„Roche“ išleido naujus duomenis apie dvejų metų kūdikių, vaikų ir suaugusiųjų SMA gydymą Risdiplam

Prieš kelias dienas pagrindiniame tyrime „SUNFISH“, Roche' s „Genentech“ paskelbė teigiamus duomenis apie rizdiplamą 2–25 metų pacientams, sergantiems 2 ar 3 tipo stuburo raumenų atrofija (SMA). 1 dalis. Tiriamojo efektyvumo analizės rezultatai parodė, kad risdiplamas žymiai pagerino motorinę funkciją po 24 mėnesių gydymo, palyginti su gamtos istorijos duomenimis. Be to, išankstiniai 12 mėnesių JEWELFISH tyrimo, atlikto su įvairių tipų SMA pacientais nuo 6 mėnesių iki 60 metų ir kurie anksčiau buvo gydomi, duomenys parodė, kad po gydymo risdiplamu, išgyvenamojo motorinio neurono (SMN) lygio baltymų daugėjo greitai ir nuolat daug.

SUNFISH yra visuotinis tyrimas (n=231), skirtas vaikams ir suaugusiesiems, sergantiems SMA, padalytas į dvi dalis. Pirmojoje tyrimo dalyje (n=51) daugiausia buvo nustatoma dozė, apimanti platų pacientų diapazoną, pradedant nuo negalėjimo atsisėsti iki sugebėjimo vaikščioti, ir pacientams, sergantiems skolioze ar sąnarių kontraktūra. Šioje tiriamojo efektyvumo analizės dalyje naudojama motorinių funkcijų matavimo (MFM) skalė pacientų&# 39 įvertinti; variklio funkcija.

Svertinė analizė, palyginus duomenis su patikimų natūralių istorijų palyginamųjų grupe, parodė, kad pacientams, gydomiems risdiplamu, 24 mėnesį didelis MFM pokytis, palyginti su pradiniu rodikliu (3,99 taškų skirtumas [95% PI: 2,34, 5,65] p< 0,0001).="" .="" palyginti="" su="" placebu,="" rizdiplamą="" vartojusiems="" pacientams="" taip="" pat="" reikšmingai="" padidėjo="" bendras="" mfm-32="" balas,="" palyginti="" su="" pradiniu="" rodikliu="" (vidutinis="" skirtumas="" 1,55="" balo;="" p="0,0156)." net="" maži="" motorinės="" funkcijos="" pokyčiai="" gali="" padaryti="" reikšmingų="" skirtumų="" pacientams,="" kuriems="" yra'="" kasdieniame="">

Rezultatai taip pat parodė, kad po keturių gydymo risdiplamu savaičių SMN baltymo lygis paciento&# 39 kraujyje padidėjo vidutiniškai du kartus ir tęsėsi mažiausiai 24 mėnesius. Šie rezultatai atitinka ankstesnio pranešimo apie SUNFISH pagrindinio tyrimo antrosios dalies 12 mėnesių ambulatorinių pacientų tyrimo rezultatus.

Dažniausi nepageidaujami reiškiniai pirmoje SUNFISH tyrimo dalyje buvo karščiavimas (55%), kosulys (35%), vėmimas (33%), viršutinių kvėpavimo takų infekcija (31%), šaltis (nosiaryklės uždegimas, 24%) ir gerklės skausmas (burnos skausmas gerklėje, 22%). Tarp 51 paciento, vartojančio risdiplamą, dažniausias sunkus nepageidaujamas reiškinys buvo plaučių uždegimas. Iki šiol nėra su gydymu susijusių saugos duomenų, galinčių nutraukti narkotikų vartojimą.

Be to, buvo baigtas JEWELFISH tyrimas (n=174), siekiant įvertinti rizdiplamo saugumą ir farmakodinaminius duomenis SMA sergantiems pacientams, kurie anksčiau buvo gydyti. Tarp jų 76 pacientai buvo gydyti nusinerzenu (SPINRAZA), 14 pacientų - onasemnogeno abeparvovec (Zolgensma) gydymu, o likę 83 pacientai buvo gydyti risdiplam. Pastebėta, kad po 12 gydymo risdiplamu mėnesių paciento&# 39 SMN baltymas padidėjo dvigubai, palyginti su pradiniu (n=18).

Ankstyvas saugumo vertinimas, palyginti su negydytais pacientais, parodė pastovią saugą. Dažniausi nepageidaujami reiškiniai buvo viršutinių kvėpavimo takų infekcija (13%), galvos skausmas (12%), karščiavimas (8%), viduriavimas (8%), nosiaryklės uždegimas (7%) ir pykinimas (7%). Nebuvo nustatyta jokių su vaistu susijusių saugumo išvadų, dėl kurių būtų galima pasitraukti iš JEWELFISH tyrimo, o bendros nepageidaujamų reiškinių charakteristikos yra panašios į pacientų, negavusių tikslinio SMA gydymo rizdiplamo tyrime.

SMA yra paveldima, progresuojanti neuromuskulinė liga, galinti sukelti niokojantį raumenų išsekimą ir su liga susijusias komplikacijas. Tai yra dažniausia genetinė kūdikių mirties priežastis ir viena iš labiausiai paplitusių retų ligų, kuria serga maždaug viena iš 11 000 kūdikių. 1 tipo SMA sergantys pacientai paprastai negyvena vyresni nei 2 metai, tačiau lengvi 2 ir 3 tipo pacientai gali išgyventi ilgiau. Tačiau lengva ligos forma vis dar siejama su sutrikusia judrumu, kvėpavimo takų infekcijomis ir mirtimi.

Nors šiuo metu yra keletas SMA gydymo būdų, šioje srityje vis dar yra didžiulė rinka, kad patenkintų paklausą. 2016 m. Pirmą kartą pasaulyje patvirtinta „GG # 39“ SMA terapija „Spinraza“ sudarė 2019 m. 2,097 mlrd. Antroji SMA terapija „Zolgensma“ buvo pradėta 2019 m. Gegužės mėn., Jos pardavimai per pirmus tris ketvirčius sudarė 361 mln. USD. Gydant pacientus, kurie vartojo šiuos du gydymo būdus, „Roche risdiplam“ buvo gauta teigiamų duomenų. Ar tai dar labiau padidins risdiplamo pranašumus ir jo konkurencingumą rinkoje.