SYK inhibitoriaus tavalisse (fatantinib) 3 fazės tyrimas Japonijoje pavyko!

"Rigel Pharmaceuticals" neseniai paskelbė, kad jos partneris "Kissei Pharmaceuticals" paskelbė teigiamus 3 fazės klinikinio tyrimo, atlikto Japonijoje, rezultatus. Tyrime vertinama Tavalisse (fostamatinib disodiumo heksahidratas) suaugusiems pacientams, sergantiems lėtine imunine trombocitopenija (ITP).

Šio 3 fazės klinikinio tyrimo (n=34) rezultatai parodė, kad Tavaliso gydymo grupės pacientų, kuriems pasireiškė stabilus trombocitų atsakas, dalis buvo žymiai didesnė nei placebo grupėje. Stabilus trombocitų atsakas apibrėžiamas taip: per pastaruosius 6 suplanuotus apsilankymus per 14-24 gydymo savaitę bent 4 trombocitų skaičius yra ≥50 000 trombocitų / μL. Šiame tyrime Tavalisse saugumas atitiko kitus klinikinius tyrimus ir nebuvo nustatyta jokių naujų ar nenormalių saugos problemų.

2018 m. spalį Rigelis ir Kissei pasirašė išskirtinę licencinę ir tiekimo sutartį, kad sukurtų visas esamas ir galimas fostamatinibo indikacijas Japonijoje, Kinijoje ir Pietų Korėjoje. Jungtinėse Amerikos Valstijose fostamatinib buvo patvirtintas 2018 m. Balandžio mėn.

Tavalisse veikliosios farmacinės medžiagos

Imuninė trombocitopenija (ITP) yra reta ir rimta autoimuninė liga, kuriai būdinga imuninė sistema, puolanti ir naikinanti savo trombocitus, dėl kurios kraujyje yra mažas trombocitų skaičius (trombocitopenija), lengvas kraujavimas ir žalingas poveikis pacientams Neigiamai veikiama gyvenimo kokybė. Pacientams, sergantiems lėtiniu ITP, yra padidėjusi sunkių kraujavimo reiškinių rizika, dėl kurios gali atsirasti rimtų medicininių komplikacijų ir net mirties. Dabartiniai ITP gydymo būdai yra steroidai, hematogenezės propaguotojai (TPO receptorių agonistai) ir splenektomija. Tačiau ne visi pacientai gali būti tinkamai gydomi esamais gydymo būdais. Todėl pacientams, sergantiems ITP, vis dar reikia daugiau gydymo galimybių.

Tavalisse yra burnos blužnies tirozino kinazės (SYK) inhibitorius, kuris sprendžia pagrindines autoimunines ligos priežastis, užkertant kelią trombocitų sunaikinimui, suteikiant svarbią naują gydymo galimybę suaugusiems pacientams, sergantiems lėtiniu ITP.

Dr Wolfgang Dummer, vykdantysis viceprezidentas ir vyriausiasis medicinos pareigūnas Rigel, sakė: "Šie 3 fazės tyrimų rezultatai pridėti daug įrodymų, įrodančių, kad fostamatinib gali suteikti prasmingą naudą pacientams, sergantiems ITP. Fostamatinib turi unikalų veikimo mechanizmą, kuris kreipiasi į ITP, užkertant kelią trombocitų sunaikinimui. Galimos autoimuninės priežastys. Mes taip pat toliau vertiname fostamatinibo potencialą gydyti šiltus antikūnus autoimuninę hemolizinę anemiją (wAIHA), kitą retą kraujo ligą, kai imuninė sistema sunaikina kraujo ląsteles."