„Roche“ ir „NeuExcell“ pasiekė strateginį bendradarbiavimą, kad sukurtų naujus gydymo būdus naudodami nervų regeneracijos genų terapijos platformą!

Roche' genų terapijos įmonė Spark Therapeutics ir NeuExcell Therapeutics bendradarbiavo genų terapijoje, kad sukurtų saugų ir veiksmingą gydymą Huntingtono' liga (HD) sergantiems pacientams.

HD yra nepagydoma genetinė smegenų liga, kurią sukelia sugedęs 4 chromosomos genas. Kadangi liga pažeidžia įvairias smegenų dalis, ji veikia judėjimą, elgesį ir pažinimą. Pacientams darosi vis sunkiau vaikščioti, mąstyti, mąstyti, nuryti ir kalbėti. Galiausiai prireiks visą darbo dieną dirbančios priežiūros. Su HD susijusios komplikacijos dažniausiai būna mirtinos.

Pagal sutarties sąlygas „Spark Therapeutics“ įsigis patentuotą NeuExcell' nervų regeneracijos genų terapijos platformą ir galimybes. „NeuExcell'“ tyrimų komanda glaudžiai bendradarbiaus su „Spark Therapeutics“, siekdama pažangos. Pagal pasirinkimo licenciją „NeuExcell“ turi teisę gauti avansinius mokėjimus, licencijos mokesčius, R&D ir pardavimo etapo mokėjimus iki maždaug 190 mln. JAV dolerių, taip pat honorarus už produktus. „Spark Therapeutics“ turi teisę pasirinkti licencijuoti „NeuExcell'“ išskirtines pasaulines HD projekto teises.

Šiuo metu vyrauja bendra nuomonė, kad suaugę žinduolių neuronai yra nepakeičiami, todėl gydant smegenų ligas dažnai pagrindinis dėmesys skiriamas ligos progresavimo sulėtinimui. NeuExcell galėjo pradėti nervinio audinio regeneravimo metodą. Bendrovės' nervų regeneracijos genų terapijos platforma yra sukurta remiantis transkripcijos faktoriumi pagrįsta transdiferenciacijos technologija. Platforma bando perprogramuoti endogenines glijos ląsteles (pvz., astrocitus), supančias neuronus, į funkcinius naujus neuronus, kurie paprastai reaguoja po to, kai neuronai yra sužeisti arba miršta.

Nors neuronai negali dalytis ir atsinaujinti patys, glijos ląstelės yra atsinaujinantis šaltinis, generuojantis naujus neuronus pažeistoje vietoje, o jų mastas yra pakankamai didelis, kad gautų reikšmingą terapinį poveikį. NeuExcell kuria su adeno susietu virusu (AAV) pagrįstą nervų regeneracijos genų terapiją, kad regeneruotų funkcinius naujus neuronus neurodegeneracijos vietoje.

Spark Therapy' pažangi patentuota AAV nešiklio platforma, skirta centrinei nervų sistemai, suteiks didelį pranašumą HD R&D projektams. Įmonė jau daugiau nei 20 metų yra genų terapijos tyrimų priešakyje ir turi daug žinių bei galimybių šioje srityje, kurios bus panaudotos HD projektų plėtrai skatinti.

Sujungiant Spark Therapy' turimą genų terapijos kūrimo patirtį su NeuExcell' nervų regeneracijos genų terapijos tyrimų galimybėmis, šiuo bendradarbiavimu siekiama skatinti genų terapijos potencialą Huntingtono's ligų bendruomenė.