Prevencinis imunoterapinis monokloninis antikūnas Teplizumabas, taikomas JAV

„Prevention Bio“ yra klinikinės stadijos biofarmacijos įmonė, skirta kurti novatoriškus gydymo metodus, kurie nutraukia ir užkerta kelią imuninės sistemos sukeliamoms ligoms. Neseniai įmonė paskelbė, kad inicijavo teplizumabo (PRV-30 1) biologinio produkto licencijos paraiškos (BLA) pateikimą JAV maisto ir vaistų administracijai (FDA), kuri yra anti-CD 3 monokloninis antikūnas, naudojamas didelės rizikos grupių prevencijai. Arba atidėti klinikinio tipo 1 diabeto (T 1 D) atsiradimą, kai didelės rizikos populiacija reiškia, kad yra 2 ar daugiau T 1 su D susijusių autoantikūnų organizme.

JAV ir Europos Sąjungoje teplizumabui buvo suteikta atitinkamai narkotikų proveržis (BTD) ir prioritetinė narkotikų kvalifikacija (PRIME). Jei bus patvirtintas, teplizumabas bus pirmasis gydymas siekiant užkirsti kelią 1 klinikinio tipo diabetui (T 1 D) didelės rizikos grupėse arba užkirsti kelią jo vystymuisi.

Pateikdamas nuolatinį leidimą, farmacijos kompanijos gali pateikti kai kuriuos užpildytus modulius BLA peržiūrai FDA ir nereikia laukti, kol kiekvienas modulis bus baigtas, prieš pateikdamas peržiūrai. Šiuo metu „Provention“ pateikė neklinikinius modulius ir tikisi klinikinius modulius bei cheminės, gamybos ir kontrolės (CMC) modulius pateikti trečiąjį 2020 ketvirtį. Pateikus galutinį BLA modulį, FDA nurodys BLA receptinių vaistų vartotojo mokesčio metodo (PDUFA) tikslinę datą.

Teplizumabas 0010010 # {{{1}}; BLA pateikimas yra pagrįstas klinikiniais duomenimis iš 0010010 citatos; rizikos grupės 0010010 citatos; tyrimas, kurį atliko „TrialNet“. Tyrime buvo įvertintas teplizumabo veiksmingumas ir saugumas siekiant užkirsti kelią {vėlesnio 1 tipo cukriniam diabetui (T 1 D) arba uždelsti jį didelės rizikos grupėse. Tyrimo duomenys buvo paskelbti {Diagnostikos instituto (ADA20 1 9) 79 moksliniame susitikime San Fransiske birželio 20 d. 1 9. Rezultatai parodė, kad vienkartinis 2 savaičių (1 4 dienų) gydymo teplizumabu kursas žymiai atitolino klinikinio T 1 D atsiradimą ir diagnozavimą didelės rizikos vaikams ir suaugusiesiems, palyginti su placebu. T 1 D dažnis sumažėjo {{{1 6}}%, o vidutinis pradžios laikas buvo atidėtas mažiausiai {{1 7}} metais. Šie duomenys aiškiai rodo, kad trumpalaikė imunoterapija gali žymiai atitolinti T 1 D klinikinę plėtrą, o imunomoduliuojančių vaistų, kuriems nereikia nuolatinio gydymo, kad būtų paveiktos autoimuninės ligos, kūrimas bus pagrindinis paradigmos poslinkis.

Pagal 0010010 citatą; At-Risk 0010010 citatą; tyrimo metu teplizumabas yra pirmasis imunomoduliatorius, galintis žymiai atitolinti T 1 D klinikinę pradžią. Tikimasi, kad jis įsikiš ir iš esmės pakeis T 1 D progresą didelės rizikos grupėse!

Ashleigh Palmer, „Provention“ prezidentas ir generalinis direktorius, sakė: 0010010 quot; Mūsų teplizumabo BLA pateikimo proceso pradžia yra svarbus prevencijos etapas, kuris gali būti pirmasis vaistas, kuris kada nors buvo naudojamas siekiant užkirsti kelią klinikiniam tipui ar jį atidėti. {{1}} diabetas didelės rizikos grupėse. Praėjusių metų duomenys iš paskelbtos 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; tyrimas pabrėžė teplizumabo transformacinį terapinį potencialą, atidėdamas ar užkertant kelią nuo insulino priklausomo T 1 D atsiradimui klinikinėje fazėje. Stengsimės, kad BLA pateikimas būtų baigtas iki metų pabaigos ir tikimės patobulinti reguliavimo procesą. Taip pat glaudžiai bendradarbiausime su FDA. 0010010 quot;

