Pirmąjį naują vaistą nutukimui, kurį sukelia specifiniai genų defektai, gydyti patvirtino FDA

Neseniai „Rhythm Pharmaceuticals“ paskelbė, kad JAV FDA patvirtino bendrovės „GG # 39; s Imcivree“ („Setmelanotide“) paraišką dėl baltymų konvertazės subtilizino 1 (PCSK1) arba leptino receptoriaus (LEPR) genų defektų nutukusiems suaugusiesiems. ir vyresniems nei 6 metų vaikams. Pranešama, kad Setmelanotidas yra pirmoji FDA patvirtinta terapija šiam retam genetiniam nutukimui gydyti.

Nutukimas, kurį sukelia POMC, PCSK1 ar LEPR genų defektai, atsiranda dėl šių genų mutacijų, kurios pažeidžia melanokortino-4 (MC4) receptorių kelią, kuris yra pagrindinė kūno&# 39 biologinių kelių dalis, nepriklausomai reguliuojanti energijos sąnaudas ir apetitą. Genų mutacijos gali pakenkti MC4 receptorių kelio funkcijai, o tai gali sukelti didžiulį alkį (hiperapetitą) ir anksti prasidedantį sunkų nutukimą.

Setmelanotidas yra novatoriškas oligopeptido MC4 receptorių agonistas, sukurtas atkurti pažeistą MC4 receptoriaus kelio aktyvumą, kurį sukelia genetiniai defektai prieš MC4 receptorių, ir atkurti pacientų, sergančių retomis nutukimo genetinėmis ligomis, energijos sąnaudas ir apetitą. Kontroliuoti, sumažinti alkį, sumažinti svorį. Prieš tai nebuvo FDA patvirtintos specialios terapijos nutukusių pacientų, kuriuos sukėlė POMC, PCSK1 ar LEPR genų defektai, svoriui kontroliuoti.

„Setmelanotide“ patvirtinimas pagrįstas dviejų III fazės klinikinių tyrimų su nutukusiais pacientais, kuriuos sukėlė POMC, PCSK1 ar LEPR trūkumas, rezultatais. Tyrimo rezultatai parodė, kad 80% nutukusių pacientų, sergančių POMC ar PCSK1 genų defektais, vienerius metus vartojant Imcivree, neteko daugiau nei 10% savo svorio, o 45,5% nutukusių pacientų, sergančių LEPR, prarado daugiau nei 10% savo svorio.

Laikantis ankstesnės klinikinių tyrimų patirties, šiuose dviejuose tyrimuose Setmelanotide paprastai buvo gerai toleruojamas. Dažniausi nepageidaujami reiškiniai buvo reakcijos injekcijos vietoje, odos pigmentacija ir pykinimas. Įspėjimai ir atsargumo priemonės apima seksualinio susijaudinimo sutrikimą, depresiją ir mintis apie savižudybę, odos pigmentaciją ir jau esančių apgamų patamsėjimą. Benzilo alkoholio konservantų naudojimas naujagimiams ir mažo svorio kūdikiams gali sukelti rimtų nepageidaujamų reakcijų. Setmelanotidas nėra patvirtintas naudoti naujagimiams ar kūdikiams.

Be naujos vaistų rinkodaros patvirtinimo JAV, šiuo metu Europos vaistų agentūra (EMA) peržiūri „Setmelanotide“ rinkodaros leidimą nutukusiems pacientams gydyti dėl POMC, PCSK1 ar LEPR genų defektų.

„Rhythm“ prezidentas ir generalinis direktorius dr. Davidas Meekeris sakė: „GG“; Mūsų pirmojo naujo vaisto patvirtinimas yra pagrindinis įmonės etapas. Tikimės įvykdyti „Setmelanotide&# 39“ pažadą pacientams, kenčiantiems nuo nutukimo dėl POMC, PCSK1 ar LEPR defektų. Su Setmelanotide mes kuriame aukščiausios klasės tiksliuosius vaistus, skirtus tiesiogiai pašalinti pagrindines nutukimo priežastis, kurias lemia genetiniai MC4 receptorių kelio defektai."