JAV FDA suteikė prioritetinę peržiūrą aktualiam JAK inhibitoriui Opzelura kremui

Incyte neseniai paskelbė, kad JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) priėmė Opzelura (ruxolitinib, 1,5% kremas) papildomą naują vaisto taikymą (sNDA) ir suteikė prioritetinę peržiūrą: vaistas yra nesteroidiniai, priešuždegiminiai, aktualūs JAK inhibitoriai vitiligo (vitiligo) gydymui suaugusiems ir paaugliams (amžius> 12 metų). FDA paskyrė SNDA "Receptinių vaistų vartotojų mokesčių įstatymą (PDUFA)" tikslinę datą kaip 2022 m. Balandžio 18 d. Šių metų spalio mėnesį Europos vaistų agentūra (EMA) priėmė "Opzelura" paraišką dėl leidimo prekiauti (MAA) ir inicijavo oficialų peržiūros procesą: jis naudojamas suaugusiesiems ir paaugliams (12 metų> amžiaus) gydyti ne segmentinį vitiligo su veido dalyvavimu .

Jei bus patvirtintas, ruxolitinib kremas bus pirmasis ir vienintelis vaistas, naudojamas vitiligo repigmentacijai gydyti. Vitiligo yra lėtinė autoimuninė liga, kuriai būdingas odos depigmentacija, kuri yra odos liga, kurią sukelia pigmentą gaminančių ląstelių, melanocitų, praradimo, kuris dažnai veikia grožį. Vitiligo paveikia apie 0,5-2,0% pasaulio gyventojų. Šiuo metu nėra jav FDA ar ES EMA patvirtinto gydymo vaistais vitiligo gydymui. Liga gali pasireikšti bet kuriame amžiuje, nors daugelis žmonių, sergančių vitiligo, patirs pradinius simptomus iki 20 metų amžiaus.

Ruxolitinib kremas yra Incyte patentuota selektyvaus Janus kinazės 1 ir Janus kinazės 2 (JAK1/JAK2) inhibitoriaus ruxolitinib formulė, skirta aktualiam naudojimui. Incyte turi pasaulines teises kurti ir komercializuoti ruxolitinib kremą. Šiuo metu ruxolitinib kremas yra 3 fazės klinikinėje stadijoje: (1) lengvo ar vidutinio sunkumo atopinio dermatito gydymui (TRuE-AD projektas); 2) paaugliams ir suaugusiems vitiligo gydymui (TRuE-V projektas).

2021 m. rugsėjį JAV FDA patvirtino Opzelura (ruxolitinib kremą) trumpalaikiam ir ilgalaikiam lėtiniam gydymui. Vietinio receptinio gydymo teivykdytas gydymas nepavyko tinkamai kontroliuoti ligos arba kai šie gydymo būdai yra nepageidaujami ir imuninės sistemos sutrikimai lengvas ar vidutinio sunkumo atopinis dermatitas (AD) paaugliams (amžius ≥ 12 metų) ir suaugusiems pacientams.

Verta paminėti, kad Opzelura yra pirmasis ir vienintelis aktualus JAK inhibitorius, patvirtintas JAV FDA. Tyrimai parodė, kad JAK-STAT kelio reguliavimas lemia pagrindines AD savybes, tokias kaip niežulys, uždegimas ir odos barjerų disfunkcija. 3 fazės klinikinio tyrimo metu Opzelura gydymas žymiai sumažino odos uždegimą ir niežėjimą, susijusį su AD. Ir sumažinti niežėjimą gali potencialiai pagerinti pagrindinių ligų susijusių ir gyvenimo kokybę AD pacientams.

Ruxolitinib kremo reguliavimo taikymas vitiligo gydymui grindžiamas pagrindinio TRuE-V fazės klinikinių tyrimų projekto rezultatais. Duomenys parodė, kad dviejų etapų 3 klinikiniai projekto tyrimai pasiekė pirminius ir pagrindinius antrinius galutinius taškus: po 24 gydymo savaičių, palyginti su tiriama kremo gydymo grupe, buvo atkurti veido ir viso kūno odos pažeidimai ruxolitinib kremo gydymo grupėje Spalva žymiai pagerėjo. Šiame projekte 24 savaites nebuvo pranešta apie kliniškai reikšmingas ruxolitinib kremo reakcijas, o bendras saugumas yra geras.

Jonathan dickinson, vykdantysis viceprezidentas ir Generalinis direktorius Incyte, sakė: "EMA priėmimo ruxolitinib kremas MAA žymi svarbų etapą pacientų, sergančių vitiligo grupėje. Jiems jų kasdienis gyvenimas paprastai yra labai paveiktas, o gydymo galimybės šiuo metu yra ribotos. . Mes esame įsipareigoję klausytis pacientų bendruomenės nuomonių, kad suprastume, kaip galime padėti patenkinti nepatenkintus poreikius ir remti sveikatos priežiūros paslaugų teikėjus, kad jie geriau valdytų šią sudėtingą ligą. Mes tikimės dirbti su reguliavimo agentūromis, siekiant pagerinti Šią naują potencialią terapiją atneša kvalifikuoti pacientai."

Ruxolitinib yra aktyvi farmacinė incyte geriamojo vaisto Jakafi sudedamoji dalis. Vaistas buvo patvirtintas 3 indikacijoms Jungtinėse Amerikos Valstijose: 1) Suaugusių pacientų, sergančių policitemija (PV), kurių atsakas į sulfhidrilorijas yra nepakankamas arba netolerantiškas, gydymas; (2) Vidutinės ir didelės rizikos suaugusių pacientų, sergančių mielofibroze (MF), įskaitant pirminį MF, po PV MF, po būtininės trombocitemijos MF, gydymas; (3) steroidinių ugniai atsparių ūminių transplantatų ir šeimininkų ligos (GVHD) pacientų gydymas. Tarp jų trečioji indikacija buvo patvirtinta FDA 2019 m. Gegužės mėn., Ir tai buvo pirmasis vaistas, patvirtintas šios indikacijos gydymui. Jakafi parduoda "Incyte" Jungtinėse Amerikos Valstijose, o "Novartis" parduodamas "Jakavi" prekės ženklu rinkose už JAV ribų.

Šiuo metu "Concert" taip pat kuria ruxolitinib molekulę, modifikuotą deuterio chemine technologija-CTP-543. II fazės klinikinio tyrimo metu jis parodė stiprų veiksmingumą gydant alopecijos areata. Alopecija areata yra autoimuninė liga, kuri sukelia dalinį ar visišką plaukų slinkimą. Ruxolitinib deuterio cheminė modifikacija gali pakeisti žmogaus farmakokinetiką, taip padidindama jo naudojimą kaip alopecijos areatos gydymą. Jungtinėse Amerikos Valstijose FDA suteikė CTP-543 pagreitintą statusą alopecijos areatos gydymui.