistas, skirtas 12 metų ir vyresniems vaikams ir suaugusiems, siekiant išvengti HAE priepuolių. 2020 m. Gruodžio mėn., 2021 m. Sausio mėn. Ir 2021 m. Balandžio mėn. „Orladeyo“ buvo patvirtintas atitinkamai JAV, Japonijoje ir Europos Sąjungoje. Patvirtinus vaistą rinkoje, pasiekta didelė pažanga gydant HAE sergančius pacientus, kurie laukė geriamojo profilaktinio gydymo galimybių. Padės sumažinti pacientų gydymo naštą.

Veiklioji Orladeyo farmacinė medžiaga yraberotralstat, kuris yra naujas, geriamasis, kartą per parą veikiantis, stiprus ir selektyvus žmogaus plazmos kallikreino inhibitorius, kuris veikia mažindamas plazmos kallikreino aktyvumą. Vaistas buvo sukurtas pacientams, sergantiems HAE, siekiant užkirsti kelią ir gydyti angioneurozinę edemą. Šiuo metu „BioCryst“ kuria dvi berotralstato kompozicijas, kapsulės yra sukurtos siekiant užkirsti kelią HAE priepuoliams, o geriamieji skysti preparatai naudojami ūmiems HAE priepuoliams gydyti.

berotralstatVeiksmo mechanizmas

Sumažintas pagal poreikį vartojamas vaistas pacientams, sergantiems HAE, gydytiems Orladeyo (150 mg) APeX-2 tyrime. Pacientams, kurie vartojo Orladeyo 150 mg per burną vieną kartą per parą ir kurių traukulių dažnis sumažėjo ≥ 50%, lyginant su pradiniu. Sumažėjo 78% (pradinė dozė per mėnesį) iki 24 savaitės. Tarp pacientų, kurių priepuolių dažnis sumažėjo ≥70%, palyginti su pradiniu, vaistų pagal poreikį sumažėjo 85% nuo pradinės iki 24 savaitės, o mėnesio pagal poreikį 2,2 dozėmis.

Orladeyo gydytų paauglių, sergančių HAE, priepuolių dažnis buvo nuolat žemas: atvirame saugumo tyrime APeX-S paauglių (12-17 metų amžiaus) pacientų, vartojusių 150 mg Orladeyo vieną kartą per parą, analizė parodė, kad ketvirtas Vidutinis savaitės priepuolių dažnis (SEM) yra 0,4 karto per mėnesį, kuris paprastai trunka iki 48 savaitės. Per 48 gydymo savaites vidutinis šių paauglių priepuolių dažnis buvo 0,0 priepuolio per mėnesį. Daugiau nei 70% pacientų nuo 4 iki 48 savaitės nebuvo traukulių. APeX-S tyrime Orladeyo buvo gerai toleruojamas.

„Orladeyo“ COVID-19 metu nuolat išlieka mažas HAE atakų dažnis: stresas yra HAE priepuolių priežastis, o neseniai paskelbti gydytojų ir pacientų apklausos duomenys rodo, kad pacientai pranešė apie HAE priepuolių dažnį dėl padidėjusio streso, susijusio su COVID-19 pandemijos padidėjimu (iki COVID: 1,5 karto per 3 mėnesius, COVID metu: 4,4 karto/3 mėnesius). APeX-S tyrimo metu atlikus HAE sergančių pacientų, kurie vartojo geriamąjį Orladeyo 150 mg vieną kartą per parą, analizę, nustatyta, kad mėnesinis HAE priepuolių dažnis, įskaitant prieš COVID ir COVID metu, visada išliko žemas (& lt; 1 kartą) / mėnulis). Pacientams, gydomiems Orladeyo, priepuolių dažnis išlieka mažas didelio socialinio streso ir sutrikimų laikotarpiu.