teplizumabo (PRV-03 1) tipo {{1}} diabeto (T 1 D) prevencija ir intervencija

teplizumabas yra tiriamasis anti-CD {{1}} monokloninis antikūnas, sukurtas siekiant sulaikyti ir užkirsti kelią klinikinei T 1 D. Antikūnas buvo vertinamas atliekant kelis klinikinius tyrimus, kuriuose dalyvavo daugiau nei 1 000 pacientų, iš kurių daugiau kaip 800 pacientų vartojo teplizumabą. Ankstesni tyrimai, atlikti su naujai diagnozuotais pacientais, parodė, kad teplizumabas ir toliau įrodo savo sugebėjimą palaikyti β ląstelių funkciją ir sumažinti išorinio insulino vartojimą. Šiuo metu „Provention Bio“ vertina teplizumabą pacientams, kuriems naujai diagnozuota klinikinė T 1 D (III fazės PROTECT tyrimas), taip pat vertina teplizumabo galimybes užkirsti kelią T 1 D rizikai didinti. asmenų iš T 1 D pacientų giminaičių.

0010010 kaina; rizikinga 0010010 kaina; tyrime iš viso dalyvavo 76 0010010 , didelės rizikos 0010010 dalyviai; tiriamieji nuo 8 iki 49 metų. Šie tiriamieji turėjo 2 ar daugiau T 1 D autoantikūnų ir nenormalų gliukozės metabolizmą (nenormalų gliukozės kiekį kraujyje). 72% tiriamųjų buvo jaunesni nei 1 8 metai. Tyrimo metu šie tiriamieji atsitiktinės atrankos būdu buvo gauti teplizumabu arba placebu.

Tyrimo rezultatai parodė, kad vienos 1 4 dienų gydymo teplizumabu vienos dienos 1 4 dienų gydymo kursas žymiai atitolino klinikinio T 1 D atsiradimą ir diagnozavimą, palyginti su placebu, o vidutinis 2 metų vėlavimas. Tiksliau, vidutinis laikas iki klinikinės T 1 D diagnozės placebo grupėje buvo šiek tiek daugiau nei 24 mėnesių. Priešingai, vidutinis T 1 D klinikinės diagnozės laikas teplizumabo grupėje buvo šiek tiek daugiau nei 48 mėnesių (p=0. 006). Tyrimo metu 72% pacientų placebo grupėje išsivystė klinikinis diabetas, palyginti su 43% teplizumabo grupės pacientų. Tyrimo metu teplizumabas buvo gerai toleruojamas, o saugumo duomenys atitiko ankstesnių tyrimų su naujai diagnozuotais pacientais duomenis.

„Elevenor Ramos“, „Provention Bio“ vyriausiasis medicinos pareigūnas ir vyriausiasis operacinis direktorius, sakė: 0010010 quot; Šis svarbus proveržio tyrimas rodo, kad galime naudoti imunoterapiją, ypač teplizumabą, siekiant užkirsti kelią klinikinio tipo atsiradimui ar jį žymiai atidėti { {1}} diabetas mažiausiai 2 metų. Svarbiau, kad maždaug 60% tiriamųjų neišsivystė T 1 D po gydymo teplizumabu kurso. , dvigubai didesnė už placebo grupę. Teplizumabas yra pirmoji imunomoduliacija, kuri gali atitolinti T 1 D agento klinikinę pradžią. 0010010 quot;

Kevanas Heroldas, PhD, pagrindinis tyrėjas ir Jeilio universiteto imunobiologijos ir medicinos profesorius, sakė: 0010010 quot; Šie rezultatai turi realią klinikinę reikšmę asmenims, kuriems gresia {{{{{ 2}}}} diabetas, pavyzdžiui, pacientų šeimos nariai. Atidėjus klinikinės T 1 D atsiradimą, ligos našta gali būti atidėta, kol pacientai galės geriau valdyti savo ligą, pavyzdžiui, po kūdikystės, pradinės mokyklos, vidurinės mokyklos ar net kolegijos. Naudodami teplizumabą, mes galime dabar įsikišti ir iš esmės pakeisti šių padidintos rizikos asmenų T 1 D progresiją. Be to, tikimės sužinoti daugiau apie pacientų stebėjimą atliekant tolesnį tyrimą, kurio metu taip pat bus įvertinti ilgalaikiai pacientų, atidėliojusių ligos diagnozavimą, rezultatai ir išsiaiškinta, ar jiems bus diagnozuota T { {2}} D arba apsaugotas. 0010010 quot;