Bazalinių ląstelių karcinomos rinkos SMO inhibitorių gydymas gavo prioritetinę CDE apžvalgą

CDE įtraukta į sonidegibo fosfato kapsulės (prekinis pavadinimas: Odomzo) įtraukimą į prioritetinę apžvalgą ir pradėta viešinti. Jis vartojamas suaugusiesiems, sergantiems lokaliai išplitusia bazalinių ląstelių karcinoma (BCC), kurie atsinaujina po operacijos ar radioterapijos, arba pacientams, kuriems netinka chirurgija ar radioterapija.

sonidegibo fosfatas yra geriamasis išlyginto (SMO) inhibitorius, kurį sukūrė „Novartis“. 2017 m. „Sun Pharma“ ir „Novartis“ pasirašė licencijos sutartį ir įgijo teisę „Odomzo“ parduoti visame pasaulyje. SMO yra transmembraninis baltymas, kuris yra Ežio (Hh) signalo kelio dalis, atliekanti pagrindinį vaidmenį palaikant kamienines ląsteles, atstatant audinius ir pažengus bazalinių ląstelių karcinomai. „Odomzo“ reguliuoja Ežio signalizacijos kelią, kad užkirstų kelią vėžio vystymuisi arba jį sumažintų.

Pirmą kartą sonidegibo fosfatas buvo patvirtintas JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) 2015 m. Liepos 24 d. Gydant lokaliai pažengusią bazalinių ląstelių karcinomą, kuri atsinaujino po operacijos ar radioterapijos, arba pacientams, sergantiems bazalinių ląstelių karcinoma, kurios negalima operuoti ar radioterapijos. Jis buvo patvirtintas įtraukimui į Europos Sąjungą 2015 m. Rugpjūčio 20 d.

„Odomzo“ FDA patvirtinimas grindžiamas daugiacentriniu, dvigubai aklu, daugelio kohortiniu klinikiniu tyrimu (BOLT) pacientams, sergantiems lokaliai išplitusia bazalinių ląstelių karcinoma (laBCC) (n=194) arba metastazavusia bazalinių ląstelių karcinoma (mBCC) (n=36)., NCT01327053). Pacientai atsitiktinai vartojo ODOMZO 800 mg arba 200 mg vieną kartą per parą santykiu 2: 1. Tyrimo rezultatai parodė, kad 30-ąjį mėnesį laBCC pacientų, atsitiktinai atsitiktinai vartojusių 200 mg ODOMZO per parą, ORR buvo 56%. CR norma buvo 21%. Vidutinė atsako trukmė buvo 26,1 mėn.

Bazalinių ląstelių karcinoma (BCC) yra dažnas odos vėžys, sukeliantis 80% visų ne melanomos atvejų. Liga gali smarkiai pakreipti jos išvaizdą ir būti pavojinga gyvybei jos progresavimo stadijose. BCC dažnis didėja maždaug 10% per metus. Dabartinės pažengusios BCC gydymo galimybės yra labai ribotos.