Taivano medicina Hua Pharmaceutical Besremi patvirtinta JAV FDA: pirmasis interferonas PV gydymui!

PharmaEssentia neseniai paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) suaugusiems pacientams, sergantiems vera policitemija (PV). PV yra kraujo liga, sukelianti per didelę raudonųjų kraujo kūnelių gamybą. Ląstelių perteklius sutirštės kraują, sulėtins kraujotaką ir padidins trombozės tikimybę. Jungtinėse Amerikos Valstijose PV kasmet suserga maždaug 6200 žmonių. Anksčiau Besremi buvo suteiktas našlaičių namų statusas (ODD) dėl PV gydymo.

Besremi yra novatoriškas mono-PEGilintas ilgai veikiantis interferonas, kuris rodo ląstelinį poveikį PV kaulų čiulpuose. 7,5 metų trukę klinikiniai duomenys rodo, kad Besremi turi gilų ir ilgalaikį gebėjimą kontroliuoti kraujo ląstelių skaičių ir gali būti naudojamas bet kuriuo PV kurso metu siekiant gydymo tikslų.

Verta paminėti, kad Besremi yra pirmasis JAV FDA patvirtintas vaistas PV gydymui. Jis gali būti naudojamas neatsižvelgiant į tai, ar pacientas buvo gydomas. Be to, Besremi taip pat yra pirmasis interferono gydymas, specialiai patvirtintas PV gydymui.

2019 metų vasarį Besremi buvo patvirtintas Europos Sąjungoje kaip monoterapija suaugusiems pacientams, sergantiems PV be simptominės splenomegalijos. Besremi yra pirmasis Europoje patvirtintas vaistas PV gydyti ir neturi nieko bendra su ankstesniu hidroksikarbamido poveikiu. Europoje Besremi rinkodaros teisės turėtojas yra AOP Orphan Pharmaceuticals.

PV gydymas apima flebotomiją (flebotomiją, kurios metu adata pašalina kraujo ląstelių perteklių iš venos) ir vaistus, mažinančius kraujo ląstelių skaičių; Besremi yra vienas iš šių vaistų. Manoma, kad Besremi sukelia grandininę reakciją, prisijungdamas prie tam tikrų organizmo receptorių, kad sumažintų kraujo ląstelių gamybą kaulų čiulpuose. Besremi yra ilgai veikiantis vaistas, švirkščiamas po oda kas 2 savaites. Jei Besremi gali sumažinti kraujo ląstelių perteklių ir išlaikyti normalų lygį bent metus, vartojimo dažnumą galima sumažinti iki karto per 4 savaites.

Besremi veiksmingumas ir saugumas gydant PV buvo patvirtintas per 7,5 metų trukusį daugiacentrį vienos grupės tyrimą. Šiame tyrime 51 pacientas, sergantis PV, vidutiniškai apie 5 metus buvo gydomas Besremi. Besremi veiksmingumas vertinamas stebint pacientų, kuriems pasiekiamas visiškas hematologinis atsakas, dalį. Visiškas hematologinis atsakas reiškia, kad paciento' raudonųjų kraujo kūnelių kiekis yra mažesnis nei 45%, baltųjų kraujo kūnelių ir trombocitų skaičius yra normalus, blužnies dydis yra normalus, o trombozė neįvyksta be kraujo nuleidimo. Iš viso 61 % pacientų buvo gydomi Besremi, kad būtų pasiektas visiškas hematologinis atsakas.

Kalbant apie saugumą, Besremi gali sukelti padidėjusį kepenų fermentų kiekį, mažą baltųjų kraujo ląstelių kiekį, mažą trombocitų kiekį, sąnarių skausmą, nuovargį, niežulį, viršutinių kvėpavimo takų infekcijas, raumenų skausmą ir į gripą panašias ligas. Šalutinis poveikis taip pat gali būti šlapimo takų infekcijos, depresija ir trumpalaikiai išemijos priepuoliai (į insultą panašūs priepuoliai).

Alfa interferono produktai, tokie kaip Besremi, gali sukelti arba pabloginti neuropsichiatrines, autoimunines, išemines (nepakankamas kraujo tekėjimas į tam tikrą kūno dalį) ir infekcines ligas, dėl kurių gali kilti gyvybei pavojingų arba mirtinų komplikacijų. Besremi griežtai draudžiama vartoti pacientams, alergiškiems vaistui, pacientams, sergantiems sunkia psichikos liga arba sunkiomis psichikos ligomis anamnezėje, imunosupresiniams transplantacijos recipientams, tam tikriems pacientams, sergantiems autoimuninėmis ligomis arba sergantiems autoimuninėmis ligomis, ir pacientams, sergantiems kepenų liga. Dėl pavojaus pakenkti vaisiui, moterys prieš vartodamos Besrimi turi atlikti nėštumo testą.

Veiklioji Besremi farmacinė medžiaga yra ropeginterferonas alfa-2b, kuris yra naujas ilgai veikiantis vieno izomero monopegiliuotas prolino interferonas (& gt;98%, ATC L03AB15), pasižymintis patobulintomis farmakokinetinėmis savybėmis ir įrodytas toleravimu bei patogumu. Vaistas vartojamas kartą per 2 savaites arba kartą per 4 savaites ilgalaikio palaikomojo gydymo metu ir yra pirmasis interferono preparatas, patvirtintas PV gydyti.

ropeginterferoną alfa-2b atrado Yaohua Pharmaceutical ir pagamino gamykloje Taichung mieste, Taivane, Kinijoje. 2018 m. sausio mėn. gamykla gavo EMA's cGMP sertifikatą. Jungtinėse Amerikos Valstijose ir Europos Sąjungoje ropeginterferonui alfa-2b buvo suteiktas retųjų vaistų priskyrimas PV gydymui.

Vera policitemija (PV) yra vėžys, atsirandantis dėl ligą sukeliančių kamieninių ląstelių kaulų čiulpuose, dėl kurio nuolat daugėja raudonųjų kraujo kūnelių, baltųjų kraujo kūnelių ir trombocitų. Ši liga gali sukelti širdies ir kraujagyslių komplikacijų, tokių kaip trombozė ir embolija, ir netgi virsti antrine mielofibroze ar leukemija. Nors vis dar reikia nuodugniai ištirti PV molekulinį mechanizmą, dabartiniai rezultatai rodo įgytų mutacijų rinkinį, iš kurių svarbiausia yra Janus kinazės 2 (JAK2) mutantinė forma: JAK2V617F.